Aktuellt natriumnitrit vid sicklecellssjukdom och bensår
En fas II-studie av aktuellt natriumnitrit hos patienter med sicklecell- och bensår
Utredarna genomför en prospektiv och placebokontrollerad fas II-studie av en aktuell kräm som innehåller natriumnitrit jämfört med den nuvarande standarden för vård. Natriumnitrit är en lokal donator av kväveoxid, som är känd för att förbättra blodflödet och minska bakteriebelastningen i sårbädden. De primära målen är att utvärdera säkerheten av topikal natriumnitritkrämbehandling hos patienter med sicklecellssjukdom och kroniska bensår och att fastställa dess effektivitet för att påskynda läkningsprocessen och minska smärtan i samband med sårbildning.
Potentiell fördel kommer att vara en varaktig lösning eller förbättring av bensåret och dess associerade smärta. Möjliga biverkningar inkluderar sänkt blodtryck och methemoglobinemi, sekundärt till absorption av natriumnitrit genom den ulcererade huden.
Finansieringskälla FDA OOPD.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Kroniska bensår är en komplikation av många blodsjukdomar som sicklecellssjukdom, talassemi och andra röda blodkroppssjukdomar. Vid dessa sjukdomar bryts röda blodkroppar ner tidigare än normalt, vilket forskare misstänker kan orsaka eller bidra till utvecklingen av bensår; den exakta orsaken är dock okänd och nuvarande terapier är inte särskilt effektiva. Forskare är intresserade av att avgöra om en forskningskräm gjord med natriumnitrit, ett ämne som är känt för att öka blodflödet genom att vidga blodkärlen, kan påskynda läkningen av hudsår.
Utredarna planerar att registrera femtio patienter med sicklecellssjukdom som ska randomiseras och behandlas två gånger i veckan med natriumnitritkräm eller placebo i tio veckor. Följande händelser kommer att jämföras i behandlings- och placeboarmarna: a) förändringar i blodtryck; b) förändringar i pulsoximetri; c) förändringar i methemoglobinnivåer; d) eventuella biverkningar; e) graden av SCD-relaterade komplikationer; f) förändringar i biomarkörer för inflammation och andra laboratoriedata såsom fullständigt blodvärde och kemi.
För att avgöra om lokalt natriumnitrit påskyndar sårläkning och minskar smärta vid sårstället jämfört med placebo hos patienter som får liknande nivåer av sårvård, kommer utredarna att a) noggrant mäta och fotografera sår vid baslinjen, efter en två veckors inkörningsperiod och vid fördefinierade tidpunkter under studien och jämför behandlingsarm med placebo; b) smärtpoäng vid sårställen kommer att registreras och jämföras för de två grupperna, c) Utredarna kommer att beräkna opioidintaget i de två armarna och d) livskvalitetsmått före och i slutet av försöket
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
New York
-
Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
- Montefiore Medical Center - Albert Einstein College of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15260
- University of Pittsburgh
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonerna måste ha diagnosen sicklecellssjukdom (SS, SC, Sß-talassemi, SD, SOArab).
- Har ett eller flera sår på det ena eller båda benet eller foten.
- Den totala ytan av bensår som ska behandlas får inte vara större än 100 cm2.
- Ingen historia av medfödd methemoglobinemi.
- Har dokumenterat normal G6PD-aktivitet.
Exklusions kriterier:
- Exponering för terapeutisk kväveoxid, L-arginin, nitroprussid eller nitroglycerin under den senaste 1 veckan.
- Patienter som uppvisar kliniskt diagnostiserad bakteriell infektion (t.ex. osteomyelit, lunginflammation, sepsis eller meningit).
- Försökspersoner som har en redan existerande methemoglobinemi (mer än 3,5 % vid två olika tillfällen).
- Patienter som för närvarande är inskrivna i någon annan läkemedelsstudie (detta inkluderar inte observations- eller naturhistoriska protokoll).
- Användning av PDE5-hämmare, såsom sildenafil, 4 dagar före screening.
- Gravida kvinnor (urin eller serum HCG +) eller ammande mödrar.
- Följande lista över läkemedel och medel kan orsaka methemoglobinemi och bör undvikas under denna studie:
Bedövningsmedel (lokala): Bensokain, prokain, prilokain, Anbesol, Orajel Antimalariamedel: klorokin, primakin, kinakrin Anilinfärgämnen Klorater Dapson Diarylsulfonylkarbamider Doxorubicin Metoklopramid Kväve- och dikväveoxid Nitrobenser och lackmedel (shoes) tar bort i golven (shoes) , bränsletillsats) Nitrofurantoin (furadantin) Pyridium (fenazopyridin) Fenacetin Fenylhydrazin Rasburicase Sulfonamider (sulfacetamid, sulfametoxazol, sulfanilamid, sulfapyridin)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: kontrollera
patienter kommer att få placebo och standardvård
|
Försökspersonerna kommer att applicera placebo på det totala sårområdet.
Om en patient har mer än ett sår, kommer alla att behandlas med placebo i denna intervention.
|
|
Experimentell: aktuellt natriumnitrit
Patienterna kommer att få 2 % aktuell natriumnitritkräm och standardvård
|
Försökspersonerna kommer att applicera 0,1 cm 2% natriumnitritkräm per 1 cm2 av det totala sårområdet.
Ytor kommer att avrundas till närmaste 1 cm2.
Om en patient har mer än ett sår, kommer alla att behandlas med antingen "studiekräm" i denna intervention.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av tolerabilitet (metemoglobinnivå)
Tidsram: Baslinjen genom den senaste tillgängliga mätningen, upp till 10 veckor
|
Bedömning av tolerabilitet bestämdes genom att utvärdera förändringen i metemoglobinnivå från baslinjen till slutet av studien vid vecka 10.
Prover uppsamlades och metemoglobinnivåer mättes med samoximetri-resultat sammanfattas med studiearm med användning av grundläggande beskrivande statistik och uttrycktes som en procentandel av det totala hemoglobinet i provet.
|
Baslinjen genom den senaste tillgängliga mätningen, upp till 10 veckor
|
|
Förändring i total ulcererad ytarea
Tidsram: Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Förändring i total ulcererad ytarea från baslinjen bedömdes genom det senaste studiebesöket efter 10 veckor.
Mätningar av ytan av magsåret erhölls och fotograferades med definierad belysning, avstånd, exponering och kameratyp.
Totala mätningar av sår yta erhölls med användning av digital planimetri och mätning av den längsta längden och bredaste bredden på magsåret.
Resultaten sammanfattas med studiearm med hjälp av grundläggande beskrivande statistik och rapporteras i CM^2.
Negativa resultat indikerar en minskning av gruppmedianens totala ulcererade ytarea från baslinjen och positiva resultat indikerar en ökning av gruppmedianens totala ulcererade ytarea från baslinjen.
|
Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
|
Förändring i magsårsmärta
Tidsram: Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Förändring i magsårsmärta från baslinjen genom det senaste studiebesöket efter 10 veckor utvärderades med hjälp av den visuella analoga skalan (VAS).
VAS är ett allmänt använt verktyg för att kvantifiera subjektiv smärtuppfattning över tid och i denna studie användes för att bestämma effekten av den aktuella natriumnitriten.
Deltagarna ombads att markera en punkt på en linje som indikerar svårighetsgraden av deras smärta på en 0-10 skala, med "0" som representerar "ingen smärta" och "10" som representerar "värsta möjliga smärta."
En minskning av VAS -poäng indikerar en minskning av magsår.
Poäng sammanfattades med studiearm med hjälp av grundläggande beskrivande statistik.
|
Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
|
Antal deltagare med total sårad reduktion
Tidsram: Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Antalet deltagare som uppnådde en objektiv minskning av den totala ytan på magsåret> = 25% från baslinjen sammanfattas och rapporteras som en dikotom ("nej" eller "ja") variabel.
|
Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hydroxyurea -effekt på bedömning av tolerabilitet
Tidsram: Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Hydroxyurea -effekt på bedömning av tolerabilitet, bestämd av förändringen i metemoglobinnivå, genomfördes för att utvärdera effekten av hydroxyurea i kombination med den aktuella natriumnitriten eller placebo.
Prover uppsamlades och metemoglobinnivåer mättes med samoximetri.
Studieresultat mellan deltagare med användning av ("HU") och icke-användning av ("no hu") hydroxyurea sammanfattas som en ökad eller minskad procentandel genom studiearm och analyseras med användning av Wilcoxon-Whitney-statistisk testning.
|
Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
|
Hydroxyurea -effekt på förändring i total ulcererad ytarea
Tidsram: Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Hydroxyurea -effekt på förändring i total ulcererad ytarea genomfördes för att utvärdera effekten av hydroxyurea i kombination med den aktuella natriumnitriten eller placebo.
Mätningar av ytan av magsåret erhölls och fotograferades med definierad belysning, avstånd, exponering och kameratyp.
Totala mätningar av sår yta erhölls med användning av digital planimetri och mätning av den längsta längden och bredaste bredden på magsåret.
Studieresultat mellan deltagare med användning av ("Hu") och icke-användning av ("no hu") hydroxyurea sammanfattas genom studiearm som en ökning eller minskning av total ulcererad ytarea i CM^2 och analyseras med Wilcoxon-Mann-Whitney och Fisher exakta statistiska testning.
Negativa resultat indikerar en minskning av gruppmedianens totala ulcererade ytarea från baslinjen och positiva resultat indikerar en ökning av gruppmedianens totala ulcererade ytarea från baslinjen (med eller utan hydroxyurea).
|
Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
|
Hydroxyurea -effekt på förändring i magsårsmärta
Tidsram: Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Hydroxyurea -effekt på förändring i magsår smärta genomfördes för att utvärdera effekten av hydroxyurea i kombination med den aktuella natriumnitriten eller placebo.
Sår smärtbedömningar genomfördes med användning av den visuella analoga skalan (VAS).
VAS används för att kvantifiera subjektiv smärtuppfattning över tid och i denna studie användes för att bestämma effekten av den aktuella natriumnitriten.
Deltagarna ombads att markera en punkt på en linje som indikerar svårighetsgraden av deras smärta på en 0-10 skala, med "0" som representerar "ingen smärta" och "10" som representerar "värsta möjliga smärta."
Studieresultaten mellan deltagare med användning av ("HU") och icke-användning av ("ingen Hu") hydroxyurea sammanfattas av studiearm som en ökning eller minskning av magsår och analyseras med användning av Wilcoxon-Whitney-statistiska testning.
Negativa resultat indikerar en minskning av gruppmedian -magsårsmärta från baslinjen och positiva resultat indikerar en ökning av grupp median magsårsmärta från baslinjen (med eller utan hydroxyurea).
|
Från baslinjen genom senaste studiebesök vid 10 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Caterina Minniti, M.D., Montefiore Medical Center
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2016-6015
- R01FD005729-01 (U.S.A. FDA-anslag/kontrakt)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .