Tutkimus antineoplastoniterapiasta + säteily vs. vain säteily diffuusissa, sisäisessä, aivorungon glioomassa (DIPG)
Satunnaistettu vaiheen 3 tutkimus yhdistelmähoidosta antineoplastonihoidosta [Antineoplastons A10 (Atengenal) ja AS2-1 (Astugenal)] Plus sädehoito vs. sädehoito vain potilailla, joilla on äskettäin diagnosoitu diffuusi, sisäinen, aivorungon gliooma
≥ 3-vuotiaat potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu, diffuusi, luontainen pontinegliooma, otetaan mukaan tähän tutkimukseen. Tämän tutkimuksen ensisijaiset tavoitteet ovat kuitenkin 1) verrata kokonaiseloonjäämistä, aikaa satunnaistamisesta kuolemaan mistä tahansa syystä, 3–21-vuotiailla tutkimushenkilöillä, joilla on äskettäin diagnosoitu, diffuusi, luontainen pontinegliooma, jotka saavat Antineoplaston-hoitoa ( Atengenal + Astugenal) + sädehoito vs. sädehoito yksin ja 2) kuvaavat toksisuusprofiili (kaikki koehenkilöt) antineoplastonihoidolle + sädehoito vs. sädehoito yksin.
Toissijaisena tavoitteena on verrata 3–21-vuotiaiden tutkimushenkilöiden etenemisvapaata eloonjäämistä äskettäin diagnosoituun, diffuusiin, luontaiseen pontineglioomaan, jota hoidetaan antineoplastonihoidolla + sädehoidolla vs. pelkkä sädehoito.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu vaiheen 3 protokollatutkimus, jossa käsitellään antineoplastonihoitoa + sädehoitoa vs. pelkkä sädehoito ≥ 3-vuotiailla henkilöillä, joilla on äskettäin diagnosoitu, diffuusi, luontainen pontinegliooma. Antineoplaston-hoitoon + sädehoitoon satunnaistetuilla potilailla Antineoplaston-hoitoa annetaan 104 viikon ajan, kun taas sädehoito alkaa Antineoplaston-hoidon ensimmäisenä päivänä ja jatkuu 6 viikkoa. Koehenkilöt jatkavat Antineoplaston-hoitoa, jos objektiivinen vaste tai stabiili sairaus saavutetaan hoidon aikana, ja heitä jatketaan Antineoplaston-hoidossa protokollatutkimuksen loppuun asti, ellei heille kehity etenevää sairautta. Yksin sädehoitoon satunnaistetut kohteet saavat 6 viikon sädehoitoa.
Tutkimustavoitteina on vertailla seuraavia kahdessa hoitohaarassa: 1) kokonaiseloonjääminen tutkimushenkilöillä, jotka ovat ≥ 21-vuotiaita; 2) etenemisvapaa eloonjääminen ≥ 21-vuotiaille koehenkilöille; 3) objektiivinen vaste, täydellinen vaste, osittainen vaste ja progressiiviset sairauden määrät, jotka perustuvat kasvaimen lisääntyvään osaan, kaikille koehenkilöille käyttämällä tuumorin kaksiulotteista mittausta; 4) objektiivinen vaste, täydellinen vaste, osittainen vaste ja etenevät sairaudet kaikille koehenkilöille, joilla ei ole pahenevia kasvaimia, käyttämällä tuumorin yksiulotteista mittausta; ja 5) objektiivinen vaste, täydellinen vaste, osittainen vaste ja progressiiviset sairauden määrät, jotka perustuvat kasvaimen voimistuviin + ei-tehostaviin osiin, kaikille kohteille käyttämällä tuumorin yksiulotteista mittausta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Stanislaw R Burzynski, M.D., Ph.D.
- Puhelinnumero: 713-335-5697
- Sähköposti: srb@burzynskiclinic.com
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joilla on diffuusi, luontainen Pontine Gliooma seuraavien kriteerien mukaan, ovat kelvollisia:
- Tyypillinen MRI-ulkonäkö, mukaan lukien vaihteleva kontrastin vahvistuminen gadoliniumin annon jälkeen, diffuusi T2/FLAIR-signaali ja yli 50 % ponsista.
- Anaplastisen gliooman (eli oligodendrogliooman, astrosytooman, oligoastrosytooman) tai GBM-histologian vahvistus, jos pons on alle 50 %.
- Seulontaarviointi vaatii MRI-tutkimuksen, joka tehdään 14 päivän sisällä ennen ANP-hoidon aloittamista. Tutkittavien on saatava kiinteä annos steroideja vähintään viiden päivän ajan ennen seulonta-MRI:tä. Jos steroidiannosta muutetaan kuvantamispäivän ja hoidon alkamisen välillä, tarvitaan uusi lähtötason magneettikuvaus. Kaikki MRI-tutkimukset on tehtävä akkreditoidussa radiologiakeskuksessa. Kaikkien MRI-kuvien tulee sisältää vähintään: T1-painotetut kuvat ennen/jälkeen gadoliniumin antoa, nestemäisen inversion palautumisen (FLAIR) ja T-2-painotetut kuvat.
- 3–21-vuotiailla koehenkilöillä on oltava alle 6 kuukauden kliininen sairaushistoria ja vähintään kaksi seuraavista kliinisistä löydöksistä: aivohermon vajaatoiminta, pitkien teiden oireet (esim. hemipareesi) ja ataksia ovat tukikelpoisia. Yli 21-vuotiaiden ei tarvitse täyttää näitä ehtoja.
- Tutkittavien on oltava vähintään 3-vuotiaita. RT:tä ei suositella alle 3-vuotiaille.
- ≤ 16-vuotiaat, joiden Lansky-suorituskyky on > 40, ovat kelvollisia. Yli 16-vuotiaat henkilöt, joiden Karnofsky-suorituskyky on > 40, ovat kelvollisia.
Koehenkilöt, joilla on elin- ja luuydintoimintoja (kuten on määritelty alla), ovat kelvollisia.
- Hemoglobiini ≥ 9 g/dl
- Leukosyytit > 2000/mm3
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä >1000/mm3
- Seerumin Na+ ≤ 150 mmol/L
- Seerumin K+ ≤ 5,5 mmol/L
- Seerumin kreatiniini ≤ 1,5 kertaa laitoksen yläraja
- Verihiutaleet >50 000/mm3
- Kokonaisbilirubiini < 2,5 mg/dl
- AST (SGOT) / ALT (SGPT) < 5 kertaa laitoksen yläraja
- Suositellulla terapeuttisella annoksella ANP-hoidon vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka suostuvat käyttämään asianmukaista ehkäisyä (hormonaalinen tai estemenetelmä ehkäisyyn; raittius) ennen tutkimusohjelmaan osallistumista ja protokollatutkimuksen ajan, ovat kelpoisia. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana osallistuessaan tähän protokollatutkimukseen, hän ilmoittaa asiasta välittömästi hoitavalle lääkärilleen.
- Tutkittavat, vanhemmat ja/tai huoltajat, jotka ymmärtävät kirjallisen tietoisen suostumusasiakirjan ja ovat halukkaita allekirjoittamaan sen, ovat kelvollisia.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikään aikaisempi hoito, mukaan lukien muut tutkimusaineet, ei ole sallittua. Aiempi diagnostinen biopsia tai kirurginen shuntti vesipään varalta on sallittu.
- Potilaat, joilla on levinnyt sairaus, monikeskiset kasvaimet, leptomeningeaalinen sairaus tai retrotuumoraalinen verenvuoto, eivät ole kelvollisia. Seulonta/perusmagneettikuvaus sisältää selkäytimen leptomeningeaalisen taudin poissulkemiseksi.
- Koehenkilöt, joilla on tunnettu gangliogliooma, eivät ole kelvollisia.
- Koehenkilöt, joilla on tällä hetkellä neurofibromatoosi I tai II diagnoosi tai suvussa, eivät ole kelvollisia. - Tutkittavat, joilla on tällä hetkellä neurofibromatoosidiagnoosi tai suvussa esiintynyt neurofibromatoosi, eivät ole kelvollisia.
- Potilaat, joilla on hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, hallitsematon verenpainetauti maksimaalisesta lääkehoidosta huolimatta (kolme makuulla mitattua verenpainemittausta ≥ 150/99 vähintään tunnin välein) tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat protokollan tutkimusvaatimusten noudattaminen ei ole tukikelpoista.
- Koehenkilöt, joilla on ollut New York Heart Associationin luokan II kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, eivät ole kelvollisia.
- Raskaana olevat naiset eivät ole kelvollisia, koska ANP-hoidon teratogeenisia ja aborttia aiheuttavia vaikutuksia ihmisillä ei tunneta. Koska imeväisillä on tuntematon mutta mahdollinen haittatapahtumien riski ANP-hoitoa saavan äidin johdosta, imettäminen lopetetaan, jos äiti saa ANP-hoitoa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Yksittäinen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Säteily
Tutkittavat saavat yhden 180 cGy:n päivittäisen säteilyfraktion 5 päivänä viikossa yhteensä 6 viikon ajan kokonaissäteilyannokseen 5400 cGy.
|
≥ 3-vuotiaat henkilöt, joilla on diffuusi, sisäinen aivorungon gliooma, saavat säteilyä.
|
|
Kokeellinen: Antineoplastonihoito + säteily
Antineoplastonihoito (Atengenal + Astugenal) IV-infuusiona joka neljäs tunti 104 viikon ajan.
Tutkittavat saavat kasvavia annoksia Attengenalia ja Astugenalia, kunnes suurin siedetty annos saavutetaan.
Tutkittavat saavat myös yhden päivittäisen säteilyfraktion 180 cGy, 5 päivää viikossa yhteensä 6 viikon ajan, kokonaissäteilyannokseen 5400 cGy.
|
≥ 3-vuotiaat henkilöt, joilla on diffuusi, sisäinen aivorungon gliooma, saavat säteilyä.
≥ 3-vuotiaat henkilöt, joilla on diffuusi, sisäinen aivorungon gliooma, saavat Atengenalia yhdessä Astugenalin (Antineoplaston-hoito) ja säteilyn kanssa
Muut nimet:
≥ 3-vuotiaat koehenkilöt, joilla on diffuusi, sisäinen aivorungon gliooma, saavat Astugenalia yhdessä Atengenalin (Antineoplaston-hoito) ja säteilyn kanssa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos selviytyneiden osallistujien prosenttiosuudessa (kokonaiseloonjääminen)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta, 48 kuukautta, 60 kuukautta
|
Kaplan-Meier ei-parametrista menetelmää käytetään arvioimaan kokonaiseloonjäämistä kahdessa hoitoryhmässä.
Eloonjäämisero arvioidaan log-rank-testillä, jossa verrataan kahta hoitoryhmää.
Coxin suhteellista riskimallia käytetään tukena analyysinä kahden hoitoryhmän välisen eron suuruuden arvioimiseksi.
Keskimääräinen eloonjäämisaste kahdessa hoitoryhmässä (ja 95 %:n luottamusvälit) arvioidaan.
Riskisuhde ja sen 95 %:n luottamusväli on arvioitu.
|
6 kuukautta, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta, 48 kuukautta, 60 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos selviytyneiden osallistujien prosenttiosuudessa (eloonjääminen ilman etenemistä)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta, 48 kuukautta, 60 kuukautta
|
Kaplan-Meierin ei-parametrista menetelmää käytetään arvioimaan etenemisvapaata eloonjäämistä kahdessa hoitoryhmässä.
Etenemisvapaa eloonjäämisero arvioidaan log-rank-testillä, jossa verrataan kahta hoitoryhmää.
Coxin suhteellista riskimallia käytetään tukena analyysinä kahden hoitoryhmän välisen eron suuruuden arvioimiseksi.
Keskimääräinen eloonjäämisaste ilman etenemistä kahdessa hoitoryhmässä (ja 95 %:n luottamusvälit) arvioidaan.
Riskisuhde ja sen 95 % luottamusväli on arvioitu.analyysi
tarjotaan.
|
6 kuukautta, 12 kuukautta, 24 kuukautta, 36 kuukautta, 48 kuukautta, 60 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Stanislaw R. Burzynski, MD, PhD, Burzynski Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Burzynski SR, Janicki TJ, Burzynski GS, Marszalek A. The response and survival of children with recurrent diffuse intrinsic pontine glioma based on phase II study of antineoplastons A10 and AS2-1 in patients with brainstem glioma. Childs Nerv Syst. 2014 Dec;30(12):2051-61. doi: 10.1007/s00381-014-2401-z. Epub 2014 Apr 10.
- Burzynski SR, Janicki J, Burzynski G, Marszalek A. A Phase II Study of Antineoplastons A10 and AS2-1 in Patients with Brainstem Gliomas. The Report on Non-Diffuse Intrinsic Pontine Glioma (Protocol BT-11). Journal of Cancer Therapy 6:334-344,2015. doi: 10.4236/jct.2015.64036
- Burzynski SR. Recent clinical trials in diffuse intrinsic brainstem glioma. Cancer Therapy 5:379-390, 2007. Epub 2007 Nov
- Burzynski SR, Janicki TJ, Weaver RA, Burzynski B. Targeted therapy with antineoplastons A10 and AS2-1 of high-grade, recurrent, and progressive brainstem glioma. Integr Cancer Ther. 2006 Mar;5(1):40-7. doi: 10.1177/1534735405285380.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BRI-BT-52
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .