Исследование по изучению эффективности, безопасности и фармакокинетики BT595 у субъектов с ВЗОМТ

Критерии включения:

1. Письменное информированное согласие/согласие, полученное от родителей/родителей субъектов/субъектов или их законных представителей, указывающее, что они поняли цель и процедуры, необходимые для исследования, и готовы участвовать в нем.
2. Мужчина или женщина в возрасте от 2 до 75 лет включительно.

3. Диагностика ВЗОМТ с нарушением продукции антител, т.е.:

   - Диагноз общего вариабельного иммунодефицита (ОВИН) в соответствии с диагностическими критериями Европейского общества иммунодефицитов (ESID)/Панамериканской группы иммунодефицитов (PAGID).

   Или

   - Х-сцепленная агаммаглобулинемия (XLA) согласно диагностическим критериям ESID/PAGID.

4. Установленная заместительная терапия любым эталонным препаратом иммуноглобулина для внутривенного введения (ВВИГ) в течение предыдущих 6 месяцев, включая документирование минимальных уровней IgG.
5. Установленная заместительная терапия одним эталонным препаратом ВВИГ в течение ≥3 месяцев до начала лечения с помощью BT595 по схеме 3 недели (Q3W) или 4 недели (Q4W) с постоянной дозой IVIG, которая не изменилась на ± 20% от средней дозы , регулярные интервалы дозирования и по крайней мере 1 минимальный уровень IgG ≥5 г/л в течение предыдущих 3 месяцев.

Критерии исключения:

1. Беременность или ненадежные меры контрацепции или период лактации (только для женщин).
2. Известная непереносимость иммуноглобулинов или аналогичных веществ (например, реакция на вакцинацию).
3. Известная непереносимость белков человеческого происхождения или известные аллергические реакции на компоненты исследуемого продукта.
4. Участие в другом клиническом исследовании в течение 30 дней до начала исследования или во время исследования и/или предыдущее участие в этом исследовании.
5. Сотрудник или прямой родственник сотрудника контрактной исследовательской организации, исследовательского центра или Биотеста.
6. Приобретенные заболевания, вызывающие вторичный иммунодефицит, такие как хронический лимфатический лейкоз, лимфома, множественная миелома, а также энтеропатии с потерей белка и гипоальбуминемия.
7. Другое медицинское состояние, результаты лабораторных исследований или данные медицинского осмотра, препятствующие участию.
8. Недавно перенесенное лихорадочное заболевание, препятствующее или задерживающее участие.
9. Активная инфекция и получение антибактериальной терапии для лечения этой инфекции на момент скрининга. Примечание: если субъект был сочтен неудачным скринингом из-за несерьезной активной инфекции, требующей терапии антибиотиками, субъект мог пройти повторный скрининг после первоначального скрининга.
10. Терапия системными стероидами или другими иммунодепрессантами на момент включения в исследование (текущий ежедневный прием кортикостероидов, т. е. > 10 мг эквивалента преднизолона в день в течение > 30 дней. Периодическое использование кортикостероидов во время исследования было допустимо, если это необходимо с медицинской точки зрения).
11. История тромботических событий (включая инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения [включая инсульт], легочную эмболию и тромбоз глубоких вен) в течение 6 месяцев до начала лечения BT595 или наличие значительных факторов риска тромботических событий.
12. Терапия живыми аттенуированными вирусными вакцинами в течение 3 месяцев до начала исследования.
13. Селективный, абсолютный дефицит иммуноглобулина А (IgA) или известные антитела к IgA.
14. Положительный диагноз гепатита В или гепатита С.
15. Положительный тест на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
16. История злоупотребления наркотиками или алкоголем в течение 12 месяцев до начала лечения BT595.
17. Неспособность или отсутствие мотивации для участия в исследовании.