Topický dusitan sodný u srpkovité anémie a bércových vředů
Studie fáze II topického dusitanu sodného u pacientů se srpkovitou anémií a bércovými vředy
Výzkumníci provádějí prospektivní a placebem kontrolovanou studii fáze II topického krému obsahujícího dusitan sodný ve srovnání se současným standardem péče. Dusitan sodný je místním donorem oxidu dusnatého, o kterém je známo, že zlepšuje průtok krve a snižuje bakteriální zátěž v lůžku vředu. Primárními cíli je zhodnotit bezpečnost lokální léčby krémem s dusitanem sodným u pacientů se srpkovitou anémií a chronickými bércovými vředy a stanovit její účinnost při urychlení procesu hojení a snížení bolesti spojené s ulcerací.
Potenciálním přínosem bude trvalé vymizení nebo zlepšení bércového vředu a s ním spojené bolesti. Možné vedlejší účinky zahrnují snížení krevního tlaku a methemoglobinemii, sekundární k absorpci dusitanu sodného přes ulcerovanou kůži.
Zdroj financování FDA OOPD.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Chronické bércové vředy jsou komplikací mnoha krevních onemocnění, jako je srpkovitá anémie, talasémie a další poruchy červených krvinek. Při těchto poruchách se červené krvinky rozpadají dříve, než je obvyklé, což vědci předpokládají, že může způsobit nebo přispět k rozvoji bércových vředů; přesná příčina však není známa a současné terapie nejsou příliš účinné. Vědci mají zájem zjistit, zda výzkumný krém vyrobený s dusitanem sodným, látkou, o které je známo, že zvyšuje průtok krve dilatací krevních cév, může urychlit hojení kožních vředů.
Vyšetřovatelé plánují zařadit padesát pacientů se srpkovitou anémií, kteří budou randomizováni a léčeni dvakrát týdně krémem s dusitanem sodným nebo placebem po dobu deseti týdnů. Následující události budou srovnávány v rameni s léčbou a placebem: a) změny krevního tlaku; b) změny pulzní oxymetrie; c) změny hladin methemoglobinu; d) jakékoli nepříznivé události; e) četnost komplikací souvisejících se SCD; f) změny v biomarkerech zánětu a dalších laboratorních údajích, jako je kompletní krevní obraz a chemie.
Aby bylo možné určit, zda topický dusitan sodný urychluje hojení ran a snižuje bolest v místě rány ve srovnání s placebem u pacientů, kteří dostávají podobnou úroveň péče o rány, vyšetřovatelé a) přesně změří a vyfotografují vředy na začátku, po dvoutýdenním záběhovém období a v předem definovaných časových bodech během studie a porovnat léčebné rameno s placebem; b) skóre bolesti v místech rány bude zaznamenáno a porovnáno pro dvě skupiny, c) zkoušející vypočítají příjem opioidů ve dvou ramenech a d) měření kvality života před a na konci studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
New York
-
Bronx, New York, Spojené státy, 10461
- Montefiore Medical Center - Albert Einstein College of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
- University of Pittsburgh
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty musí mít diagnózu srpkovité anémie (SS, SC, Sß-talasémie, SD, SOArab).
- Máte jeden nebo více vředů na jedné nebo obou nohou nebo chodidle.
- Celková plocha vředu (vředů) na nohou, který bude léčen, nesmí být větší než 100 cm2.
- Žádná anamnéza vrozené methemoglobinémie.
- Mají zdokumentovanou normální aktivitu G6PD.
Kritéria vyloučení:
- Expozice terapeutickému oxidu dusnatému, L-argininu, nitroprusidu nebo nitroglycerinu během posledního 1 týdne.
- Subjekty s klinicky diagnostikovanou bakteriální infekcí (např. osteomyelitida, pneumonie, sepse nebo meningitida).
- Subjekty, které mají již existující methemoglobinémii (více než 3,5 % při dvou různých příležitostech).
- Pacienti, kteří jsou v současné době zařazeni do jakékoli jiné výzkumné lékové studie (toto nezahrnuje protokoly pozorování nebo přirozené anamnézy).
- Použití inhibitorů PDE5, jako je sildenafil, 4 dny před screeningem.
- Těhotné ženy (HCG + v moči nebo séru) nebo kojící matky.
- Následující seznam léků a látek může způsobit methemoglobinémii a je třeba se jim během této studie vyhnout:
Anestetika (lokální): Benzokain, prokain, prilokain, Anbesol, Orajel Antimalarika: chlorochin, primachin, chinakrin Anilinová barviva Chloráty Dapsone Diarylsulfonylmočoviny Doxorubicin Metoklopramid Oxid dusnatý a dusný Nitrobenzeny (odstraňovač bot a leštidla na podlahy, leštěnky na podlahy a rozpouštědlové laky) , přísada do paliva) Nitrofurantoin (furadantin) Pyridium (fenazopyridin) Fenacetin Fenylhydrazin Rasburikáza Sulfonamidy (sulfacetamid, sulfamethoxazol, sulfanilamid, sulfapyridin)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: řízení
pacienti dostanou placebo a standardní péči
|
Subjektům bude aplikováno placebo na celou ulcerovanou oblast.
Pokud má subjekt více než jeden vřed, všechny budou v této intervenci léčeny placebem.
|
|
Experimentální: topický dusitan sodný
pacienti dostanou 2% topický krém s dusitanem sodným a standardní péči
|
Subjektům bude aplikováno 0,1 cm 2% krému s dusitanem sodným na 1 cm2 celkové ulcerované plochy.
Plochy budou zaokrouhleny na nejbližší 1 cm2.
Pokud má subjekt více než jeden vřed, všechny budou v rámci této intervence léčeny buď "studijním krémem".
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení snášenlivosti (úroveň methemoglobinu)
Časové okno: Výchozí hodnota do posledního dostupného měření, až 10 týdnů
|
Posouzení snášenlivosti bylo stanoveno vyhodnocením změny hladiny methemoglobinu z výchozí hodnoty do konce studie v 10. týdnu.
Byly odebrány vzorky a hladiny methemoglobinu byly měřeny výsledky koo-oximetrie jsou shrnuty pomocí studie ARM pomocí základní popisovací statistiky a vyjádřeny jako procento z celkového hemoglobinu ve vzorku.
|
Výchozí hodnota do posledního dostupného měření, až 10 týdnů
|
|
Změna celkové ulcerované plochy povrchu
Časové okno: Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
Změna celkové ulcerované povrchové plochy z výchozí hodnoty byla hodnocena během poslední návštěvy studie po 10 týdnech.
Měření povrchové plochy vředu byla získána a fotografována s definovaným osvětlením, vzdáleností, expozicí a typem kamery.
Celková měření povrchové plochy ulcerované bylo získáno za použití digitální planimetrie a měření nejdelší délky a nejširší šířky vředů.
Výsledky jsou shrnuty studijní ramenem pomocí základní popisné statistiky a uvedeny v CM^2.
Negativní výsledky svědčí o snížení mediánové celkové ulcerované povrchové plochy skupiny z výchozí hodnoty a pozitivní výsledky svědčí o zvýšení mediánové celkové ulcerované povrchové plochy skupiny od základní linie.
|
Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
|
Změna bolesti vředů
Časové okno: Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
Změna bolesti vředů z výchozí hodnoty prostřednictvím poslední studijní návštěvy po 10 týdnech byla hodnocena pomocí vizuální analogové stupnice (VAS).
VAS je široce používaný nástroj k kvantifikaci subjektivního vnímání bolesti v průběhu času a v této studii byl použit ke stanovení účinnosti topického dusitanu sodného.
Účastníci byli požádáni, aby označili bod na linii označující závažnost jejich bolesti na stupnici 0-10, přičemž „0“ představuje „žádnou bolest“ a „10“ představující „nejhorší možnou bolest“.
Snížení skóre VAS svědčí o snížení bolesti vředů.
Skóre byla shrnuta studiem ARM pomocí základní popisné statistiky.
|
Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
|
Počet účastníků s celkovou redukcí vředové plochy
Časové okno: Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
Počet účastníků, kteří dosáhli objektivního snížení celkové povrchové plochy vředu> = 25% z výchozího stavu, je shrnut a vykazován jako dichotomická („ne“ nebo „ano“).
|
Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hydroxyurea vliv na posouzení snášenlivosti
Časové okno: Od základní linie po poslední studii návštěva 10 týdnů
|
Účinek hydroxyurea na posouzení tolerovatelnosti, jak je stanoveno změnou hladiny methemoglobinu, byl proveden za účelem vyhodnocení účinku hydroxyurea v kombinaci s topickým dusitanem sodným nebo placebem.
Byly odebrány vzorky a hladiny methemoglobinu byly měřeny koo-oximetrií.
Výsledky studie mezi účastníky s používáním („hu“) a nepoužíváním („ne hu“) hydroxyurea jsou shrnuty jako zvýšené nebo snížené procento pomocí studijní ramene a analyzovány pomocí Wilcoxon-Mann-Whitneyho statistického testování.
|
Od základní linie po poslední studii návštěva 10 týdnů
|
|
Vliv hydroxymočoviny na změnu celkové vředové povrchové plochy
Časové okno: Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
Účinek hydroxyurea na změnu celkové ulcerované povrchové plochy byl proveden za účelem vyhodnocení účinku hydroxyurea v kombinaci s lokálním dusitanem sodným nebo placebem.
Měření povrchové plochy vředu byla získána a fotografována s definovaným osvětlením, vzdáleností, expozicí a typem kamery.
Celková měření povrchové plochy ulcerované bylo získáno za použití digitální planimetrie a měření nejdelší délky a nejširší šířky vředů.
Výsledky studie mezi účastníky s používáním („hu“) a nepoužíváním („bez hu“) hydroxyurea jsou shrnuty studie ARM jako zvýšení nebo snížení celkové ulcerované povrchové plochy v CM^2 a analyzovány pomocí Wilcoxon-Mann-Whitney a Fisher přesné statistické testování.
Negativní výsledky svědčí o zmenšení střední celkové ulcerované povrchové plochy od základní linie a pozitivní výsledky svědčí o zvýšení mediánské celkové ulcerované povrchové plochy skupiny od výchozí hodnoty (s hydroxyuji nebo bez něj).
|
Od základní linie do poslední studie návštěva 10 týdnů
|
|
Účinek hydroxymočoviny na změnu bolesti vředů
Časové okno: Od základní linie po poslední studii návštěva 10 týdnů
|
Byl prováděn účinek hydroxyurea na změnu bolesti vředů za účelem vyhodnocení účinku hydroxyurea v kombinaci s topickým dusitanem sodným nebo placebem.
Hodnocení bolesti vředů bylo provedeno pomocí vizuální analogové stupnice (VAS).
VAS se používá k kvantifikaci subjektivního vnímání bolesti v průběhu času a v této studii bylo použito ke stanovení účinnosti topického dusitanu sodného.
Účastníci byli požádáni, aby označili bod na linii označující závažnost jejich bolesti na stupnici 0-10, přičemž „0“ představuje „žádnou bolest“ a „10“ představující „nejhorší možnou bolest“.
Výsledky studie mezi účastníky s používáním („hu“) a nepoužíváním („bez hu“) hydroxyurea jsou shrnuty studijní ramenem jako zvýšení nebo snížení bolesti vředů a analyzovány pomocí statistického testování Wilcoxon-Mann-Whitney.
Negativní výsledky svědčí o snížení mediánové bolesti vředů skupiny z výchozí hodnoty a pozitivní výsledky svědčí o zvýšení mediánové bolesti vředů skupiny z výchozí hodnoty (s hydroxyuji nebo bez ní).
|
Od základní linie po poslední studii návštěva 10 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Caterina Minniti, M.D., Montefiore Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhadovaný)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2016-6015
- R01FD005729-01 (Grant/smlouva FDA USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Srpkovitá anémie
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborFáze 1 | Clear Cell Carcinoma | Růstový faktorSpojené státy
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyUkončenoVýroba a bankovnictví iPS Cell
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...NovartisUkončenoCarcinoma Transitional CellBelgie, Lucembursko
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI)UkončenoRakovina ledvin | Hereditary Clear Cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy
-
University College, LondonAktivní, ne náborGynekologická rakovina | Pokročilá rakovina | Clear Cell TumorSpojené království
-
M.D. Anderson Cancer CenterNáborCervikální adenokarcinom nezávislý na lidském papilomaviru, jasný buněčný typSpojené státy
-
Guru SonpavdePfizer; Hoosier Cancer Research NetworkStaženoRakovina ledvin | Clear-cell Renal Cell Carcinoma | RCC | Clear-cell Kidney CarcinomaSpojené státy
-
China Medical University, ChinaZatím nenabírámePD-1 protilátka | Gastrointestinální nádory | DC-cell | NK-Cell
-
Philogen S.p.A.DokončenoClear Cell Renal Cell Carcinoma (ccRCC)Itálie
-
Mirati Therapeutics Inc.DokončenoClear-cell Renal Cell CarcinomaSpojené státy