Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att undersöka effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för BT595 hos patienter med PID

12 juli 2023 uppdaterad av: Biotest

En öppen, prospektiv, multicenterstudie som undersöker klinisk effektivitet, säkerhet och farmakokinetiska egenskaper hos humant normalt immunglobulin för intravenös administrering BT595 som ersättningsterapi hos patienter med primär immunbristsjukdom (PID)

Denna kliniska fas III-studie ska testa effektivitet, säkerhet och farmakokinetik för BT595 vid behandling av patienter med primär immunbrist (PID)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

81

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • Investigational site # 0104
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Investigational site # 0116
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
        • Investigational site # 0103
      • Thornton, Colorado, Förenta staterna, 80233
        • Investigational site # 0114
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Investigational site # 0111
    • Indiana
      • South Bend, Indiana, Förenta staterna, 46617
        • Investigational site # 0106
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Investigational site # 0105
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103-2800
        • Investigational site #0115
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Investigational Site # 0102
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 117198
        • Investigational site # 0702
      • Yekaterinburg, Ryska Federationen, 620102
        • Investigational site # 0704
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Investigational site # 3403
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Investigational Site # 3405
  • Tyskland
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60528
        • Investigational site # 4902
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Investigational site # 4904
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Investigational site #4905
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1097
        • Investigational site # 3602
      • Miskolc, Ungern
        • Investigational Site # 3605
      • Nyíregyháza, Ungern, 4400
        • Investigational SIte #3603

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Kriterier för inkludering:

  1. Skriftligt informerat samtycke som erhållits från försökspersoners/försökspersoners föräldrar eller juridiskt godtagbar företrädare, vilket visar att de förstod syftet med och de procedurer som krävs för studien och är villiga att delta i den.
  2. Man eller kvinna, i åldern 2 till 75 år, inklusive.

  3. Diagnos av PID med nedsatt antikroppsproduktion, dvs:

    - Diagnos av vanlig variabel immunbrist (CVID) enligt definitionen av European Society for Immunodeficiency (ESID)/Pan American Group for Immunodeficiency (PAGID) diagnostiska kriterier.

    Eller

    - X-länkad agammaglobulinemi (XLA) enligt definitionen av ESID/PAGID diagnostiska kriterier.

  4. Etablerad ersättningsterapi med valfritt immunglobulin för intravenös administrering (IVIg) referenspreparat under de senaste 6 månaderna, inklusive dokumentation av IgG-dalvärden.
  5. Etablerad ersättningsterapi med ett enda IVIg-referenspreparat i ≥3 månader före behandling påbörjas med BT595 med ett 3 veckors (Q3W) eller 4 veckors (Q4W) schema med en konstant IVIg-dos som inte ändrades med ±20 % av medeldosen , regelbundna doseringsintervall och minst 1 IgG dalnivå på ≥5 g/L under de föregående 3 månaderna.

Kriterier för uteslutning:

  1. Graviditet eller opålitliga preventivmedel eller amningsperiod (endast kvinnor).
  2. Känd intolerans mot immunglobuliner eller jämförbara substanser (t.ex. vaccinationsreaktion).
  3. Känd intolerans mot proteiner av mänskligt ursprung eller kända allergiska reaktioner mot komponenter i studieprodukten.
  4. Deltagande i en annan klinisk studie inom 30 dagar före inträde i studien eller under studien och/eller tidigare deltagande i denna studie.
  5. Anställd eller direkt släkting till en anställd i kontraktsforskningsorganisationen, studieplatsen eller Biotest.
  6. Förvärvade medicinska tillstånd som är kända för att orsaka sekundär immunbrist, såsom kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom, såväl som proteinförlorande enteropatier och hypoalbuminemi.
  7. Annat medicinskt tillstånd, laboratoriefynd eller fysisk undersökning som utesluter deltagande.
  8. Den senaste tidens febersjukdom som hindrar eller försenar deltagande.
  9. Aktiv infektion och mottagande av antibiotikabehandling för behandling av denna infektion vid tidpunkten för screening. Obs: om försökspersonen ansågs vara ett skärmfel på grund av en icke-allvarlig aktiv infektion som kräver antibiotikabehandling, kan försökspersonen ha screenats om efter den första undersökningen.
  10. Behandling med systemiska steroider eller andra immunsuppressiva läkemedel vid tidpunkten för inskrivningen (nuvarande daglig användning av kortikosteroider, dvs >10 mg prednisonekvivalent/dag i >30 dagar. Intermittent kortikosteroidanvändning under studien var tillåten, om det var medicinskt nödvändigt).
  11. Trombotiska händelser i anamnesen (inklusive hjärtinfarkt, cerebral vaskulär olycka [inklusive stroke], lungemboli och djup ventrombos) inom 6 månader före behandlingsstart med BT595 eller förekomst av betydande riskfaktorer för trombotiska händelser.
  12. Behandling med levande försvagade virusvacciner inom 3 månader före studiestart.
  13. Selektiv, absolut immunglobulin A (IgA) brist eller kända antikroppar mot IgA.
  14. Positiv diagnos av hepatit B eller hepatit C.
  15. Positivt test för humant immunbristvirus (HIV).
  16. Historik om drog- eller alkoholmissbruk inom 12 månader innan behandling påbörjas med BT595.
  17. Oförmåga eller bristande motivation att delta i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BT595
Försökspersoner fick BT595 (100 mg/ml humant normalt immunglobulin) i doser mellan 0,2 och 0,8 g per kg kroppsvikt (kroppsvikt) (2 till 8 ml/kg kroppsvikt), antingen med ett Q3W eller Q4W-schema. De initiala doserna och doseringsintervallet måste överensstämma med försökspersonens förstudie IVIg-behandling.
Biologisk: IgG Next Generation (BT595)
Andra namn:
  • Immunglobulin intravenöst (humant), 10 % flytande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens av akuta allvarliga bakterieinfektioner
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Det primära effektmåttet var frekvensen av akuta allvarliga bakterieinfektioner, dvs det genomsnittliga antalet akuta allvarliga bakterieinfektioner [SBIs enligt definition av EMA och FDA] per försöksår.
cirka. 12 månaders behandlingstid

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
IgG-dalnivåer (totalt IgG) före varje infusion
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Totala IgG-nivåer [g/L] före varje infusion, medelvärde (SD)
cirka. 12 månaders behandlingstid
Antalet infektioner
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Den årliga infektionsfrekvensen beräknades som antalet alla infektioner (allvarliga plus icke allvarliga) per ämnesår
cirka. 12 månaders behandlingstid
Antal icke-allvarliga infektioner
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Den årliga andelen icke-allvarliga infektioner beräknades som antalet icke-allvarliga infektioner per ämnesår
cirka. 12 månaders behandlingstid
Dags att lösa infektioner
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Tid till upplösning av infektioner (dagar) beräknades som infektionsstoppdatum - infektionsstartdatum +1.
cirka. 12 månaders behandlingstid
Information om antibiotikabehandling
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Median (min-max) antal dagar på antibiotikabehandling per försöksperson
cirka. 12 månaders behandlingstid
Tidsförlust från skola/arbete på grund av infektioner
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Årlig andel av antalet dagar som försökspersoner inte kan gå i skolan/arbetet på grund av infektioner och deras behandling kommer att beräknas per ämnesår.
cirka. 12 månaders behandlingstid
Sjukhusinläggning / sjukhusvistelse på grund av infektion
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Årliga priser för antalet dagars sjukhusvistelse (alla sjukhusinläggningar/sjukhusinläggningar på grund av infektion) kommer att beräknas per ämnesår.
cirka. 12 månaders behandlingstid
Feber avsnitt
Tidsram: cirka. 12 månaders behandlingstid
Antalet dagar med feberepisoder kommer att beräknas som antalet feberepisoder per ämnesår. Feber definieras som en kroppstemperatur ≥38°C (≥100,4°F).
cirka. 12 månaders behandlingstid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biotest

Samarbetspartners

Syneos Health

Utredare

  • Huvudutredare: Gergely Krivan, MD, Egyesitett Szent Istvan es Szent Laszlo Korhaz, Budapest, Hungary

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 oktober 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2020

Avslutad studie (Faktisk)

1 april 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juni 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 juni 2016

Första postat (Beräknad)

23 juni 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 991
  • 2015-003652-52 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera