Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuelt natriumnitrit ved seglcellesygdom og bensår

6. maj 2025 opdateret af: caterina P minniti

Et fase II-studie af topisk natriumnitrit hos patienter med seglcelle- og bensår

Efterforskerne udfører en fase II prospektiv og placebokontrolleret undersøgelse af en topisk creme indeholdende natriumnitrit sammenlignet med den nuværende standard for pleje. Natriumnitrit er en lokal donor af nitrogenoxid, som er kendt for at forbedre blodgennemstrømningen og mindske bakteriemængden i sårbunden. De primære mål er at evaluere sikkerheden ved topisk natriumnitritcremebehandling hos patienter med seglcellesygdom og kroniske bensår og at bestemme dens effektivitet med hensyn til at fremskynde helingsprocessen og mindske smerten forbundet med sårdannelse.

Potentielle fordele vil være en varig løsning eller forbedring af bensåret og dets tilhørende smerter. Mulige bivirkninger omfatter nedsat blodtryk og methæmoglobinæmi, sekundært til absorption af natriumnitrit gennem den ulcererede hud.

Finansieringskilde FDA OOPD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kroniske bensår er en komplikation af mange blodsygdomme såsom seglcellesygdom, thalassæmi og andre røde blodlegemer. Ved disse lidelser nedbrydes røde blodlegemer tidligere end normalt, hvilket forskere formoder kan forårsage eller bidrage til udviklingen af ​​bensår; den nøjagtige årsag er dog ukendt, og de nuværende terapier er ikke særlig effektive. Forskere er interesserede i at afgøre, om en forskningscreme lavet med natriumnitrit, et stof, der vides at øge blodgennemstrømningen ved at udvide blodkarrene, kan fremskynde helingen af ​​hudsår.

Efterforskere planlægger at indskrive halvtreds patienter med seglcellesygdom til at blive randomiseret og behandlet to gange om ugen med natriumnitritcreme eller placebo i ti uger. Følgende hændelser vil blive sammenlignet i behandlings- og placeboarme: a) ændringer i blodtryk; b) ændringer i pulsoximetri; c) ændringer i methæmoglobinniveauer; d) eventuelle uønskede hændelser; e) hyppigheden af ​​SCD-relaterede komplikationer; f) ændringer i biomarkører for inflammation og andre laboratoriedata såsom fuldstændig blodtælling og kemi.

For at afgøre, om topisk natriumnitrit accelererer sårheling og mindsker smerte ved sårstedet sammenlignet med placebo hos patienter, der modtager lignende niveauer af sårpleje, vil efterforskerne a) nøjagtigt måle og fotografere sår ved baseline efter en to ugers indkøringsperiode og på foruddefinerede tidspunkter under undersøgelsen og sammenligne behandlingsarm med placebo; b) smertescore på sårsteder vil blive registreret og sammenlignet for de to grupper, c) Efterforskere vil beregne opioidindtagelse i de to arme og d) livskvalitetsmål før og ved afslutningen af ​​forsøget

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10461
        • Montefiore Medical Center - Albert Einstein College of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15260
        • University of Pittsburgh

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have en diagnose af seglcellesygdom (SS, SC, Sß-thalassæmi, SD, SOArab).
  • Har et eller flere sår på det ene eller begge ben eller fod.
  • Det samlede overfladeareal af bensår, der skal behandles, må ikke være større end 100 cm2.
  • Ingen historie med medfødt methæmoglobinæmi.
  • Har dokumenteret normal G6PD aktivitet.

Ekskluderingskriterier:

  • Eksponering for terapeutisk nitrogenoxid, L-arginin, nitroprussid eller nitroglycerin inden for den seneste 1 uge.
  • Personer med klinisk diagnosticeret bakteriel infektion (f.eks. osteomyelitis, lungebetændelse, sepsis eller meningitis).
  • Forsøgspersoner, der har en allerede eksisterende methæmoglobinæmi (mere end 3,5 % ved to forskellige lejligheder).
  • Patienter, der i øjeblikket er optaget i andre lægemiddelundersøgelser (dette inkluderer ikke observations- eller naturhistorieprotokoller).
  • Brug af PDE5-hæmmere, såsom sildenafil, 4 dage før screening.
  • Gravide kvinder (urin eller serum HCG+) eller ammende mødre.
  • Følgende liste over lægemidler og midler kan forårsage methæmoglobinæmi og bør undgås under denne undersøgelse:

Anæstetika (lokale): Benzocain, procain, prilocain, Anbesol, Orajel Antimalariamidler: chloroquin, primaquin, quinacrine Anilinfarvestoffer Klorater Dapson Diarylsulfonylurinstoffer Doxorubicin Metoclopramid Nitrogen- og lattergas Nitrogenoxid Nitrobenzin og maling gulvbelægningsmidler (shoe-solenter) , brændstofadditiv) Nitrofurantoin (furadantin) Pyridium (phenazopyridin) Phenacetin Phenylhydrazin Rasburicase Sulfonamider (sulfacetamid, sulfamethoxazol, sulfanilamid, sulfapyridin)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: styring
patienter vil modtage placebo og standardbehandling
Andet: Placebo
Forsøgspersonerne vil få placebo påført på det samlede sårområde. Hvis en forsøgsperson har mere end ét sår, vil de alle blive behandlet med placebo i denne intervention.
Eksperimentel: topisk natriumnitrit
patienter vil modtage 2 % topisk natriumnitritcreme og standardbehandling
Medicin: Aktuelt natriumnitrit
Forsøgspersonerne vil få påført 0,1 cm 2% natriumnitritcreme pr. 1 cm2 af det samlede sårområde. Områder vil blive afrundet til nærmeste 1 cm2. Hvis en forsøgsperson har mere end ét sår, vil de alle blive behandlet med enten "studiecreme" i denne intervention.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af tolerabilitet (methemoglobin -niveau)
Tidsramme: Baseline gennem den sidste tilgængelige måling, op til 10 uger
Evaluering af tolerabilitet blev bestemt ved at evaluere ændringen i methemoglobinniveau fra baseline gennem slutningen af ​​studiet i uge 10. Prøver blev opsamlet, og methemoglobinniveauer blev målt ved co-oximetri-resultater opsummeres ved undersøgelsesarm under anvendelse af grundlæggende beskrivende statistik og udtrykt som en procentdel af det samlede hæmoglobin i prøven.
Baseline gennem den sidste tilgængelige måling, op til 10 uger
Ændring i det samlede ulcereret overfladeareal
Tidsramme: Fra baseline gennem sidste studiebesøg efter 10 uger
Ændring i det samlede ulcereret overfladeareal fra baseline blev vurderet gennem det sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger. Målinger af overfladearealet af mavesåren blev opnået og fotograferet med defineret belysning, afstand, eksponering og kameratype. Målinger af samlede ulcereret overfladeareal blev opnået under anvendelse af digital planimetri og måling af den længste længde og bredeste bredde af mavesåren (e). Resultaterne opsummeres ved undersøgelsesarm ved hjælp af grundlæggende beskrivende statistik og rapporteres i CM^2. Negative resultater er tegn på en reduktion i gruppens median samlede ulcereret overfladeareal fra baseline, og positive resultater er tegn på en stigning i gruppens median samlede ulcereret overfladeareal fra baseline.
Fra baseline gennem sidste studiebesøg efter 10 uger
Ændring i mavesmerter
Tidsramme: Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger
Ændring i mavesmerter fra baseline gennem det sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger blev vurderet ved hjælp af den visuelle analoge skala (VAS). VAS er et meget anvendt værktøj til at kvantificere subjektiv smerteopfattelse over tid, og i denne undersøgelse blev der anvendt til at bestemme effektiviteten af ​​den aktuelle natriumnitrit. Deltagerne blev bedt om at markere et punkt på en linje, der indikerer sværhedsgraden af ​​deres smerter i 0-10 skala, med "0", der repræsenterer "ingen smerte" og "10", der repræsenterer den "værst mulige smerte." Et fald i VAS -score er tegn på en reduktion i mavesmerter. Resultater blev opsummeret ved undersøgelsesarm under anvendelse af grundlæggende beskrivende statistik.
Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger
Antal deltagere med total ulcereret overfladearealsreduktion
Tidsramme: Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger
Antallet af deltagere, der opnåede en objektiv reduktion i det samlede overfladeareal i mavesåren på> = 25% fra baseline, opsummeres og rapporteres som en dikotom ("nej" eller "ja") variabel.
Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hydroxyurea -effekt på vurdering af tolerabilitet
Tidsramme: Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger
Hydroxyurea -effekt på vurdering af tolerabilitet, som bestemt ved ændringen i methemoglobinniveau, blev udført for at evaluere virkningen af ​​hydroxyurea i kombination med den aktuelle natriumnitrit eller placebo. Prøver blev opsamlet, og methemoglobinniveauer blev målt ved co-oximetri. Undersøgelsesresultater mellem deltagere med brug af ("HU") og ikke-anvendelse af ("Nej HU") Hydroxyurea er opsummeret som en forøget eller nedsat procentdel efter studiearm og analyseret ved hjælp af Wilcoxon-Mann-Whitney statistisk test.
Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger
Hydroxyurea -effekt på ændring i det samlede ulcerated overfladeareal
Tidsramme: Fra baseline gennem sidste studiebesøg efter 10 uger
Hydroxyurea -effekt på ændring i det samlede ulcerateret overfladeareal blev udført for at evaluere virkningen af ​​hydroxyura i kombination med den aktuelle natriumnitrit eller placebo. Målinger af overfladearealet af mavesåren blev opnået og fotograferet med defineret belysning, afstand, eksponering og kameratype. Målinger af samlede ulcereret overfladeareal blev opnået under anvendelse af digital planimetri og måling af den længste længde og bredeste bredde af mavesåren (e). Undersøgelsesresultater mellem deltagere med brug af ("HU") og ikke-anvendelse af ("Nej HU") Hydroxyurea er opsummeret af studiearmen som en stigning eller fald i det samlede ulcereret overfladeareal i CM^2 og analyseret ved anvendelse af Wilcoxon-Mann-Whitney og Fisher Exact Statistical Testing. Negative resultater er tegn på en reduktion i gruppens median samlede ulcereret overfladeareal fra baseline og positive resultater er tegn på en stigning i gruppens median samlede ulcereret overfladeareal fra baseline (med eller uden hydroxyura).
Fra baseline gennem sidste studiebesøg efter 10 uger
Hydroxyurea -effekt på ændring i mavesmerter
Tidsramme: Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger
Hydroxyurea -effekt på ændring i mavesmerter blev udført for at evaluere virkningen af ​​hydroxyurea i kombination med den aktuelle natriumnitrit eller placebo. Sårsmertervurderinger blev udført under anvendelse af den visuelle analoge skala (VAS). VAS bruges til at kvantificere subjektiv smerteopfattelse over tid, og i denne undersøgelse blev der anvendt til at bestemme effektiviteten af ​​den aktuelle natriumnitrit. Deltagerne blev bedt om at markere et punkt på en linje, der indikerer sværhedsgraden af ​​deres smerter i 0-10 skala, med "0", der repræsenterer "ingen smerte" og "10", der repræsenterer den "værst mulige smerte." Undersøgelsesresultater mellem deltagere med brug af ("HU") og ikke-anvendelse af ("Nej HU") Hydroxyurea opsummeres ved undersøgelsesarm som en stigning eller fald i mavesmerter og analyseres ved hjælp af Wilcoxon-Mann-Whitney-statistisk test. Negative resultater er tegn på et fald i gruppesmerter fra gruppemavesår fra baseline, og positive resultater er tegn på en stigning i gruppesmerter fra gruppesår fra baseline (med eller uden hydroxyurea).
Fra baseline gennem sidste undersøgelsesbesøg efter 10 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

caterina P minniti

Samarbejdspartnere

Duke University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Caterina Minniti, M.D., Montefiore Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. april 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

24. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2016

Først opslået (Anslået)

11. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016-6015
  • R01FD005729-01 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Nigeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner