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Étude pour étudier l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du BT595 chez les sujets atteints de DIP

12 juillet 2023 mis à jour par: Biotest

Une étude ouverte, prospective et multicentrique portant sur l'efficacité clinique, l'innocuité et les propriétés pharmacocinétiques de l'immunoglobuline humaine normale pour administration intraveineuse BT595 comme thérapie de remplacement chez les patients atteints d'un déficit immunitaire primaire (PID)

Cette étude clinique de phase III vise à tester l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du BT595 dans le traitement des patients atteints d'immunodéficience primaire (DIP)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

81

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Frankfurt am Main, Allemagne, 60528
        • Investigational site # 4902
      • Freiburg, Allemagne, 79106
        • Investigational site # 4904
      • Leipzig, Allemagne, 04129
        • Investigational site #4905
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Investigational site # 3403
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Investigational Site # 3405
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 117198
        • Investigational site # 0702
      • Yekaterinburg, Fédération Russe, 620102
        • Investigational site # 0704
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1097
        • Investigational site # 3602
      • Miskolc, Hongrie
        • Investigational Site # 3605
      • Nyíregyháza, Hongrie, 4400
        • Investigational SIte #3603
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Investigational site # 0104
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Investigational site # 0116
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
        • Investigational site # 0103
      • Thornton, Colorado, États-Unis, 80233
        • Investigational site # 0114
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Investigational site # 0111
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, États-Unis, 46617
        • Investigational site # 0106
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Investigational site # 0105
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103-2800
        • Investigational site #0115
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Investigational Site # 0102

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Consentement éclairé écrit / assentiment obtenu du (des) parent (s) des sujets / sujets ou d'un représentant légalement acceptable indiquant qu'ils ont compris le but et les procédures requises pour l'étude et qu'ils sont disposés à y participer.
  2. Homme ou femme, âgé de 2 à 75 ans inclus.

  3. Diagnostic de PID avec altération de la production d'anticorps, c'est-à-dire :

    - Diagnostic d'immunodéficience variable commune (DICV) tel que défini par les critères de diagnostic de la Société européenne pour l'immunodéficience (ESID)/Groupe panaméricain pour l'immunodéficience (PAGID).

    Ou

    - Agammaglobulinémie liée à l'X (XLA) telle que définie par les critères diagnostiques ESID/PAGID.

  4. Traitement substitutif établi avec toute préparation de référence d'immunoglobuline pour administration intraveineuse (IgIV) au cours des 6 mois précédents, y compris la documentation des niveaux résiduels d'IgG.
  5. Traitement substitutif établi avec une seule préparation de référence d'IgIV pendant ≥ 3 mois avant le début du traitement avec BT595 selon un schéma de 3 semaines (Q3W) ou de 4 semaines (Q4W) avec une dose constante d'IgIV qui n'a pas changé de ± 20 % de la dose moyenne , intervalles de dosage réguliers et au moins 1 niveau résiduel d'IgG ≥ 5 g/L au cours des 3 mois précédents.

Critères d'exclusion :

  1. Grossesse ou mesures contraceptives non fiables ou période de lactation (femmes uniquement).
  2. Intolérance connue aux immunoglobulines ou à des substances comparables (par exemple, réaction à la vaccination).
  3. Intolérance connue aux protéines d'origine humaine ou réactions allergiques connues aux composants du produit à l'étude.
  4. Participation à une autre étude clinique dans les 30 jours précédant l'entrée dans l'étude ou pendant l'étude et/ou participation antérieure à cette étude.
  5. Employé ou parent direct d'un employé de l'organisme de recherche sous contrat, du site d'étude ou de Biotest.
  6. Affections médicales acquises connues pour causer une déficience immunitaire secondaire, telles que la leucémie lymphatique chronique, le lymphome, le myélome multiple, ainsi que les entéropathies exsudatives et l'hypoalbuminémie.
  7. Autre condition médicale, résultat de laboratoire ou résultat d'examen physique qui empêche la participation.
  8. Maladie fébrile récente qui empêche ou retarde la participation.
  9. Infection active et recevant une antibiothérapie pour le traitement de cette infection au moment du dépistage. Remarque : si le sujet a été considéré comme un échec du dépistage en raison d'une infection active non grave nécessitant une antibiothérapie, le sujet peut avoir été redépisté après le dépistage initial.
  10. Thérapie avec des stéroïdes systémiques ou d'autres médicaments immunosuppresseurs au moment de l'inscription (utilisation quotidienne actuelle de corticostéroïdes, c'est-à-dire> 10 mg d'équivalent prednisone / jour pendant> 30 jours. L'utilisation intermittente de corticostéroïdes pendant l'étude était autorisée, si médicalement nécessaire).
  11. Antécédents d'événements thrombotiques (y compris infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral [y compris accident vasculaire cérébral], embolie pulmonaire et thrombose veineuse profonde) dans les 6 mois précédant le début du traitement par BT595 ou présence de facteurs de risque significatifs d'événements thrombotiques.
  12. Thérapie avec des vaccins à virus vivants atténués dans les 3 mois précédant le début de l'étude.
  13. Déficit sélectif et absolu en immunoglobuline A (IgA) ou anticorps anti-IgA connus.
  14. Diagnostic positif d'hépatite B ou d'hépatite C.
  15. Test positif pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  16. Antécédents d'abus de drogues ou d'alcool dans les 12 mois précédant le début du traitement avec BT595.
  17. Incapacité ou manque de motivation pour participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: BT595
Les sujets ont reçu du BT595 (100 mg/mL d'immunoglobuline humaine normale) à des doses comprises entre 0,2 et 0,8 g par kg de poids corporel (pc) (2 à 8 mL/kg pc), selon un schéma Q3W ou Q4W, Les doses initiales et l'intervalle posologique devait être compatible avec le traitement IgIV du sujet avant l'étude.
Biologique: IgG nouvelle génération (BT595)
Autres noms:
  • Immunoglobuline intraveineuse (humaine), liquide à 10 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux d'infections bactériennes graves aiguës
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Le critère principal d'efficacité était le taux d'infections bactériennes aiguës graves, c'est-à-dire le nombre moyen d'infections bactériennes aiguës graves [SBI telles que définies par l'EMA et la FDA] par sujet-année.
environ. Période de traitement de 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Niveaux résiduels d'IgG (IgG totales) avant chaque perfusion
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Taux d'IgG totaux [g/L] avant chaque perfusion, moyenne (ET)
environ. Période de traitement de 12 mois
Taux d'infections
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Le taux annuel d'infections a été calculé comme le nombre de toutes les infections (graves et non graves) par sujet-année
environ. Période de traitement de 12 mois
Taux d'infections non graves
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Le taux annuel d'infections non graves a été calculé comme le nombre d'infections non graves par sujet-année
environ. Période de traitement de 12 mois
Délai de résolution des infections
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Le délai de résolution des infections (jours) a été calculé comme la date d'arrêt de l'infection - date de début de l'infection +1.
environ. Période de traitement de 12 mois
Informations sur le traitement antibiotique
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Nombre médian (min-max) de jours sous traitement antibiotique par sujet
environ. Période de traitement de 12 mois
Taux de temps perdu à l'école/au travail en raison d'infections
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Les taux annuels du nombre de jours où les sujets ne peuvent pas aller à l'école/au travail en raison d'infections et de leur traitement seront calculés par matière-année.
environ. Période de traitement de 12 mois
Hospitalisation / Hospitalisation due à une infection
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Les taux annuels du nombre de jours d'hospitalisation (toute hospitalisation/hospitalisation due à une infection) seront calculés par sujet-année.
environ. Période de traitement de 12 mois
Épisodes de fièvre
Délai: environ. Période de traitement de 12 mois
Le nombre de jours avec des épisodes de fièvre sera calculé comme le nombre d'épisodes de fièvre par sujet-année. La fièvre est définie comme une température corporelle ≥38°C (≥100,4°F).
environ. Période de traitement de 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biotest

Collaborateurs

Syneos Health

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Gergely Krivan, MD, Egyesitett Szent Istvan es Szent Laszlo Korhaz, Budapest, Hungary

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 juin 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 juin 2016

Première publication (Estimé)

23 juin 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 991
  • 2015-003652-52 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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