Studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky BT595 u subjektů s PID

Kritéria pro zařazení:

1. Písemný informovaný souhlas/souhlas získaný od rodičů (rodičů) subjektů/subjektů nebo právně přijatelného zástupce indikující, že pochopili účel a postupy požadované pro studii a jsou ochotni se jí zúčastnit.
2. Muž nebo žena ve věku od 2 do 75 let včetně.

3. Diagnostika PID s poruchou tvorby protilátek, tzn.

   - Diagnóza běžné variabilní imunodeficience (CVID) podle definice diagnostických kritérií Evropské společnosti pro imunodeficience (ESID)/Pan American Group for Immunodeficiency (PAGID).

   Nebo

   - X-vázaná agamaglobulinémie (XLA) definovaná diagnostickými kritérii ESID/PAGID.

4. Zavedená substituční léčba jakýmkoli referenčním přípravkem imunoglobulinem pro intravenózní podání (IVIg) během předchozích 6 měsíců, včetně dokumentace minimálních hladin IgG.
5. Zavedená substituční terapie s jedním referenčním přípravkem IVIg po dobu ≥ 3 měsíců před léčbou zahajuje BT595 ve 3týdenním (Q3W) nebo 4týdenním (Q4W) schématu s konstantní dávkou IVIg, která se nezměnila o ±20 % průměrné dávky pravidelné dávkovací intervaly a alespoň 1 minimální hladina IgG ≥5 g/l během předchozích 3 měsíců.

Kritéria pro vyloučení:

1. Těhotenství nebo nespolehlivá antikoncepční opatření nebo období kojení (pouze ženy).
2. Známá intolerance imunoglobulinů nebo srovnatelných látek (např. reakce na očkování).
3. Známá nesnášenlivost proteinů lidského původu nebo známé alergické reakce na složky studijního produktu.
4. Účast v jiné klinické studii do 30 dnů před vstupem do studie nebo během studie a/nebo předchozí účast v této studii.
5. Zaměstnanec nebo přímý příbuzný zaměstnance smluvní výzkumné organizace, studijního místa nebo Biotestu.
6. Získané zdravotní stavy, o kterých je známo, že způsobují sekundární imunitní nedostatečnost, jako je chronická lymfatická leukémie, lymfom, mnohočetný myelom, stejně jako enteropatie se ztrátou bílkovin a hypoalbuminémie.
7. Jiný zdravotní stav, laboratorní nález nebo nález fyzikálního vyšetření, který účast vylučuje.
8. Nedávné horečnaté onemocnění, které vylučuje nebo zdržuje účast.
9. Aktivní infekce a léčba antibiotiky pro léčbu této infekce v době screeningu. Poznámka: Pokud byl subjekt považován za subjekt se selháním screeningu v důsledku nezávažné aktivní infekce vyžadující antibiotickou terapii, subjekt mohl být po úvodním screeningu znovu vyšetřen.
10. Léčba systémovými steroidy nebo jinými imunosupresivy v době zařazení do studie (aktuální denní užívání kortikosteroidů, tj. >10 mg ekvivalentu prednisonu/den po dobu >30 dnů. Intermitentní užívání kortikosteroidů během studie bylo přípustné, pokud je to z lékařského hlediska nezbytné).
11. Anamnéza trombotických příhod (včetně infarktu myokardu, cévní mozkové příhody [včetně mrtvice], plicní embolie a hluboké žilní trombózy) během 6 měsíců před zahájením léčby přípravkem BT595 nebo přítomnost významných rizikových faktorů pro trombotické příhody.
12. Terapie živými atenuovanými virovými vakcínami během 3 měsíců před zahájením studie.
13. Selektivní, absolutní nedostatek imunoglobulinu A (IgA) nebo známé protilátky proti IgA.
14. Pozitivní diagnóza hepatitidy B nebo hepatitidy C.
15. Pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV).
16. Anamnéza zneužívání drog nebo alkoholu během 12 měsíců před zahájením léčby BT595.
17. Neschopnost nebo nedostatek motivace zúčastnit se studie.