Badanie terapii antyneoplastonowej + promieniowanie vs. promieniowanie tylko w rozlanym, wewnętrznym glejaku pnia mózgu (DIPG)

Kryteria przyjęcia:

• Kwalifikują się pacjenci z rozlanym, wrodzonym glejakiem mostka, zgodnie z następującymi kryteriami:

  • Charakterystyczny obraz MRI, w tym zmienne wzmocnienie kontrastu po podaniu gadolinu, rozlany sygnał T2/FLAIR i zajęcie ponad 50% mostów.
  • Potwierdzenie glejaka anaplastycznego (tj. skąpodrzewiaka, gwiaździaka, skąpodrzewiaka) lub histologii GBM, jeśli zajęcie mostu jest mniejsze niż 50%.
• Ocena przesiewowa wymaga wykonania MRI w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem terapii ANP. Osoby badane muszą przyjmować ustaloną dawkę steroidów przez co najmniej pięć dni przed badaniem przesiewowym MRI. Jeśli dawka steroidu zostanie zmieniona między datą obrazowania a rozpoczęciem leczenia, wymagane jest nowe wyjściowe MRI. Wszystkie badania MRI muszą być wykonywane w akredytowanym ośrodku radiologicznym. Wszystkie badania MRI powinny obejmować co najmniej: obrazy T1-zależne przed podaniem gadolinu i po nim, obrazy z rekonwalescencją po osłabieniu płynu (FLAIR) i obrazy T-2-zależne.
• Pacjenci w wieku od 3 do 21 lat muszą mieć kliniczną historię choroby trwającą krócej niż 6 miesięcy i co najmniej dwa z następujących objawów klinicznych: deficyt nerwów czaszkowych, objawy ze strony długich dróg oddechowych (tj. niedowład połowiczy) i ataksja kwalifikują się. Pacjenci w wieku > 21 lat nie muszą spełniać tych kryteriów.
• Uczestnicy muszą być w wieku ≥ 3 lat. RT nie jest zalecana u osób w wieku poniżej 3 lat.
• Kwalifikują się osoby w wieku ≤ 16 lat ze statusem sprawności Lansky'ego > 40. Kwalifikują się osoby w wieku > 16 lat ze statusem sprawności wg Karnofsky'ego > 40.

• Kwalifikują się osoby z funkcją narządów i szpiku kostnego (zgodnie z definicją poniżej).

  • Hemoglobina ≥ 9 g/dl
  • Leukocyty > 2000/mm3
  • Bezwzględna liczba neutrofili >1000/mm3
  • Surowica Na+ ≤ 150 mmol/l
  • Surowica K+ ≤ 5,5 mmol/l
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5-krotność górnej granicy obowiązującej w placówce
  • Płytki >50 000/mm3
  • Bilirubina całkowita < 2,5 mg/dl
  • AST (SGOT) / ALT (SGPT) <5-krotna górna granica instytucjonalna
• W zalecanej dawce terapeutycznej wpływ terapii ANP na rozwijający się płód ludzki jest nieznany. Z tego powodu kwalifikują się kobiety w wieku rozrodczym, które wyrażą zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji (hormonalnej lub barierowej metody antykoncepcji; abstynencja) przed włączeniem do badania objętego protokołem i podczas jego trwania. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas udziału w tym protokole badania, niezwłocznie poinformuje o tym swojego lekarza prowadzącego.
• Kwalifikują się podmioty, rodzice i/lub opiekunowie, którzy są w stanie zrozumieć dokument dotyczący pisemnej świadomej zgody i są gotowi go podpisać.

Kryteria wyłączenia:

• Żaden rodzaj wcześniejszej terapii, w tym innych środków eksperymentalnych, nie jest dozwolony. Dozwolona jest wcześniejsza biopsja diagnostyczna lub przetoka chirurgiczna w przypadku wodogłowia.
• Pacjenci z chorobą rozsianą, guzami wieloogniskowymi, chorobą opon mózgowo-rdzeniowych lub krwawieniem poza guzem w wywiadzie nie kwalifikują się. Badanie przesiewowe/wyjściowe badanie MRI obejmuje rdzeń kręgowy w celu wykluczenia choroby opon mózgowo-rdzeniowych.
• Pacjenci ze znaną historią ganglioglioma nie kwalifikują się.
• Pacjenci z aktualną diagnozą lub wywiadem rodzinnym w kierunku nerwiakowłókniakowatości I lub II nie kwalifikują się. - Pacjenci z aktualną diagnozą lub rodzinną historią nerwiakowłókniakowatości nie kwalifikują się.
• Pacjenci z niekontrolowaną współistniejącą chorobą, w tym między innymi trwającą lub aktywną infekcją, niekontrolowanym nadciśnieniem pomimo maksymalnego postępowania medycznego (trzy pomiary ciśnienia krwi w pozycji leżącej ≥ 150/99 wykonane w odstępie co najmniej jednej godziny) lub chorobą psychiczną/sytuacjami społecznymi, które ograniczałyby zgodność z wymaganiami badania protokołów nie kwalifikuje się.
• Osoby z wywiadem zastoinowej niewydolności serca klasy II wg NYHA nie kwalifikują się.
• Kobiety w ciąży nie kwalifikują się, ponieważ teratogenne i poronne skutki terapii ANP u ludzi są nieznane. Ponieważ istnieje nieznane, ale potencjalne ryzyko wystąpienia działań niepożądanych u niemowląt karmionych piersią wtórnych do matki otrzymującej terapię ANP, karmienie piersią jest przerywane, jeśli matka otrzymuje terapię ANP.