镰状细胞病和腿部溃疡局部用亚硝酸钠
镰状细胞和腿部溃疡患者外用亚硝酸钠的 II 期研究
研究人员正在进行一项 II 期前瞻性和安慰剂对照研究，将含有亚硝酸钠的外用乳膏与目前的护理标准进行比较。 亚硝酸钠是一氧化氮的局部供体，已知一氧化氮可改善血液流动并减少溃疡床中的细菌负荷。 主要目标是评估局部亚硝酸钠乳膏治疗镰状细胞病和慢性腿部溃疡患者的安全性，并确定其在加速愈合过程和减轻与溃疡相关的疼痛方面的有效性。
潜在的好处将是腿部溃疡及其相关疼痛的持久解决或改善。 可能的副作用包括血压下降和高铁血红蛋白血症，继发于通过溃疡皮肤吸收亚硝酸钠。
资金来源 FDA OOPD。
研究概览
详细说明
慢性腿部溃疡是许多血液疾病的并发症，例如镰状细胞病、地中海贫血和其他红细胞疾病。 在这些疾病中，红细胞比正常情况更早分解，研究人员怀疑这可能会导致或促成腿部溃疡的发展；然而，确切原因尚不清楚，目前的治疗方法也不是很有效。 研究人员有兴趣确定用亚硝酸钠制成的研究乳膏是否可以加速皮肤溃疡的愈合，亚硝酸钠是一种已知通过扩张血管增加血流量的物质。
研究人员计划招募 50 名镰状细胞病患者进行随机分组，每周两次使用亚硝酸钠乳膏或安慰剂治疗 10 周。 以下事件将在治疗组和安慰剂组中进行比较：a) 血压变化； b) 脉搏血氧仪的变化； c) 高铁血红蛋白水平的变化； d) 任何不良事件； e) SCD 相关并发症的发生率； f) 炎症生物标志物和其他实验室数据（如全血细胞计数和化学）的变化。
为了确定在接受类似伤口护理水平的患者中，与安慰剂相比，外用亚硝酸钠是否能加速伤口愈合并减轻伤口部位的疼痛，研究人员将 a) 在两周的磨合期后，在基线准确测量和拍摄溃疡并在研究期间的预定时间点将治疗组与安慰剂进行比较； b) 将记录并比较两组伤口部位的疼痛评分，c) 研究人员将计算两组的阿片类药物摄入量，以及 d) 试验前和试验结束时的生活质量测量
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
-
-
New York
-
Bronx、New York、美国、10461
- Montefiore Medical Center - Albert Einstein College of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15260
- University of Pittsburgh
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 受试者必须诊断为镰状细胞病（SS、SC、Sß-地中海贫血、SD、SOArab）。
- 一只或两只腿或脚有一处或多处溃疡。
- 接受治疗的腿部溃疡总面积不得超过 100 平方厘米。
- 无先天性高铁血红蛋白血症病史。
- 已记录正常的 G6PD 活动。
排除标准：
- 在过去 1 周内接触过治疗性一氧化氮、L-精氨酸、硝普钠或硝酸甘油。
- 患有临床诊断的细菌感染（例如，骨髓炎、肺炎、败血症或脑膜炎）的受试者。
- 预先存在高铁血红蛋白血症（两次不同情况下超过 3.5%）的受试者。
- 目前正在参加任何其他研究性药物研究的患者（这不包括观察性或自然史方案）。
- 筛选前 4 天使用 PDE5 抑制剂，例如西地那非。
- 孕妇（尿液或血清 HCG+）或哺乳期妇女。
- 以下列出的药物和药剂可能会导致高铁血红蛋白血症，在进行本研究时应避免使用：
麻醉剂（局部）：苯佐卡因、普鲁卡因、丙胺卡因、Anbesol、Orajel 抗疟药：氯喹、伯氨喹、奎纳克林 苯胺染料 氯酸盐 氨苯砜 二芳基磺酰脲 多柔比星 甲氧氯普胺 一氧化二氮和一氧化二氮 硝基苯（鞋和地板抛光剂和油漆溶剂） 硝基乙烷（人造指甲去除剂、推进剂, 燃料添加剂) 呋喃妥因 (furadantin) 吡啶 (phenazopyridine)
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：控制
患者将接受安慰剂和标准治疗
|
受试者将安慰剂应用于整个溃疡区域。
如果受试者患有不止一处溃疡，则在该干预措施中，所有受试者都将接受安慰剂治疗。
|
|
实验性的：外用亚硝酸钠
患者将接受 2% 的局部亚硝酸钠乳膏和标准护理
|
每 1 cm2 的总溃疡面积将向受试者涂抹 0.1 cm 的 2% 亚硝酸钠乳膏。
面积将四舍五入到最接近的 1 平方厘米。
如果受试者患有不止一个溃疡，则在该干预中，所有受试者都将使用任一“研究霜”进行治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估耐受性（非生物球蛋白水平）
大体时间：通过最后可用的测量基线，长达10周
|
通过评估从基线到研究结束时，在第10周的研究结束时，确定了耐受性的评估。
收集样品，并通过研究组使用基本的描述性统计数据来总结通过共核能结果测量非生物球蛋白水平，并以样品中总血红蛋白的百分比表示。
|
通过最后可用的测量基线，长达10周
|
|
总溃疡表面积变化
大体时间：从基线到上次研究访问10周
|
通过10周的上一次研究访问评估了基线的总溃疡表面积的变化。
获得了溃疡的表面积测量，并使用定义的照明，距离，曝光和相机类型拍摄。
使用数字平面法获得了总溃疡表面积测量，并测量溃疡的最长长度和最宽的宽度。
研究部门使用基本描述性统计数据来概括结果，并在CM^2中进行了报告。
负面结果表明，基线的群中位数总溃疡表面积减少，而阳性结果表明基线的群中位数总溃疡表面积增加。
|
从基线到上次研究访问10周
|
|
溃疡疼痛的变化
大体时间：从基线到上次研究访问10周
|
使用视觉模拟量表（VAS）评估了从基线到上一次研究访问的溃疡疼痛变化。
VAS是一种广泛使用的工具，用于量化主观疼痛随着时间的流逝，并在这项研究中用于确定局部亚硝酸钠的疗效。
要求参与者在一条线上标记一个点，表明其疼痛的严重程度为0-10，而“ 0”代表“无疼痛”和“ 10”代表“最坏的疼痛”。
VAS评分的降低表明溃疡疼痛减轻。
使用基本描述性统计数据总结了分数。
|
从基线到上次研究访问10周
|
|
总溃疡表面积减少的参与者数量
大体时间：从基线到上次研究访问10周
|
总结了溃疡总表面积> = 25％的参与者的数量总结并报告为二分法（“否”或“是”）变量。
|
从基线到上次研究访问10周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
羟基脲对评估耐受性的影响
大体时间：从基线到上次研究访问10周
|
通过非生物球蛋白水平的变化确定羟基脲对耐受性评估的影响，以评估羟基脲与局部亚硝酸钠或安慰剂结合的影响。
收集样品，并通过共氧化含量测量非生物球蛋白水平。
使用（“ hu”）和（“ no hu”）羟基脲的参与者之间的研究结果总结为通过研究部门增加或减少的百分比，并使用Wilcoxon-Mann-Whitney统计测试进行了分析。
|
从基线到上次研究访问10周
|
|
羟基脲对总溃疡表面积变化的影响
大体时间：从基线到上次研究访问10周
|
进行了羟基脲对总溃疡表面积变化的影响，以评估羟基脲与局部亚硝酸钠或安慰剂结合的影响。
获得了溃疡的表面积测量，并使用定义的照明，距离，曝光和相机类型拍摄。
使用数字平面法获得了总溃疡表面积测量，并测量溃疡的最长长度和最宽的宽度。
使用（“ hu”）和（“ no hu”）羟基脲的参与者之间的研究结果总结为CM^2中总溃疡表面积的增加或减少，并使用Wilcoxon-Mann-Whitney和Fisher精确的统计测试进行了分析。
负结果表明基线的群中位数总溃疡表面积减少，阳性结果表明群中位数总溃疡表面积的增加（有或没有羟基脲）。
|
从基线到上次研究访问10周
|
|
羟基脲对溃疡疼痛变化的影响
大体时间：从基线到上次研究访问10周
|
进行了羟基脲对溃疡疼痛变化的影响，以评估羟基脲与局部硝酸钠或安慰剂结合的影响。
使用视觉模拟量表（VAS）进行了溃疡疼痛评估。
VAS用于量化随着时间的流逝的主观疼痛感知，并在这项研究中用于确定局部硝酸钠的功效。
要求参与者在一条线上标记一个点，表明其疼痛的严重程度为0-10，而“ 0”代表“无疼痛”和“ 10”代表“最坏的疼痛”。
使用（“ hu”）和（“ no hu”）羟基脲的参与者之间的研究结果总结为溃疡疼痛的增加或减少，并使用Wilcoxon-Mann-Whitney统计测试进行了分析。
负结果表明基线的群中位溃疡疼痛减轻，阳性结果表明基线的群中位溃疡疼痛增加（有或没有羟基脲）。
|
从基线到上次研究访问10周
|
合作者和调查者
合作者
调查人员
- 首席研究员：Caterina Minniti, M.D.、Montefiore Medical Center
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.