Studio per indagare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di BT595 in soggetti con PID

Criteri per l'inclusione:

1. Consenso/assenso informato scritto ottenuto dai genitori dei soggetti/dei soggetti o da un rappresentante legalmente riconosciuto che indichi che hanno compreso lo scopo e le procedure richieste per lo studio e sono disposti a parteciparvi.
2. Maschio o femmina, di età compresa tra 2 e 75 anni inclusi.

3. Diagnosi di PID con ridotta produzione di anticorpi, vale a dire:

   - Diagnosi di immunodeficienza variabile comune (CVID) come definita dai criteri diagnostici della Società europea per le immunodeficienze (ESID)/Pan American Group for Immunodeficiency (PAGID).

   O

   - Agammaglobulinemia legata all'X (XLA) come definita dai criteri diagnostici ESID/PAGID.

4. Terapia sostitutiva stabilita con qualsiasi immunoglobulina per preparazione di riferimento per somministrazione endovenosa (IVIg) durante i 6 mesi precedenti, inclusa la documentazione dei livelli minimi di IgG.
5. Terapia sostitutiva stabilita con una singola preparazione di riferimento IVIg per ≥3 mesi prima dell'inizio del trattamento con BT595 a una schedula di 3 settimane (Q3W) o 4 settimane (Q4W) con una dose costante di IVIg che non è cambiata di ±20% della dose media , intervalli di dosaggio regolari e almeno 1 livello minimo di IgG ≥5 g/L durante i 3 mesi precedenti.

Criteri di esclusione:

1. Gravidanza o misure contraccettive inaffidabili o periodo di allattamento (solo femmine).
2. Intolleranza nota alle immunoglobuline o sostanze comparabili (ad esempio, reazione alla vaccinazione).
3. Intolleranza nota alle proteine ​​di origine umana o reazioni allergiche note ai componenti del prodotto in studio.
4. Partecipazione a un altro studio clinico entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio o durante lo studio e/o precedente partecipazione a questo studio.
5. Dipendente o parente diretto di un dipendente dell'organizzazione di ricerca a contratto, del sito dello studio o di Biotest.
6. Condizioni mediche acquisite note per causare immunodeficienza secondaria, come leucemia linfatica cronica, linfoma, mieloma multiplo, nonché enteropatie con perdita di proteine ​​e ipoalbuminemia.
7. Altre condizioni mediche, risultati di laboratorio o risultati di esami fisici che precludono la partecipazione.
8. Malattia febbrile recente che preclude o ritarda la partecipazione.
9. Infezione attiva e ricezione di terapia antibiotica per il trattamento di questa infezione al momento dello screening. Nota: se il soggetto è stato considerato un fallimento dello screening a causa di un'infezione attiva non grave che richiede una terapia antibiotica, il soggetto potrebbe essere stato sottoposto a un nuovo screening dopo lo screening iniziale.
10. Terapia con steroidi sistemici o altri farmaci immunosoppressori al momento dell'arruolamento (attuale uso quotidiano di corticosteroidi, ovvero >10 mg di prednisone equivalente/die per >30 giorni. L'uso intermittente di corticosteroidi durante lo studio era consentito, se necessario dal punto di vista medico).
11. Storia di eventi trombotici (inclusi infarto del miocardio, accidente vascolare cerebrale [incluso ictus], embolia polmonare e trombosi venosa profonda) nei 6 mesi precedenti l'inizio del trattamento con BT595 o presenza di fattori di rischio significativi per eventi trombotici.
12. Terapia con vaccini a virus vivi attenuati entro 3 mesi prima dell'inizio dello studio.
13. Deficit assoluto selettivo di immunoglobulina A (IgA) o anticorpi noti contro le IgA.
14. Diagnosi positiva di epatite B o epatite C.
15. Test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
16. Storia di abuso di droghe o alcol nei 12 mesi prima dell'inizio del trattamento con BT595.
17. Incapacità o mancanza di motivazione a partecipare allo studio.