Helseøkonomisk analyse av øycelletransplantasjon for stabilisering av alvorlige former for type 1-diabetes (STABILOT)
17. juni 2022 oppdatert av: University Hospital, Grenoble
Helseøkonomisk analyse av øycelletransplantasjon for pasienter med alvorlige former for sprø type 1-diabetes
Hovedmålet er å utføre en kostnadsanalyse for å sammenligne øycelletransplantasjon versus beste medisinske behandling (definert som Sensor augmented pump therapy) for pasienter med sprø type 1 diabetes.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet er å utføre en kostnadsanalyse for å sammenligne øycelletransplantasjon versus beste medisinsk behandling (definert som sensorforsterket insulinpumpeterapi) for pasienter med skjør type 1 diabetes.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
42
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Besancon, Frankrike
- University Hospital of Besancon
-
Clermont Ferrand, Frankrike
- University Hospital of Clermont Ferrand
-
Grenoble, Frankrike, 38000
- Grenoble University Hospital
-
Lille, Frankrike, 59000
- University Hospital of Lille
-
Lyon, Frankrike, 69000
- University Hospital of Lyon
-
Montpellier, Frankrike, 34000
- University hospital of Montpellier
-
Nancy, Frankrike, 54511
- University Hospital of Nancy
-
Nantes, Frankrike, 44093
- University Hospital of Nantes
-
Paris, Frankrike, 75010
- APHP
-
Strasbourg, Frankrike, 67000
- University Hospital of Strasbourg
-
-
-
-
-
Geneva, Sveits, CH-1211
- University Hospital of Geneva
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Har lidd av diabetes i mer enn 5 år
- Pasient med sprø type 1 diabetes til tross for en optimalisert insulinbehandling og pedagogisk opplæring vil bli inkludert. En pasient vil bli ansett for å ha en sprø type 1-diabetes hvis minst to kriterier er tilstede: vedvarende alvorlig hypoglykemi, forekomst av ketoacidosehendelser uten åpenbar etiologi, diagnose av uvitende hypoglykemiske episoder < 3 mmol/l basert på CGM eller selv- overvåking av blodsukkerdata, gjennomsnittlig blodsukkerstandardavvik >50 %, MAGE-indeks (Gjennomsnittlig amplitude av glukoseavvik)>60 mg/dl, LBGI-indeks (lav blodsukkerindeks)>5, Clarke-score≥4 eller HYPOSCORE>800.
- Insulinbehov < 0,85 U/kg/dag
- HbA1c < 12 %;
- Ingen gjenværende insulinsekresjon (plasmatisk basal og stimulert C-peptid < 0,3 ng/ml)
- Medlemskap i trygd eller fordel fra trygd
- Pasienter som har skrevet under på samtykkeskjemaet
Ekskluderingskriterier:
Eksklusjonskriterier knyttet til holmeinfusjon:
- Hemostatiske lidelser, eksisterende leversykdom (PAL, Gamma-GT, ASAT-ALAT >2N) eller vesikulær litiasis.
Eksklusjonskriterier knyttet til diabetiske komplikasjoner:
- Evolutiv proliferativ retinopati, evolutiv nefropati (glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73m2 og/eller proteinuri >0,5 g/dag), evolutiv kardiopati eller obliterativ arteriopati med trofiske kutane lesjoner.
Eksklusjonskriterier knyttet til immunsuppressiv bruk:
- Hemoglobin < 110 mg/dL hos kvinner og < 120 mg/dL hos menn, leukoneutropeni, trombopeni, systemisk infeksjon inkludert kronisk hepatitt B, C og VIH, neoplasisykdom og hypertensjon >160/100 mmHg.
- Kortikoidbehandling (bortsett fra pasienter som hadde nytte av nyretransplantasjon med vedlikeholdssteroidbehandling)
- Tilstedeværelse av anti-HLA-antistoff rettet mot giveren
- Positive B- eller T-celler kryssmatcher
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Øygraft
Pasienter som mottar øygraft Intervensjon: Prosedyre/kirurgi
|
Pasienter vil bli transplantert med bukspyttkjerteløyceller
Andre navn:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Beste medisinsk behandling
Pasienter som fortsetter sin optimale medisinske behandling (insulinpumpebehandling kombinert med kontinuerlig glukoseovervåking i sanntid) Intervensjon: insulinbehandling
|
Pasientene vil fortsette sin insulinbehandling
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Inkrementelt kostnads-nytteforhold ved 1 år
Tidsramme: 1 år
|
Det primære endepunktet vil være det inkrementelle kostnadseffektivitetsforholdet etter ett år for øytransplantasjon versus Best Medical Treatment av sprø type 1-diabetes. Effektiviteten vil bli uttrykt som kvalitetsjusterte leveår (QALYs) i en kostnads-nytteanalyse.
QALY-er er et sammensatt mål på utfall der verktøy for helsetilstander (på 0-1 skala, hvor 0 tilsvarer død og 1 til full helse) fungerer som kvalitative vekter for å kombinere kvantitet og livskvalitet.
Antall QALYs i hver gruppe vil bli vurdert med EuroQol 5 Dimensions spørreskjema (EQ5D).
EQ-5D måler helsestatus i form av mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon.
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kostnadseffektivitetsforhold ved 1 år
Tidsramme: 1 år
|
Vurdering av kostnadseffektivitetsforhold ved 1 år mellom øycelletransplantasjon versus beste medisinsk behandling (SAP-terapi) for pasienter med sprø type 1 diabetes uten svekkelse av vital prognose.
To kriterier for effektivitet vil bli brukt: oppnådde leveår og antall hypoglykemi
|
1 år
|
|
Vurdering av individuell medisinsk nytte av livskvalitet
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
|
Evaluer med DQOL spørreskjema
|
6 måneder og 1 år
|
|
Vurdering av individuell medisinsk nytte i form av metabolsk effekt
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
|
målt fra følgende kriterier: alvorlig hypoglykemi, HbA1c, stimulert C-peptid, fastende glukose, insulindose eller oral diabetes, glykemisk variasjon
|
6 måneder og 1 år
|
|
Vurdering og sammenligning av individuell medisinsk fordel i form av komplikasjoner ved øycelletransplantasjon mellom de to gruppene
Tidsramme: 6 måneder og 1 år
|
målt fra i insulinuavhengighet, sykehusinnleggelser
|
6 måneder og 1 år
|
|
Vurdering og sammenligning av klinisk nytte for pasienter med sprø type 1 diabetes med svekkelse av vital prognose før og etter øycelletransplantasjon
Tidsramme: 1 år
|
målt fra DQOL, insulinuavhengighet, komplikasjoner ved øycelletransplantasjon
|
1 år
|
|
Vurdering og sammenligning av kostnader for pasienter med sprø type 1 diabetes med svekkelse av vital prognose før og etter øycelletransplantasjon
Tidsramme: 1 år
|
målt fra sykehusinnleggelser
|
1 år
|
|
Vurdering av totalkostnad for øycelletransplantasjon
Tidsramme: 1 år
|
Vurdering av totalkostnad for øycelletransplantasjon for pasienter med type 1 diabetes uten svekkelse av vital prognose, fra pretransplantasjonsperiode til 1 år etter siste injeksjon.
To perspektiver vil bli brukt: fransk helsevesen og sykehus.
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Pierre-Yves BENHAMOU, MD, PhD, University Hospital, Grenoble
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Barton FB, Rickels MR, Alejandro R, Hering BJ, Wease S, Naziruddin B, Oberholzer J, Odorico JS, Garfinkel MR, Levy M, Pattou F, Berney T, Secchi A, Messinger S, Senior PA, Maffi P, Posselt A, Stock PG, Kaufman DB, Luo X, Kandeel F, Cagliero E, Turgeon NA, Witkowski P, Naji A, O'Connell PJ, Greenbaum C, Kudva YC, Brayman KL, Aull MJ, Larsen C, Kay TW, Fernandez LA, Vantyghem MC, Bellin M, Shapiro AM. Improvement in outcomes of clinical islet transplantation: 1999-2010. Diabetes Care. 2012 Jul;35(7):1436-45. doi: 10.2337/dc12-0063.
- Beckwith J, Nyman JA, Flanagan B, Schrover R, Schuurman HJ. A health economic analysis of clinical islet transplantation. Clin Transplant. 2012 Jan-Feb;26(1):23-33. doi: 10.1111/j.1399-0012.2011.01411.x. Epub 2011 Feb 16.
- Bellin MD, Kandaswamy R, Parkey J, Zhang HJ, Liu B, Ihm SH, Ansite JD, Witson J, Bansal-Pakala P, Balamurugan AN, Papas KK, Sutherland DE, Moran A, Hering BJ. Prolonged insulin independence after islet allotransplants in recipients with type 1 diabetes. Am J Transplant. 2008 Nov;8(11):2463-70. doi: 10.1111/j.1600-6143.2008.02404.x. Epub 2008 Sep 19. Erratum In: Am J Transplant. 2010 May;10(5):1337. Papas, K [corrected to Papas, K K].
- Badet L, Benhamou PY, Wojtusciszyn A, Baertschiger R, Milliat-Guittard L, Kessler L, Penfornis A, Thivolet C, Renard E, Bosco D, Morel P, Morelon E, Bayle F, Colin C, Berney T; GRAGIL Group. Expectations and strategies regarding islet transplantation: metabolic data from the GRAGIL 2 trial. Transplantation. 2007 Jul 15;84(1):89-96. doi: 10.1097/01.tp.0000268511.64428.d8.
- Lablanche S, David-Tchouda S, Margier J, Schir E, Wojtusciszyn A, Borot S, Kessler L, Morelon E, Thivolet C, Pattou F, Vantyghem MC, Berney T, Benhamou PY. Randomised, prospective, medico-economic nationwide French study of islet transplantation in patients with severely unstable type 1 diabetes: the STABILOT study protocol. BMJ Open. 2017 Feb 20;7(2):e013434. doi: 10.1136/bmjopen-2016-013434.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
7. juli 2016
Primær fullføring (FORVENTES)
1. mai 2023
Studiet fullført (FORVENTES)
1. desember 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. juli 2016
Først lagt ut (ANSLAG)
3. august 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
24. juni 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2022
Sist bekreftet
1. juni 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 38RC14.453
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .