胰岛细胞移植稳定严重 1 型糖尿病的健康经济学分析 (STABILOT)
2022年6月17日 更新者：University Hospital, Grenoble
胰岛细胞移植治疗重症脆性 1 型糖尿病患者的健康经济学分析
主要目标是执行成本效用分析，以比较脆性 1 型糖尿病患者的胰岛细胞移植与最佳药物治疗（定义为传感器增强泵治疗）。
研究概览
详细说明
主要目标是对脆性 1 型糖尿病患者进行成本效用分析，以比较胰岛细胞移植与最佳药物治疗（定义为传感器增强型胰岛素泵治疗）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Besancon、法国
- University Hospital of Besancon
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Clermont Ferrand、法国
- University Hospital of Clermont Ferrand
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Grenoble、法国、38000
- Grenoble University Hospital
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Lille、法国、59000
- University Hospital of Lille
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Lyon、法国、69000
- University Hospital of Lyon
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Montpellier、法国、34000
- University hospital of Montpellier
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Nancy、法国、54511
- University Hospital of Nancy
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Nantes、法国、44093
- University Hospital of Nantes
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Paris、法国、75010
- APHP
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Strasbourg、法国、67000
- University Hospital of Strasbourg
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Geneva、瑞士、CH-1211
- University Hospital of Geneva
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 患糖尿病5年多
- 尽管进行了优化的胰岛素治疗和教育培训，但仍患有脆性 1 型糖尿病的患者将包括在内。 如果至少存在以下两个标准，则患者将被视为患有脆性 1 型糖尿病：严重低血糖持续存在，无明显病因的酮症酸中毒事件的发生，根据 CGM 或自测诊断未察觉的低血糖发作 < 3 mmol/l监测血糖数据，平均血糖标准差>50%，MAGE指数（Mean amplitude of glucose excursions）>60 mg/dl，LBGI指数（低血糖指数）>5，Clarke评分≥4或HYPOSCORE>800。
- 胰岛素需要 < 0.85 U/kg/天
- HbA1c < 12% ;
- 无残留胰岛素分泌（血浆基础和刺激 C 肽 < 0.3 ng/ml）
- 社会保障会员资格或从社会保障中受益
- 签署知情同意书的患者
排除标准 ：
与胰岛输注相关的排除标准：
- 止血障碍、既往肝病（PAL、Gamma-GT、ASAT-ALAT >2N）或水疱性结石病。
与糖尿病并发症相关的排除标准：
- 进展性增殖性视网膜病变、进展性肾病（肾小球滤过率 <30 ml/min/1.73m2 和/或蛋白尿 >0.5g/天）、进展性心脏病或伴有营养性皮肤病变的闭塞性动脉病。
与免疫抑制剂使用相关的排除标准：
- 女性血红蛋白 < 110 mg/dL，男性 < 120 mg/dL，白细胞减少症，血小板减少症，包括慢性乙型肝炎、丙型肝炎和 VIH 在内的全身感染、肿瘤疾病和高血压 >160/100 mmHg。
- 皮质激素治疗（受益于肾移植并维持类固醇治疗的患者除外）
- 存在针对供体的抗 HLA 抗体
- 阳性 B 或 T 细胞交叉配型
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：胰岛移植物
接受胰岛移植干预的患者：程序/手术
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患者将被移植胰岛细胞
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：最好的医疗
继续最佳药物治疗（胰岛素泵治疗加上实时连续血糖监测）的患者 干预：胰岛素治疗
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患者将继续接受胰岛素治疗
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1 年的增量成本效用比
大体时间：1年
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主要终点将是胰岛移植与脆性 1 型糖尿病最佳药物治疗一年时的增量成本效益比。有效性将在成本效用分析中表示为质量调整生命年 (QALY)。
QALYs 是结果的综合衡量标准，其中健康状态的效用（0-1 级，其中 0 对应死亡，1 对应完全健康）作为结合生活数量和质量的定性权重。
每组中的 QALY 数量将使用 EuroQol 5 维度问卷 (EQ5D) 进行评估。
EQ-5D 从行动能力、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁等方面衡量健康状况。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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1年成本效益比
大体时间：1年
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对没有生命预后损害的脆性 1 型糖尿病患者胰岛细胞移植与最佳药物治疗（SAP 疗法）之间 1 年的成本效益比进行评估。
将使用两个有效性标准：获得的生命年数和低血糖症的次数。
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1年
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生活质量的个体医疗效益评估
大体时间：6个月零1年
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使用 DQOL 问卷进行评估
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6个月零1年
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根据代谢功效评估个体医疗效益
大体时间：6个月零1年
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根据以下标准测量：严重低血糖、HbA1c、刺激的 C 肽、空腹血糖、胰岛素剂量或口服糖尿病、血糖变异性
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6个月零1年
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两组胰岛细胞移植并发症个体化医疗获益的评估与比较
大体时间：6个月零1年
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衡量胰岛素独立性、住院率
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6个月零1年
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胰岛细胞移植前后生命预后受损的脆性1型糖尿病患者临床获益的评估与比较
大体时间：1年
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从 DQOL、胰岛素独立性、胰岛细胞移植并发症来衡量
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1年
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生命预后受损的脆性1型糖尿病患者胰岛细胞移植前后费用评估与比较
大体时间：1年
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从住院开始衡量
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1年
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胰岛细胞移植总费用评估
大体时间：1年
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从移植前到最后一次注射后 1 年，对没有生命预后损害的 1 型糖尿病患者进行胰岛细胞移植的总成本评估。
将使用两个视角：法国医疗保健系统和医院。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Pierre-Yves BENHAMOU, MD, PhD、University Hospital, Grenoble
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Barton FB, Rickels MR, Alejandro R, Hering BJ, Wease S, Naziruddin B, Oberholzer J, Odorico JS, Garfinkel MR, Levy M, Pattou F, Berney T, Secchi A, Messinger S, Senior PA, Maffi P, Posselt A, Stock PG, Kaufman DB, Luo X, Kandeel F, Cagliero E, Turgeon NA, Witkowski P, Naji A, O'Connell PJ, Greenbaum C, Kudva YC, Brayman KL, Aull MJ, Larsen C, Kay TW, Fernandez LA, Vantyghem MC, Bellin M, Shapiro AM. Improvement in outcomes of clinical islet transplantation: 1999-2010. Diabetes Care. 2012 Jul;35(7):1436-45. doi: 10.2337/dc12-0063.
- Beckwith J, Nyman JA, Flanagan B, Schrover R, Schuurman HJ. A health economic analysis of clinical islet transplantation. Clin Transplant. 2012 Jan-Feb;26(1):23-33. doi: 10.1111/j.1399-0012.2011.01411.x. Epub 2011 Feb 16.
- Bellin MD, Kandaswamy R, Parkey J, Zhang HJ, Liu B, Ihm SH, Ansite JD, Witson J, Bansal-Pakala P, Balamurugan AN, Papas KK, Sutherland DE, Moran A, Hering BJ. Prolonged insulin independence after islet allotransplants in recipients with type 1 diabetes. Am J Transplant. 2008 Nov;8(11):2463-70. doi: 10.1111/j.1600-6143.2008.02404.x. Epub 2008 Sep 19. Erratum In: Am J Transplant. 2010 May;10(5):1337. Papas, K [corrected to Papas, K K].
- Badet L, Benhamou PY, Wojtusciszyn A, Baertschiger R, Milliat-Guittard L, Kessler L, Penfornis A, Thivolet C, Renard E, Bosco D, Morel P, Morelon E, Bayle F, Colin C, Berney T; GRAGIL Group. Expectations and strategies regarding islet transplantation: metabolic data from the GRAGIL 2 trial. Transplantation. 2007 Jul 15;84(1):89-96. doi: 10.1097/01.tp.0000268511.64428.d8.
- Lablanche S, David-Tchouda S, Margier J, Schir E, Wojtusciszyn A, Borot S, Kessler L, Morelon E, Thivolet C, Pattou F, Vantyghem MC, Berney T, Benhamou PY. Randomised, prospective, medico-economic nationwide French study of islet transplantation in patients with severely unstable type 1 diabetes: the STABILOT study protocol. BMJ Open. 2017 Feb 20;7(2):e013434. doi: 10.1136/bmjopen-2016-013434.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年7月7日
初级完成 (预期的)
2023年5月1日
研究完成 (预期的)
2023年12月1日
研究注册日期
首次提交
2016年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2016年7月29日
首次发布 (估计)
2016年8月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月17日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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