Studie av antineoplastonterapi + strålning vs. strålning endast vid diffust, inre, hjärnstammsgliom (DIPG)

Inklusionskriterier:

• Försökspersoner med diffust, intrinsiskt pontinskt gliom enligt följande kriterier är kvalificerade:

  • Ett karakteristiskt MRT-utseende, inklusive variabel kontrastförbättring efter gadoliniumadministrering, diffus T2/FLAIR-signal och involvering av mer än 50 % av pons.
  • Bekräftelse av anaplastiskt gliom (d.v.s. oligodendrogliom, astrocytom, oligoastrocytom) eller GBM-histologi om det är mindre än 50 % involvering av pons.
• Screeningsutvärdering kräver en MRT som utförs inom 14 dagar före start av ANP-behandling. Försökspersoner måste vara på en fast dos av steroider i minst fem dagar före screening-MRT. Om steroiddosen ändras mellan datum för bildtagning och behandlingsstart krävs en ny baslinje-MRT. Alla magnetröntgen ska utföras på ett ackrediterat röntgencentrum. Alla MRI bör innehålla minst: T1-viktade bilder före/efter administrering av gadolinium, vätskeförsvagad inversionsåtervinning (FLAIR) och T-2-viktade bilder.
• Försökspersoner i åldern 3-21 år måste ha en sjukdomshistoria på mindre än 6 månader och minst två av följande kliniska fynd: kranialnervsbrist, långa kanaler (dvs. hemipares) och ataxi är berättigade. Försökspersoner > 21 år behöver inte uppfylla dessa kriterier.
• Försökspersonerna måste vara ≥ 3 år gamla. RT rekommenderas inte för försökspersoner yngre än 3 år.
• Försökspersoner ≤ 16 år med en Lansky prestationsstatus på > 40 är berättigade. Försökspersoner > 16 år med en Karnofsky prestationsstatus på > 40 är berättigade.

• Försökspersoner med organ- och märgfunktion (enligt definitionen nedan) är behöriga.

  • Hemoglobin ≥ 9 g/dL
  • Leukocyter > 2000/mm3
  • Absolut neutrofilantal >1 000/ mm3
  • Serum Na+ ≤ 150 mmol/L
  • Serum K+ ≤ 5,5 mmol/L
  • Serumkreatinin ≤ 1,5 gånger institutionell övre gräns
  • Blodplättar >50 000/ mm3
  • Totalt bilirubin < 2,5 mg/dL
  • AST (SGOT) / ALT (SGPT) <5 gånger institutionell övre gräns
• Vid den rekommenderade terapeutiska dosen är effekterna av ANP-terapi på det växande mänskliga fostret okända. Av denna anledning är kvinnor i fertil ålder som går med på att använda adekvat preventivmedel (hormonell preventivmetod eller barriärmetod för preventivmedel; abstinens) före inträde i protokollstudien och under protokollstudiens varaktighet. Om en kvinna skulle bli gravid eller misstänker att hon är gravid medan hon deltar i denna protokollstudie kommer hon omedelbart att informera sin behandlande läkare.
• Försökspersoner, föräldrar och/eller vårdnadshavare som kan förstå ett skriftligt informerat samtyckesdokument och är villiga att underteckna det, är berättigade.

Exklusions kriterier:

• Ingen typ av tidigare terapi, inklusive andra undersökningsmedel, är tillåten. En tidigare diagnostisk biopsi eller kirurgisk shunt för hydrocefalus är tillåten.
• Patienter med spridd sjukdom, multicentriska tumörer, leptomeningeal sjukdom eller historia av retrotumoral blödning är inte berättigade. Screeningen/baslinje-MR inkluderar ryggmärgen för att utesluta leptomeningeal sjukdom.
• Försökspersoner med en känd historia av gangliogliom är inte berättigade.
• Försökspersoner med en aktuell diagnos eller familjehistoria av neurofibromatosis I eller II är inte berättigade. - Försökspersoner med en aktuell diagnos eller familjehistoria av neurofibromatos är inte behöriga.
• Patienter med en okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, okontrollerad hypertoni trots maximal medicinsk behandling (tre liggande blodtrycksmätningar ≥ 150/99 med minst en timmes mellanrum) eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnad av protokollstudiekrav är inte berättigade.
• Försökspersoner med en historia av kongestiv hjärtsvikt i New York Heart Association klass II är inte berättigade.
• Gravida kvinnor är inte berättigade eftersom de teratogena och abortframkallande effekterna av ANP-terapi hos människor är okända. Eftersom det finns en okänd men potentiell risk för biverkningar hos ammande spädbarn sekundärt till mamman som får ANP-behandling, avbryts amningen om mamman får ANP-behandling.