利伐沙班用于 Fontan 手术后 2 至 8 岁儿科参与者血栓预防的药代动力学、药效学、安全性和有效性研究 (UNIVERSE)
2025年3月28日 更新者：Janssen Research & Development, LLC
一项前瞻性、开放标签、主动对照研究，旨在评估利伐沙班在 Fontan 手术后 2 至 8 岁儿科受试者中用于血栓预防的药代动力学、药效学、安全性和有效性
本研究的目的是表征 2 至 8 岁具有单心室生理学且已完成入组前 4 个月内的 Fontan 手术（A 部分）并评估利伐沙班的安全性和有效性，每天两次（暴露量与成人每天一次的利伐沙班 10 毫克 [mg] 相匹配）与乙酰水杨酸 (ASA) 相比，一次给药每天（约 5 毫克/千克 [mg/kg]）用于在入组前 4 个月内完成 Fontan 手术的 2 至 8 岁单心室生理儿科参与者的血栓预防。
研究概览
详细说明
A 部分：这部分包括 12 天的初始 PK、PD 和安全评估期。
A 部分的参与者将不会参加 B 部分。一旦独立数据监测委员会认为 A 部分的初始 PK、PD 和安全评估期的累积数据可接受，本研究 B 部分的随机化将开始。
研究的 A 部分将包括长达 21 天的筛选期、12 天的初始 PK、PD 和安全评估期、12 个月的开放标签治疗期和 30 天的电话随访接触。
B 部分：参与者将被随机分配到两个治疗组，利伐沙班和 ASA 的随机化比例为 2:1。
ASA 将用作对照。
将有长达 21 天的筛选期、12 个月的开放标签治疗期和 30 天的后续电话联系。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
112
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大
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Mexico、墨西哥
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Curitiba、巴西
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Porto Alegre、巴西
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Sao Paulo、巴西
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Fukuoka、日本
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Kitakyushu-shi、日本
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Setagaya Ku、日本
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Shizuoka-shi、日本
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Brussel、比利时
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Gent、比利时
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Leuven、比利时
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California
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Los Angeles、California、美国
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Florida
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Gainesville、Florida、美国
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Illinois
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Oak Lawn、Illinois、美国
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、美国
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Philadelphia、Pennsylvania、美国
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、美国
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Texas
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Houston、Texas、美国
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国
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Leiden、荷兰
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Rotterdam、荷兰
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Utrecht、荷兰
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A Coruña、西班牙
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Barcelona、西班牙
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Bilbao、西班牙
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Madrid、西班牙
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Valencia、西班牙
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Buenos Aires、阿根廷
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Cordoba、阿根廷
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Kuala Lumpur、马来西亚
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 8年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参与者必须被研究者视为临床稳定，并且能够耐受口服或肠道给药的悬浮液制剂和口服/肠道喂养
- Fontan 后超声心动图检查研究方案中定义的令人满意的初始 Post-Fontan 经胸超声心动图筛查
- 家长/法定代表必须签署知情同意书 (ICF)，如果适用，还将根据当地要求提供儿童同意书
排除标准：
- 在研究的筛选期间，血栓形成的证据，包括经 Fontan 手术后经胸超声心动图或其他成像技术证实无症状的血栓形成证据
- 与临床相关的吸收受损相关的胃肠道疾病或手术史
- 提示蛋白丢失性肠病的病史或体征/症状
- 活动性出血或高出血风险禁忌抗血小板或抗凝治疗，包括颅内出血史
- 筛选时血小板计数低于 (<)50*10^9/升 (L)
- 估计肾小球滤过率 (eGFR) <30 毫升每分钟每 1.73 平方米 (mL/min/1.73m^2)
- 已知有临床意义的肝病
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：利伐沙班
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在 A 部分和 B 部分中，参与者将每天两次接受含有利伐沙班 1 毫克/毫升 (mg/ml) 的口服混悬液。根据参与者的体重，每天服用利伐沙班的总剂量如下：7 至
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实验性的：乙酰水杨酸
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在 B 部分中，参与者将接受 5 毫克每千克 (mg/kg) 的乙酰水杨酸，每天一次，最多 12 个月。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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有任何血栓事件（静脉或动脉和有症状或无症状）的参与者百分比
大体时间：长达 12 个月
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血栓事件定义为在常规监测或临床指征成像中心血管系统内出现新的血栓形成负担，或发生已知与血栓密切相关的临床事件（如心源性卒中、肺栓塞）。
该事件包括缺血性中风、肺栓塞、静脉血栓形成、动脉/心内血栓形成和其他血栓形成。
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长达 12 个月
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第 1 天（给药后 0.5-1.5 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 1 天（给药后 1.5-4 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天利伐沙班的血浆浓度（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 4 天：给药前最多 3 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药前最多 3 小时
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第 4 天（给药后 0.5-1.5 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 4 天：给药后 0.5-1.5 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 4 天（给药后 1.5-4 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 4 天：给药后 1.5-4 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天（给药后 6-8 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 4 天：给药后 6-8 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 6-8 小时
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第 3 个月时利伐沙班的血浆浓度（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 3 个月：给药前最多 3 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药前最多 3 小时
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第 3 个月（给药后 0.5-1.5 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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第 3 个月（给药后 2.5-4 小时）利伐沙班的血浆浓度
大体时间：第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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评估了 A 部分和 B 部分的血浆利伐沙班浓度。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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发生出血事件的参与者百分比
大体时间：长达 12 个月
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出血事件分为大出血事件、临床相关的非大出血事件 (CRNM) 和微不足道的出血事件。
大出血：明显出血并伴有血红蛋白下降 2 克/分升 (g/dL) 或更多；或导致成人输注相当于 2 个或更多单位的浓缩红细胞或全血；或发生在关键部位：颅内、脊柱内、眼内、心包内、关节内、肌内筋膜室综合征、腹膜后；或导致死亡。
CRNM 出血：不符合大出血标准但与以下相关的明显出血： 医疗干预，或 与医生的计划外接触，停止研究治疗，或 受试者感到不适，例如疼痛，或 日常生活活动受损。
轻微出血：不符合 CRNM 出血标准的任何其他明显出血事件。
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长达 12 个月
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第 1 天的绝对凝血酶原时间 (PT)（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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绝对凝血酶原时间被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 1 天的绝对 PT（给药后 1.5-4 小时）
大体时间：第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天的绝对 PT（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 4 天：给药前最多 3 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内参与者的平均值。
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第 4 天：给药前最多 3 小时
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第 4 天的绝对 PT（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 0.5-1.5 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 4 天的绝对 PT（给药后 1.5-4 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 1.5-4 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天的绝对 PT（给药后 6-8 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 6-8 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 6-8 小时
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第 3 个月的绝对 PT（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 3 个月：给药前最多 3 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药前最多 3 小时
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第 3 个月的绝对 PT（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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第 3 个月的绝对 PT（给药后 2.5-4 小时）
大体时间：第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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绝对 PT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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第 1 天（给药后 0.5-1.5 小时）的活化部分凝血活酶时间 (aPTT)
大体时间：第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 1 天的 aPTT（给药后 1.5-4 小时）
大体时间：第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内进行一次评估，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天的 aPTT（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 4 天：给药前最多 3 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药前最多 3 小时
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第 4 天的 aPTT（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 0.5-1.5 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 4 天的 aPTT（给药后 1.5-4 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 1.5-4 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者都在指定的时间范围内进行了一次评估，此处显示了给定时间范围内参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天的 aPTT（给药后 6-8 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 6-8 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 6-8 小时
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第 3 个月的 aPTT（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 3 个月：给药前最多 3 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药前最多 3 小时
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第 3 个月的 aPTT（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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第 3 个月的 aPTT（给药后 2.5-4 小时）
大体时间：第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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aPTT 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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第 1 天的抗 FXa（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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抗 FXa 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 0.5-1.5 小时
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第 1 天的抗 FXa（给药后 1.5-4 小时）
大体时间：第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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抗 FXa 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 1 天：给药后 1.5-4 小时
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第 4 天抗 FXa（给药后 6-8 小时）
大体时间：第 4 天：给药后 6-8 小时
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抗 FXa 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 4 天：给药后 6-8 小时
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第 3 个月抗 FXa（给药前最多 3 小时）
大体时间：第 3 个月：给药前最多 3 小时
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抗 FXa 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药前最多 3 小时
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第 3 个月抗 FXa（给药后 0.5-1.5 小时）
大体时间：第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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抗 FXa 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 0.5-1.5 小时
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第 3 个月抗 FXa（给药后 2.5-4 小时）
大体时间：第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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抗 FXa 被评估为药效学参数。
每个参与者在指定的时间范围内被评估一次，此处显示给定时间范围内的参与者的平均值。
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第 3 个月：给药后 2.5-4 小时
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：长达 12 个月
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TEAE 被定义为从研究药物的第一天到研究药物的最后一天 + 2 天（含）发生的那些不良事件 (AE)。
AE 是临床研究参与者服用药物（研究或非研究）产品时发生的任何不良医学事件。
AE 不一定与干预有因果关系。
因此，AE 可以是与使用药物（研究或非研究）产品暂时相关的任何不利和意外迹象（包括异常发现）、症状或疾病，无论是否与该药物（研究或非研究）相关研究性）产品。AE 是临床研究参与者服用药物（研究性或非研究性）产品时发生的任何不良医学事件。
AE 不一定与研究中的药物/生物制剂有因果关系。
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长达 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 研究主任：Janssen Research & Development, LLC Clinical Trial、Janssen Research & Development, LLC
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月16日
初级完成 (实际的)
2020年7月16日
研究完成 (实际的)
2020年7月16日
研究注册日期
首次提交
2016年7月25日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月25日
首次发布 (估计的)
2016年7月27日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月28日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CR108075
- 39039039CHD3001 (其他标识符：Janssen Research & Development, LLC)
- 2015-002610-76 (EudraCT编号)
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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