Studie der Antineoplastontherapie + Bestrahlung vs. Bestrahlung nur bei diffusem, intrinsischem Hirnstammgliom (DIPG)

Einschlusskriterien:

• Probanden mit diffusem, intrinsischem Pontinem Gliom, wie durch die folgenden Kriterien definiert, sind förderfähig:

  • Ein charakteristisches MRT-Erscheinungsbild, einschließlich variabler Kontrastverstärkung nach Gadolinium-Gabe, diffuses T2/FLAIR-Signal und Beteiligung von mehr als 50 % der Pons.
  • Bestätigung eines anaplastischen Glioms (d. h. Oligodendrogliom, Astrozytom, Oligoastrozytom) oder GBM-Histologie, wenn weniger als 50 % der Pons betroffen sind.
• Die Screening-Bewertung erfordert eine MRT, die innerhalb von 14 Tagen vor Beginn der ANP-Therapie durchgeführt wird. Die Studienteilnehmer müssen mindestens fünf Tage vor dem Screening-MRT eine feste Steroiddosis erhalten. Wenn die Steroiddosis zwischen dem Datum der Bildgebung und dem Beginn der Behandlung geändert wird, ist eine neue Ausgangs-MRT erforderlich. Alle MRTs müssen in einem akkreditierten Radiologiezentrum durchgeführt werden. Alle MRTs sollten mindestens enthalten: T1-gewichtete Bilder vor/nach der Gabe von Gadolinium, FLAIR (Fluid Attenued Inversion Recovery) und T-2-gewichtete Bilder.
• Probanden im Alter von 3 bis 21 Jahren müssen eine klinische Vorgeschichte der Krankheit von weniger als 6 Monaten und mindestens zwei der folgenden klinischen Befunde haben: Ausfall der Hirnnerven, Anzeichen langer Bahnen (d. h. Hemiparese) und Ataxie sind förderfähig. Probanden > 21 Jahre müssen diese Kriterien nicht erfüllen.
• Die Probanden müssen ≥ 3 Jahre alt sein. RT wird für Personen unter 3 Jahren nicht empfohlen.
• Teilnahmeberechtigt sind Personen unter 16 Jahren mit einem Lansky-Leistungsstatus von > 40. Teilnahmeberechtigt sind Personen > 16 Jahre mit einem Karnofsky-Leistungsstatus > 40.

• Probanden mit Organ- und Markfunktion (wie unten definiert) sind teilnahmeberechtigt.

  • Hämoglobin ≥ 9 g/dl
  • Leukozyten > 2000/mm3
  • Absolute Neutrophilenzahl > 1.000/mm3
  • Serum-Na+ ≤ 150 mmol/l
  • Serum-K+ ≤ 5,5 mmol/L
  • Serumkreatinin ≤ 1,5-fache institutionelle Obergrenze
  • Blutplättchen >50.000/mm3
  • Gesamtbilirubin < 2,5 mg/dl
  • AST (SGOT) / ALT (SGPT) <5-fache institutionelle Obergrenze
• Bei der empfohlenen therapeutischen Dosis sind die Auswirkungen der ANP-Therapie auf den sich entwickelnden menschlichen Fötus nicht bekannt. Aus diesem Grund sind Frauen im gebärfähigen Alter, die sich bereit erklären, vor Beginn der Protokollstudie und für die Dauer der Protokollstudie eine angemessene Verhütung (hormonelle oder Barrieremethode zur Empfängnisverhütung; Abstinenz) anzuwenden. Sollte eine Frau während der Teilnahme an dieser Protokollstudie schwanger werden oder vermuten, dass sie schwanger ist, wird sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren.
• Teilnahmeberechtigt sind Probanden, Eltern und/oder Erziehungsberechtigte, die in der Lage sind, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu verstehen und bereit sind, es zu unterschreiben.

Ausschlusskriterien:

• Keine Art von vorheriger Therapie, einschließlich anderer Prüfsubstanzen, ist zulässig. Eine vorherige diagnostische Biopsie oder ein chirurgischer Shunt für Hydrozephalus ist zulässig.
• Patienten mit disseminierter Erkrankung, multizentrischen Tumoren, leptomeningealer Erkrankung oder retrotumoraler Blutung in der Vorgeschichte sind nicht teilnahmeberechtigt. Das Screening/Basis-MRT umfasst das Rückenmark, um eine leptomeningeale Erkrankung auszuschließen.
• Patienten mit bekannter Gangliogliom-Vorgeschichte sind nicht teilnahmeberechtigt.
• Personen mit einer aktuellen Diagnose oder Familienanamnese von Neurofibromatose I oder II sind nicht teilnahmeberechtigt. - Probanden mit einer aktuellen Diagnose oder Familienanamnese von Neurofibromatose sind nicht teilnahmeberechtigt.
• Probanden mit einer unkontrollierten interkurrenten Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anhaltende oder aktive Infektion, unkontrollierter Bluthochdruck trotz maximaler medizinischer Behandlung (drei Blutdruckmessungen im Liegen ≥ 150/99 im Abstand von mindestens einer Stunde) oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die einschränken würden Einhaltung der Protokollstudienanforderungen sind nicht förderfähig.
• Patienten mit kongestiver Herzinsuffizienz der Klasse II der New York Heart Association in der Vorgeschichte sind nicht teilnahmeberechtigt.
• Schwangere Frauen sind nicht geeignet, da die teratogenen und abortiven Wirkungen der ANP-Therapie beim Menschen unbekannt sind. Da bei gestillten Säuglingen ein unbekanntes, aber potenzielles Risiko für unerwünschte Ereignisse nach der ANP-Therapie der Mutter besteht, wird das Stillen abgebrochen, wenn die Mutter eine ANP-Therapie erhält.