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Nitrito di sodio topico nell'anemia falciforme e nelle ulcere delle gambe

8 gennaio 2024 aggiornato da: caterina P minniti, Montefiore Medical Center

Uno studio di fase II sul nitrito di sodio topico nei pazienti con ulcere falciformi e alle gambe

I ricercatori stanno conducendo uno studio prospettico di fase II e controllato con placebo su una crema topica contenente nitrito di sodio rispetto all'attuale standard di cura. Il nitrito di sodio è un donatore locale di ossido nitrico, che è noto per migliorare il flusso sanguigno e diminuire la carica batterica nel letto dell'ulcera. Gli obiettivi primari sono valutare la sicurezza del trattamento topico con crema al nitrito di sodio in pazienti con anemia falciforme e ulcere croniche delle gambe e determinare la sua efficacia nell'accelerare il processo di guarigione e ridurre il dolore associato all'ulcerazione.

Il potenziale beneficio sarà una risoluzione duratura o un miglioramento dell'ulcera della gamba e del dolore associato. Possibili effetti collaterali includono diminuzione della pressione sanguigna e metaemoglobinemia, secondari all'assorbimento di nitrito di sodio attraverso la pelle ulcerata.

Fonte di finanziamento FDA OOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le ulcere croniche delle gambe sono una complicazione di molte malattie del sangue come l'anemia falciforme, la talassemia e altre malattie dei globuli rossi. In questi disturbi, i globuli rossi si degradano prima del normale, cosa che i ricercatori sospettano possano causare o contribuire allo sviluppo di ulcere alle gambe; tuttavia, la causa esatta è sconosciuta e le attuali terapie non sono molto efficaci. I ricercatori sono interessati a determinare se una crema di ricerca a base di nitrito di sodio, una sostanza nota per aumentare il flusso sanguigno dilatando i vasi sanguigni, possa accelerare la guarigione delle ulcere cutanee.

Gli investigatori stanno pianificando di arruolare cinquanta pazienti con anemia falciforme da randomizzare e trattare due volte a settimana con crema al nitrito di sodio o un placebo per dieci settimane. I seguenti eventi saranno confrontati nei bracci di trattamento e placebo: a) variazioni della pressione arteriosa; b) cambiamenti nella pulsossimetria; c) cambiamenti nei livelli di metaemoglobina; d) eventuali eventi avversi; e) tasso di complicanze correlate alla SCD; f) cambiamenti nei biomarcatori di infiammazione e altri dati di laboratorio come emocromo completo e analisi chimiche.

Al fine di determinare se il nitrito di sodio topico accelera la guarigione della ferita e riduce il dolore nel sito della ferita rispetto al placebo nei pazienti che ricevono livelli simili di cura della ferita, gli investigatori a) misureranno e fotograferanno accuratamente le ulcere al basale, dopo un periodo di rodaggio di due settimane e in momenti predefiniti durante lo studio e confrontare il braccio di trattamento con il placebo; b) i punteggi del dolore nei siti della ferita saranno registrati e confrontati per i due gruppi, c) gli investigatori calcoleranno l'assunzione di oppioidi nei due bracci e d) misure della qualità della vita prima e alla fine dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

26

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Medical Center - Albert Einstein College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • University of Pittsburgh

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono avere una diagnosi di anemia falciforme (SS, SC, Sß-talassemia, SD, SOArab).
  • Avere una o più ulcere di una o entrambe le gambe o i piedi.
  • La superficie totale delle ulcere della gamba che riceveranno il trattamento non deve essere superiore a 100 cm2.
  • Nessuna storia di metaemoglobinemia congenita.
  • Avere documentato la normale attività G6PD.

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a ossido nitrico terapeutico, L-arginina, nitroprussiato o nitroglicerina nell'ultima settimana.
  • Soggetti che presentano un'infezione batterica diagnosticata clinicamente (ad esempio, osteomielite, polmonite, sepsi o meningite).
  • Soggetti con metaemoglobinemia preesistente (più del 3,5% in due diverse occasioni).
  • Pazienti che sono attualmente arruolati in qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci (questo non include i protocolli osservazionali o di storia naturale).
  • Uso di inibitori della PDE5, come il sildenafil, 4 giorni prima dello screening.
  • Donne in gravidanza (urina o siero HCG +) o madri che allattano.
  • Il seguente elenco di farmaci e agenti può causare metaemoglobinemia e deve essere evitato durante questo studio:

Anestetici (locali): Benzocaina, procaina, prilocaina, Anbesol, Orajel Antimalarici: clorochina, primachina, chinacrina Coloranti all'anilina Clorati Dapsone Diarilsulfoniluree Doxorubicina Metoclopramide Ossido di azoto e nitroso Nitrobenzeni (lucido per scarpe e pavimenti e in solventi per vernici) Nitroetano (rimuovere le unghie artificiali, propellente , additivo per carburanti) Nitrofurantoina (furadantina) Piridio (fenazopiridina) Fenacetina Fenilidrazina Rasburicase Sulfonamidi (sulfacetamide, sulfametossazolo, sulfanilamide, sulfapiridina)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: controllo
i pazienti riceveranno placebo e standard di cura
Altro: Placebo
Ai soggetti verrà applicato il placebo sull'area ulcerata totale. Se un soggetto ha più di un'ulcera, tutte saranno trattate con placebo in questo intervento.
Sperimentale: nitrito di sodio topico
i pazienti riceveranno una crema topica al nitrito di sodio al 2% e uno standard di cura
Droga: Nitrito di sodio topico
Ai soggetti verranno applicati 0,1 cm di crema al nitrito di sodio al 2% per 1 cm2 dell'area ulcerata totale. Le aree saranno arrotondate al cm2 più vicino. Se un soggetto ha più di un'ulcera, tutte saranno trattate con una "crema da studio" in questo intervento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della tollerabilità
Lasso di tempo: 10 settimane
Gli investigatori valuteranno se l'applicazione della crema in studio è ben tollerata dai soggetti. La frequenza di ogni evento avverso come da CTCAE v4.0 sarà tabulata. Per confrontare la sicurezza dei trattamenti prolungati (10 settimane) tra il trattamento sperimentale e il gruppo placebo, i ricercatori applicheranno un test non parametrico di Mann-Whitney sul numero di eventi avversi.
10 settimane
Riduzione delle dimensioni dell'ulcera
Lasso di tempo: 10 settimane
Le dimensioni dell'effetto del trattamento sulla riduzione delle dimensioni dell'ulcera saranno determinate dalle differenze nei tassi di risposta o negli odds-ratio, e di conseguenza saranno stimati gli IC al 95%. Per verificare se il nitrito di sodio topico accelera la guarigione delle ferite, come definito da un miglioramento> 25% rispetto al braccio placebo, i ricercatori applicheranno il test del Chi-quadrato. Saranno applicati modelli di regressione logistica se l'inclusione di variabili confondenti lo riterrà necessario. Lo sperimentatore verificherà anche se il declino della dimensione assoluta dell'ulcera misurata settimanalmente su una scala continua durante il periodo di studio sarà diverso tra i due gruppi applicando modelli lineari a effetti misti per l'analisi dei risultati della misurazione ripetuta.
10 settimane
Riduzione del dolore ulceroso
Lasso di tempo: 10 settimane
Le dimensioni dell'effetto del trattamento sulla riduzione del dolore saranno determinate dalle differenze nei tassi di risposta o dagli odds-ratio, e di conseguenza saranno stimati gli IC al 95%. Per verificare se il nitrito di sodio topico riduce il dolore nel sito della ferita> 20% rispetto al placebo, gli investigatori applicheranno il test del Chi-quadrato. Saranno applicati modelli di regressione logistica se l'inclusione di variabili confondenti lo riterrà necessario. Gli investigatori verificheranno anche se il declino dei punteggi VAS del dolore assoluto misurati settimanalmente su una scala continua durante il periodo di studio sarà diverso tra i due gruppi applicando modelli lineari di effetti misti per l'analisi dei risultati di misure ripetute.
10 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Effetto idrossiurea
Lasso di tempo: 10 settimane
I risultati dello studio tra soggetti con uso e non uso di idrossiurea saranno confrontati utilizzando Chi-quadro, Mann-Whitney e modelli lineari ad effetto misto a seconda delle scale dei risultati e del formato dei dati (sezione trasversale vs. longitudinale). Valutare anche se l'effetto dell'idrossiurea sugli esiti sarà diverso tra i bracci di trattamento modellando gli effetti di interazione nei modelli statistici pertinenti.
10 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Collaboratori

Duke University

Investigatori

  • Investigatore principale: Caterina Minniti, M.D., Montefiore Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 aprile 2018

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

11 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016-6015
  • R01FD005729-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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