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Estudio para investigar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de BT595 en sujetos con EPI

12 de julio de 2023 actualizado por: Biotest

Un estudio abierto, prospectivo y multicéntrico que investiga la eficacia clínica, la seguridad y las propiedades farmacocinéticas de la inmunoglobulina humana normal para administración intravenosa BT595 como terapia de reemplazo en pacientes con enfermedad de inmunodeficiencia primaria (PID)

Este estudio clínico de Fase III es para probar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de BT595 en el tratamiento de pacientes con inmunodeficiencia primaria (PID)

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

81

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60528
        • Investigational site # 4902
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Investigational site # 4904
      • Leipzig, Alemania, 04129
        • Investigational site #4905
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Investigational site # 3403
      • Madrid, España, 28007
        • Investigational Site # 3405
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • Investigational site # 0104
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Investigational site # 0116
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Investigational site # 0103
      • Thornton, Colorado, Estados Unidos, 80233
        • Investigational site # 0114
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Investigational site # 0111
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Estados Unidos, 46617
        • Investigational site # 0106
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Investigational site # 0105
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103-2800
        • Investigational site #0115
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Investigational Site # 0102
  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117198
        • Investigational site # 0702
      • Yekaterinburg, Federación Rusa, 620102
        • Investigational site # 0704
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1097
        • Investigational site # 3602
      • Miskolc, Hungría
        • Investigational Site # 3605
      • Nyíregyháza, Hungría, 4400
        • Investigational SIte #3603

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento/asentimiento informado por escrito obtenido de los sujetos/los padres de los sujetos o un representante legalmente aceptable que indique que entendieron el propósito y los procedimientos requeridos para el estudio y que están dispuestos a participar en él.
  2. Hombre o mujer, de 2 a 75 años, inclusive.

  3. Diagnóstico de PID con producción de anticuerpos alterada, es decir:

    - Diagnóstico de inmunodeficiencia común variable (CVID) según la definición de los criterios de diagnóstico de la Sociedad Europea de Inmunodeficiencias (ESID)/Grupo Panamericano de Inmunodeficiencias (PAGID).

    O

    - Agammaglobulinemia ligada al X (XLA) según la definición de los criterios de diagnóstico ESID/PAGID.

  4. Terapia de reemplazo establecida con cualquier preparación de referencia de inmunoglobulina para administración intravenosa (IVIg) durante los 6 meses anteriores, incluida la documentación de los niveles mínimos de IgG.
  5. Terapia de reemplazo establecida con una única preparación de referencia de IgIV durante ≥3 meses antes del inicio del tratamiento con BT595 en un programa de 3 semanas (Q3W) o 4 semanas (Q4W) con una dosis de IVIg constante que no cambió en ±20 % de la dosis media , intervalos de dosificación regulares y al menos 1 nivel mínimo de IgG de ≥5 g/l durante los 3 meses anteriores.

Criterios de exclusión:

  1. Embarazo o medidas anticonceptivas poco confiables o período de lactancia (solo mujeres).
  2. Intolerancia conocida a las inmunoglobulinas o sustancias comparables (p. ej., reacción a la vacunación).
  3. Intolerancia conocida a las proteínas de origen humano o reacciones alérgicas conocidas a los componentes del producto del estudio.
  4. Participación en otro estudio clínico dentro de los 30 días antes de ingresar al estudio o durante el estudio y/o participación previa en este estudio.
  5. Empleado o pariente directo de un empleado de la organización de investigación por contrato, el sitio de estudio o Biotest.
  6. Afecciones médicas adquiridas que se sabe que causan inmunodeficiencia secundaria, como leucemia linfática crónica, linfoma, mieloma múltiple, así como enteropatías con pérdida de proteínas e hipoalbuminemia.
  7. Otra condición médica, resultado de laboratorio o examen físico que impide la participación.
  8. Enfermedad febril reciente que impide o retrasa la participación.
  9. Infección activa y recibiendo terapia antibiótica para el tratamiento de esta infección en el momento de la selección. Nota: si se consideró que el sujeto falló en la evaluación debido a una infección activa no grave que requirió terapia con antibióticos, es posible que se haya vuelto a evaluar después de la evaluación inicial.
  10. Terapia con esteroides sistémicos u otros fármacos inmunosupresores en el momento de la inscripción (uso diario actual de corticosteroides, es decir, >10 mg de prednisona equivalente/día durante >30 días. Se permitió el uso intermitente de corticosteroides durante el estudio, si era médicamente necesario).
  11. Antecedentes de eventos trombóticos (incluidos infarto de miocardio, accidente vascular cerebral [incluido accidente cerebrovascular], embolia pulmonar y trombosis venosa profunda) dentro de los 6 meses anteriores al inicio del tratamiento con BT595 o la presencia de factores de riesgo significativos de eventos trombóticos.
  12. Terapia con vacunas de virus vivos atenuados dentro de los 3 meses anteriores al inicio del estudio.
  13. Deficiencia selectiva y absoluta de inmunoglobulina A (IgA) o anticuerpos conocidos contra IgA.
  14. Diagnóstico positivo de hepatitis B o hepatitis C.
  15. Prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) positiva.
  16. Antecedentes de abuso de drogas o alcohol en los 12 meses anteriores al inicio del tratamiento con BT595.
  17. Incapacidad o falta de motivación para participar en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: BT595
Los sujetos recibieron BT595 (100 mg/ml de inmunoglobulina humana normal) en dosis de entre 0,2 y 0,8 g por kg de peso corporal (pc) (de 2 a 8 ml/kg de pc), ya sea en un programa Q3W o Q4W. Las dosis iniciales y el intervalo de dosificación tenía que ser coherente con el tratamiento con IgIV anterior al estudio del sujeto.
Biológico: IgG de próxima generación (BT595)
Otros nombres:
  • Inmunoglobulina intravenosa (humana), 10 % líquida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de infecciones bacterianas graves agudas
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
El criterio principal de valoración de la eficacia fue la tasa de infecciones bacterianas graves agudas, es decir, el número medio de infecciones bacterianas graves agudas [SBI según lo definido por la EMA y la FDA] por sujeto-año.
aprox. período de tratamiento de 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Niveles mínimos de IgG (IgG total) antes de cada infusión
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
Niveles de IgG total [g/L] antes de cada infusión, media (DE)
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Tasa de cualquier infección
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
La tasa anual de infecciones se calculó como el número de todas las infecciones (graves más no graves) por sujeto-año
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Tasa de infecciones no graves
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
La tasa anual de infecciones no graves se calculó como el número de infecciones no graves por sujeto-año
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Tiempo de resolución de infecciones
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
El tiempo de resolución de las infecciones (días) se calculó como fecha de finalización de la infección - fecha de inicio de la infección +1.
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Información sobre el tratamiento con antibióticos
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
Número medio (mín.-máx.) de días en tratamiento con antibióticos por sujeto
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Tasa de tiempo perdido de la escuela/trabajo debido a infecciones
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
Las tasas anuales del número de días que los sujetos no pueden asistir a la escuela/trabajo por infecciones y su tratamiento se calcularán por año-sujeto.
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Hospitalización / Hospitalización por Infección
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
Se calcularán tasas anuales del número de días de hospitalización (cualquier hospitalización/hospitalización por infección) por sujeto-año.
aprox. período de tratamiento de 12 meses
Episodios de fiebre
Periodo de tiempo: aprox. período de tratamiento de 12 meses
El número de días con episodios de fiebre se calculará como el número de episodios de fiebre por sujeto-año. La fiebre se define como una temperatura corporal ≥38 °C (≥100,4 °F).
aprox. período de tratamiento de 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Biotest

Colaboradores

Syneos Health

Investigadores

  • Investigador principal: Gergely Krivan, MD, Egyesitett Szent Istvan es Szent Laszlo Korhaz, Budapest, Hungary

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de octubre de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de junio de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

23 de junio de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de julio de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de julio de 2023

Última verificación

1 de julio de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 991
  • 2015-003652-52 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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