弥漫性、固有性、脑干胶质瘤抗肿瘤治疗 + 放疗与仅放疗的研究 (DIPG)

纳入标准：

• 符合以下标准定义的弥漫性、固有性脑桥胶质瘤的受试者符合条件：

  • 特征性的 MRI 表现，包括给予钆后的可变对比增强、弥漫性 T2/FLAIR 信号和超过 50% 的脑桥受累。
  • 如果脑桥受累少于 50%，则确认间变性胶质瘤（即少突胶质细胞瘤、星形细胞瘤、少突星形细胞瘤）或 GBM 组织学。
• 筛选评估需要在 ANP 治疗开始前 14 天内进行 MRI。 在筛选 MRI 之前，研究对象必须服用固定剂量的类固醇至少五天。 如果类固醇剂量在成像日期和治疗开始之间发生变化，则需要新的基线 MRI。 所有 MRI 必须在认可的放射中心进行。 所有 MRI 应至少包括：给予钆前后的 T1 加权图像、液体衰减反转恢复 (FLAIR) 和 T-2 加权图像。
• 3-21 岁的受试者必须有少于 6 个月的临床疾病史和至少两个以下临床发现：颅神经缺陷、长束征（即 偏瘫）和共济失调符合条件。 > 21 岁的受试者不需要满足这些标准。
• 受试者必须年满 3 岁。 不建议 3 岁以下的受试者接受 RT。
• ≤ 16 岁且 Lansky 表现状态 > 40 的受试者符合条件。 年龄 > 16 岁且 Karnofsky 表现状态 > 40 的受试者符合条件。

• 具有器官和骨髓功能（定义如下）的受试者符合条件。

  • 血红蛋白 ≥ 9 克/分升
  • 白细胞 > 2000/mm3
  • 中性粒细胞绝对计数 >1,000/ mm3
  • 血清 Na+ ≤ 150 mmol/L
  • 血清 K+ ≤ 5.5 mmol/L
  • 血清肌酐≤1.5倍机构上限
  • 血小板 >50,000/ mm3
  • 总胆红素 < 2.5 mg/dL
  • AST（SGOT）/ALT（SGPT）<5倍机构上限
• 在推荐的治疗剂量下，ANP 疗法对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 出于这个原因，同意在进入方案研究之前和方案研究期间使用充分避孕措施（激素或屏障避孕法；禁欲）的育龄妇女符合条件。 如果女性在参与本方案研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她将立即通知她的主治医生。
• 能够理解书面知情同意书并愿意签署的受试者、父母和/或监护人符合条件。

排除标准：

• 不允许任何类型的先前治疗，包括其他研究药物。 允许事先诊断性活检或手术分流脑积水。
• 患有播散性疾病、多中心肿瘤、软脑膜疾病或肿瘤后出血史的受试者不符合条件。 筛查/基线 MRI 包括脊髓以排除软脑膜疾病。
• 已知有神经节胶质瘤病史的受试者不符合条件。
• 当前诊断为神经纤维瘤病 I 或 II 或有家族史的受试者不符合条件。 -当前诊断为神经纤维瘤病或有家族史的受试者不符合条件。
• 患有不受控制的并发疾病的受试者，包括但不限于持续或活动性感染、尽管进行了最大限度的医疗管理仍无法控制的高血压（至少间隔一小时的三次仰卧血压测量值≥150/99）或精神疾病/社会情况会限制遵守协议研究要求不符合资格。
• 有纽约心脏协会 II 级充血性心力衰竭病史的受试者不符合资格。
• 孕妇不符合条件，因为 ANP 治疗对人类的致畸和流产影响尚不清楚。 由于接受 ANP 治疗的母亲继发于哺乳婴儿的不良事件存在未知但潜在的风险，因此如果母亲接受 ANP 治疗，则停止母乳喂养。