Saaristosolusiirron terveystaloudellinen analyysi tyypin 1 diabeteksen vaikeiden muotojen stabiloimiseksi (STABILOT)
perjantai 17. kesäkuuta 2022 päivittänyt: University Hospital, Grenoble
Terveystaloudellinen analyysi saarekesolujen siirtämisestä potilaille, joilla on vaikeita muotoja hauras tyypin 1 diabetes
Päätavoitteena on suorittaa kustannushyötyanalyysi, jolla verrataan saarekesolusiirtoa parhaaseen lääkehoitoon (määritelty anturilla täydennetyksi pumppuhoidoksi) potilaille, joilla on hauras tyypin 1 diabetes.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Päätavoitteena on suorittaa kustannushyötyanalyysi, jolla verrataan saarekesolusiirtoa parhaaseen lääkehoitoon (määritelty anturilla täydennetyksi insuliinipumppuhoidoksi) potilaille, joilla on hauras tyypin 1 diabetes.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
42
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Besancon, Ranska
- University Hospital of Besancon
-
Clermont Ferrand, Ranska
- University Hospital of Clermont Ferrand
-
Grenoble, Ranska, 38000
- Grenoble University Hospital
-
Lille, Ranska, 59000
- University Hospital of Lille
-
Lyon, Ranska, 69000
- University Hospital of Lyon
-
Montpellier, Ranska, 34000
- University hospital of Montpellier
-
Nancy, Ranska, 54511
- University Hospital of Nancy
-
Nantes, Ranska, 44093
- University Hospital of Nantes
-
Paris, Ranska, 75010
- APHP
-
Strasbourg, Ranska, 67000
- University Hospital of Strasbourg
-
-
-
-
-
Geneva, Sveitsi, CH-1211
- University Hospital of Geneva
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit :
- Kärsinyt diabeteksesta yli 5 vuotta
- Mukaan otetaan potilas, jolla on hauras tyypin 1 diabetes optimoidusta insuliinihoidosta huolimatta ja koulutusta. Potilaan katsotaan kärsivän hauraasta tyypin 1 diabeteksesta, jos vähintään kaksi kriteeriä täyttyy seuraavista: vaikea hypoglykemian jatkuminen, ketoasidoositapahtumien esiintyminen ilman selvää etiologiaa, diagnosoitu hypoglykeeminen hypoglykemia, joka ei ollut tiedossa < 3 mmol/l CGM:n perusteella tai itsehoito. verensokeritietojen seuranta, keskimääräinen verensokerin standardipoikkeama > 50 %, MAGE-indeksi (glukoosimuutosten keskimääräinen amplitudi) > 60 mg/dl, LBGI-indeksi (matala verensokeriindeksi) >5, Clarken pistemäärä ≥4 tai HYPOSCORE>800.
- Insuliinin tarve < 0,85 U/kg/vrk
- HbA1c < 12 %;
- Ei jäännösinsuliinin eritystä (plasmaattinen perus- ja stimuloitu C-peptidi < 0,3 ng/ml)
- Sosiaaliturvan jäsenyys tai etu sosiaaliturvasta
- Potilaat, jotka allekirjoittivat suostumuslomakkeen
Poissulkemiskriteerit:
Saaristoinfuusioon liittyvät poissulkemiskriteerit:
- Hemostaattiset häiriöt, aiempi maksasairaus (PAL, Gamma-GT, ASAT-ALAT >2N) tai rakkulakivitauti.
Diabeettisiin komplikaatioihin liittyvät poissulkemiskriteerit:
- Evoluutiivinen proliferatiivinen retinopatia, evolutiivinen nefropatia (Glomerulaarinen suodatusnopeus <30 ml/min/1,73 m2 ja/tai proteinuria > 0,5 g/vrk), evolutiivinen kardiopatia tai obliteroiva arteriopatia, johon liittyy troofisia ihovaurioita.
Immunosuppressanttien käyttöön liittyvät poissulkemiskriteerit:
- Hemoglobiini < 110 mg/dl naisilla ja < 120 mg/dl miehillä, leukoneutropenia, trombopenia, systeeminen infektio mukaan lukien krooninen hepatiitti B, C ja VIH, neoplasiatauti ja verenpainetauti > 160/100 mmHg.
- Kortikoidihoito (paitsi potilas, joka hyötyi munuaissiirteestä ylläpitosteroidihoidolla)
- Luovuttajaa vastaan suunnatun anti-HLA-vasta-aineen läsnäolo
- Positiiviset B- tai T-solut sopivat yhteen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Saaristosiirre
Potilaat, jotka saavat saarekesiirteen Toimenpide: Toimenpide/leikkaus
|
Potilaille siirretään haiman saarekesoluja
Muut nimet:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Parasta sairaanhoitoa
Potilaat, jotka jatkavat optimaalista lääkehoitoaan (insuliinipumppuhoito yhdistettynä reaaliaikaiseen jatkuvaan glukoosin seurantaan) Interventio: insuliinihoito
|
Potilaat jatkavat insuliinihoitoaan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lisäkustannus-hyötysuhde 1 vuoden kohdalla
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Ensisijainen päätetapahtuma on saarekesiirron lisäkustannus-tehokkuussuhde yhden vuoden kohdalla verrattuna hauraan tyypin 1 diabeteksen parhaaseen lääketieteelliseen hoitoon. Tehokkuus ilmaistaan laadultaan mukautettuina elinvuosina (QALY) kustannushyötyanalyysissä.
QALY-arvot ovat tulosten yhdistelmämitta, jossa terveystilojen hyödyt (0-1 asteikolla, jossa 0 vastaa kuolemaa ja 1 täyttä terveyttä) toimivat laadullisina painoina elämän määrän ja laadun yhdistämiseksi.
Jokaisen ryhmän QALY-lukujen määrä arvioidaan EuroQol 5 Dimensions -kyselylomakkeella (EQ5D).
EQ-5D mittaa terveydentilaa liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisten toimintojen, kivun/epämukavuuden ja ahdistuneisuuden/masennusten suhteen.
|
1 vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kustannustehokkuussuhde 1 vuodessa
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Arvio saarekesolusiirron ja parhaan lääketieteellisen hoidon (SAP-hoidon) välisestä kustannustehokkuussuhteesta 1 vuoden kuluttua hauras tyypin 1 diabetesta sairastaville potilaille ilman elintärkeän ennusteen heikkenemistä.
Käytetään kahta tehokkuuskriteeriä: saavutetut elinvuodet ja hypoglykemian määrä
|
1 vuosi
|
|
Arvio henkilökohtaisesta lääketieteellisestä hyödystä elämänlaadulle
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
Arvioi DQOL-kyselylomakkeella
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Yksilöllisen lääketieteellisen hyödyn arviointi metabolisen tehokkuuden kannalta
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
mitataan seuraavilla kriteereillä: vaikea hypoglykemia, HbA1c, stimuloitu C-peptidi, paastoglukoosi, insuliiniannos tai suun diabetes, glykeeminen vaihtelu
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Yksittäisen lääketieteellisen hyödyn arviointi ja vertailu saarekesolusiirron komplikaatioiden suhteen näiden kahden ryhmän välillä
Aikaikkuna: 6 kuukautta ja 1 vuosi
|
mitattuna insuliiniriippumattomuudesta ja sairaalahoidoista
|
6 kuukautta ja 1 vuosi
|
|
Kliinisen hyödyn arviointi ja vertailu potilailla, joilla on hauras tyypin 1 diabetes ja joiden elintärkeä ennuste on heikentynyt ennen ja jälkeen saarekesolusiirron
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
mitattuna DQOL:sta, insuliiniriippumattomuudesta, saarekesolusiirron komplikaatioista
|
1 vuosi
|
|
Kustannusten arviointi ja vertailu potilaille, joilla on hauras tyypin 1 diabetes ja heikentynyt elintärkeä ennuste ennen saarekesolusiirtoa ja sen jälkeen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
sairaalahoidoista mitattuna
|
1 vuosi
|
|
Arvio saarekesolusiirron kokonaiskustannuksista
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Arvio saarekesolusiirron kokonaiskustannuksista potilailla, joilla on tyypin 1 diabetes ilman elintärkeän ennusteen heikkenemistä, siirtoa edeltävästä ajanjaksosta 1 vuoteen viimeisen injektion jälkeen.
Käytetään kahta näkökulmaa: Ranskan terveydenhuoltojärjestelmä ja sairaala.
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Pierre-Yves BENHAMOU, MD, PhD, University Hospital, Grenoble
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Barton FB, Rickels MR, Alejandro R, Hering BJ, Wease S, Naziruddin B, Oberholzer J, Odorico JS, Garfinkel MR, Levy M, Pattou F, Berney T, Secchi A, Messinger S, Senior PA, Maffi P, Posselt A, Stock PG, Kaufman DB, Luo X, Kandeel F, Cagliero E, Turgeon NA, Witkowski P, Naji A, O'Connell PJ, Greenbaum C, Kudva YC, Brayman KL, Aull MJ, Larsen C, Kay TW, Fernandez LA, Vantyghem MC, Bellin M, Shapiro AM. Improvement in outcomes of clinical islet transplantation: 1999-2010. Diabetes Care. 2012 Jul;35(7):1436-45. doi: 10.2337/dc12-0063.
- Beckwith J, Nyman JA, Flanagan B, Schrover R, Schuurman HJ. A health economic analysis of clinical islet transplantation. Clin Transplant. 2012 Jan-Feb;26(1):23-33. doi: 10.1111/j.1399-0012.2011.01411.x. Epub 2011 Feb 16.
- Bellin MD, Kandaswamy R, Parkey J, Zhang HJ, Liu B, Ihm SH, Ansite JD, Witson J, Bansal-Pakala P, Balamurugan AN, Papas KK, Sutherland DE, Moran A, Hering BJ. Prolonged insulin independence after islet allotransplants in recipients with type 1 diabetes. Am J Transplant. 2008 Nov;8(11):2463-70. doi: 10.1111/j.1600-6143.2008.02404.x. Epub 2008 Sep 19. Erratum In: Am J Transplant. 2010 May;10(5):1337. Papas, K [corrected to Papas, K K].
- Badet L, Benhamou PY, Wojtusciszyn A, Baertschiger R, Milliat-Guittard L, Kessler L, Penfornis A, Thivolet C, Renard E, Bosco D, Morel P, Morelon E, Bayle F, Colin C, Berney T; GRAGIL Group. Expectations and strategies regarding islet transplantation: metabolic data from the GRAGIL 2 trial. Transplantation. 2007 Jul 15;84(1):89-96. doi: 10.1097/01.tp.0000268511.64428.d8.
- Lablanche S, David-Tchouda S, Margier J, Schir E, Wojtusciszyn A, Borot S, Kessler L, Morelon E, Thivolet C, Pattou F, Vantyghem MC, Berney T, Benhamou PY. Randomised, prospective, medico-economic nationwide French study of islet transplantation in patients with severely unstable type 1 diabetes: the STABILOT study protocol. BMJ Open. 2017 Feb 20;7(2):e013434. doi: 10.1136/bmjopen-2016-013434.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Torstai 7. heinäkuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Perjantai 1. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. maaliskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. heinäkuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 3. elokuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 38RC14.453
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .