Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van BT595 bij proefpersonen met PID te onderzoeken

12 juli 2023 bijgewerkt door: Biotest

Een open-label, prospectief, multicenter onderzoek naar de klinische werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetische eigenschappen van het humane normale immunoglobuline voor intraveneuze toediening BT595 als vervangingstherapie bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekte (PID)

Deze klinische fase III-studie is bedoeld om de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van BT595 te testen bij de behandeling van patiënten met primaire immunodeficiëntie (PID).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

81

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Frankfurt am Main, Duitsland, 60528
        • Investigational site # 4902
      • Freiburg, Duitsland, 79106
        • Investigational site # 4904
      • Leipzig, Duitsland, 04129
        • Investigational site #4905
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1097
        • Investigational site # 3602
      • Miskolc, Hongarije
        • Investigational Site # 3605
      • Nyíregyháza, Hongarije, 4400
        • Investigational SIte #3603
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117198
        • Investigational site # 0702
      • Yekaterinburg, Russische Federatie, 620102
        • Investigational site # 0704
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Investigational site # 3403
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Investigational Site # 3405
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • Investigational site # 0104
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Investigational site # 0116
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Investigational site # 0103
      • Thornton, Colorado, Verenigde Staten, 80233
        • Investigational site # 0114
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Investigational site # 0111
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Verenigde Staten, 46617
        • Investigational site # 0106
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
        • Investigational site # 0105
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103-2800
        • Investigational site #0115
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Investigational Site # 0102

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Criteria voor opname:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming verkregen van de ouder(s) van de proefpersoon/proefpersoon of wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger waaruit blijkt dat zij het doel van en de vereiste procedures voor het onderzoek begrijpen en bereid zijn eraan deel te nemen.
  2. Man of vrouw, van 2 tot en met 75 jaar.

  3. Diagnose van PID met verminderde productie van antilichamen, dwz:

    - Diagnose van gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie (CVID) zoals gedefinieerd door de diagnostische criteria van de European Society for Immunodeficiencies (ESID)/Pan American Group for Immunodeficiency (PAGID).

    Of

    - X-gebonden agammaglobulinemie (XLA) zoals gedefinieerd door ESID/PAGID diagnostische criteria.

  4. Vastgestelde vervangingstherapie met een referentiepreparaat van immunoglobuline voor intraveneuze toediening (IVIg) gedurende de voorgaande 6 maanden, inclusief documentatie van IgG-dalspiegels.
  5. Gevestigde vervangingstherapie met een enkel IVIg-referentiepreparaat gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de start van de behandeling met BT595 volgens een schema van 3 weken (Q3W) of 4 weken (Q4W) met een constante IVIg-dosis die niet veranderde met ±20% van de gemiddelde dosis , regelmatige doseringsintervallen en ten minste 1 IgG-dalspiegel van ≥5 g/L gedurende de voorgaande 3 maanden.

Criteria voor uitsluiting:

  1. Zwangerschap of onbetrouwbare anticonceptiemaatregelen of lactatieperiode (alleen vrouwen).
  2. Bekende intolerantie voor immunoglobulinen of vergelijkbare stoffen (bijv. vaccinatiereactie).
  3. Bekende intolerantie voor eiwitten van menselijke oorsprong of bekende allergische reacties op componenten van het onderzoeksproduct.
  4. Deelname aan een andere klinische studie binnen 30 dagen voor aanvang van de studie of tijdens de studie en/of eerdere deelname aan deze studie.
  5. Medewerker of direct familielid van een medewerker van de contractonderzoeksorganisatie, de onderzoekslocatie of Biotest.
  6. Verworven medische aandoeningen waarvan bekend is dat ze secundaire immuundeficiëntie veroorzaken, zoals chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom, evenals eiwitverliezende enteropathieën en hypoalbuminemie.
  7. Andere medische aandoening, laboratoriumbevinding of lichamelijk onderzoek dat deelname uitsluit.
  8. Recente koortsachtige ziekte die deelname verhindert of vertraagt.
  9. Actieve infectie en antibiotische therapie voor de behandeling van deze infectie op het moment van screening. Opmerking: als de proefpersoon werd beschouwd als een screeningfout vanwege een niet-ernstige actieve infectie waarvoor antibioticatherapie nodig was, is de proefpersoon mogelijk opnieuw gescreend na de eerste screening.
  10. Therapie met systemische steroïden of andere immunosuppressiva op het moment van inschrijving (huidig ​​dagelijks gebruik van corticosteroïden, dwz >10 mg prednison-equivalent/dag gedurende >30 dagen. Intermitterend gebruik van corticosteroïden tijdens het onderzoek was toegestaan, indien medisch noodzakelijk).
  11. Voorgeschiedenis van trombotische voorvallen (waaronder myocardinfarct, cerebraal vasculair accident [waaronder beroerte], longembolie en diepe veneuze trombose) binnen de 6 maanden vóór aanvang van de behandeling met BT595 of de aanwezigheid van significante risicofactoren voor trombotische voorvallen.
  12. Therapie met levend verzwakte virusvaccins binnen 3 maanden voor aanvang van de studie.
  13. Selectieve, absolute immunoglobuline A (IgA)-deficiëntie of bekende antilichamen tegen IgA.
  14. Positieve diagnose van hepatitis B of hepatitis C.
  15. Positieve test op het humaan immunodeficiëntievirus (HIV).
  16. Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik binnen de 12 maanden voordat de behandeling met BT595 start.
  17. Onvermogen of gebrek aan motivatie om deel te nemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BT595
Proefpersonen kregen BT595 (100 mg/ml humaan normaal immunoglobuline) in doses tussen 0,2 en 0,8 g per kg lichaamsgewicht (lg) (2 tot 8 ml/kg lichaamsgewicht), volgens een Q3W- of Q4W-schema. De aanvangsdoses en het doseringsinterval moest consistent zijn met de IVIg-behandeling van de proefpersoon voorafgaand aan de studie.
Biologisch: IgG volgende generatie (BT595)
Andere namen:
  • Immuunglobuline intraveneus (menselijk), 10% vloeistof

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage acute ernstige bacteriële infecties
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Het primaire werkzaamheidseindpunt was het aantal acute ernstige bacteriële infecties, dwz het gemiddelde aantal acute ernstige bacteriële infecties [SBI's zoals gedefinieerd door EMA en FDA] per patiëntjaar.
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
IgG-dalspiegels (totaal IgG) vóór elke infusie
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Totale IgG-spiegels [g/L] vóór elke infusie, gemiddelde (SD)
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Percentage van eventuele infecties
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Het jaarlijkse aantal infecties werd berekend als het aantal van alle infecties (ernstig plus niet-ernstig) per patiëntjaar
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Percentage niet-ernstige infecties
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Het jaarlijkse aantal niet-ernstige infecties werd berekend als het aantal niet-ernstige infecties per proefpersoonjaar
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Tijd tot resolutie van infecties
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Tijd tot herstel van infecties (dagen) werd berekend als stopdatum infectie - startdatum infectie +1.
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Informatie over antibioticabehandeling
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Mediaan (min-max) aantal dagen antibioticabehandeling per proefpersoon
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Verliestijd van school/werk als gevolg van infecties
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Jaarcijfers van het aantal dagen dat proefpersonen door infecties niet naar school/werk kunnen en hun behandeling worden per vakjaar berekend.
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Ziekenhuisopname / ziekenhuisopname wegens infectie
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Jaarcijfers van het aantal dagen ziekenhuisopname (elke ziekenhuisopname/ ziekenhuisopname wegens infectie) worden per proefpersoonjaar berekend.
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Koorts afleveringen
Tijdsspanne: ca. Behandelingsperiode van 12 maanden
Het aantal dagen met koortsepisoden wordt berekend als het aantal koortsepisoden per proefjaar. Koorts wordt gedefinieerd als een lichaamstemperatuur van ≥38°C (≥100,4°F).
ca. Behandelingsperiode van 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biotest

Medewerkers

Syneos Health

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Gergely Krivan, MD, Egyesitett Szent Istvan es Szent Laszlo Korhaz, Budapest, Hungary

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 oktober 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 juni 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 juni 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

23 juni 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 991
  • 2015-003652-52 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren