Studie van antineoplastontherapie + bestraling versus alleen bestraling bij diffuus, intrinsiek hersenstamglioom (DIPG)

Inclusiecriteria:

• Onderwerpen met diffuus, intrinsiek ponsglioom zoals gedefinieerd door de volgende criteria komen in aanmerking:

  • Een karakteristiek MRI-uiterlijk, inclusief variabele contrastverbetering na toediening van gadolinium, diffuus T2/FLAIR-signaal en betrokkenheid van meer dan 50% van de pons.
  • Bevestiging van anaplastisch glioom (d.w.z. oligodendroglioom, astrocytoom, oligoastrocytoom) of GBM-histologie als er minder dan 50% betrokkenheid van de pons is.
• Screeningsevaluatie vereist een MRI die binnen 14 dagen voorafgaand aan de start van de ANP-therapie wordt uitgevoerd. Studieproefpersonen moeten gedurende ten minste vijf dagen voorafgaand aan de screening-MRI een vaste dosis steroïden gebruiken. Als de dosis steroïden wordt gewijzigd tussen de datum van beeldvorming en het begin van de behandeling, is een nieuwe baseline-MRI vereist. Alle MRI's moeten worden uitgevoerd in een erkend radiologisch centrum. Alle MRI's moeten ten minste het volgende bevatten: T1-gewogen beelden voor/na gadoliniumtoediening, vloeistofverzwakte inversieherstel (FLAIR) en T-2-gewogen beelden.
• Proefpersonen van 3-21 jaar moeten een klinische ziektegeschiedenis hebben van minder dan 6 maanden en ten minste twee van de volgende klinische bevindingen: hersenzenuwdeficiëntie, tekenen van lange tractus (d.w.z. hemiparese) en ataxie komen in aanmerking. Proefpersonen ouder dan 21 jaar hoeven niet aan deze criteria te voldoen.
• Onderwerpen moeten ≥ 3 jaar oud zijn. RT wordt niet aanbevolen voor proefpersonen jonger dan 3 jaar.
• Onderwerpen ≤ 16 jaar met een Lansky-prestatiestatus van> 40 komen in aanmerking. Proefpersonen> 16 jaar met een Karnofsky-prestatiestatus van> 40 komen in aanmerking.

• Onderwerpen met orgaan- en mergfunctie (zoals hieronder gedefinieerd) komen in aanmerking.

  • Hemoglobine ≥ 9 g/dl
  • Leukocyten > 2000/mm3
  • Absoluut aantal neutrofielen >1.000/ mm3
  • Serum Na+ ≤ 150 mmol/L
  • Serum K+ ≤ 5,5 mmol/L
  • Serumcreatinine ≤ 1,5 maal de institutionele bovengrens
  • Bloedplaatjes >50.000/ mm3
  • Totaal bilirubine < 2,5 mg/dL
  • AST (SGOT) / ALT (SGPT) <5 maal de institutionele bovengrens
• Bij de aanbevolen therapeutische dosis zijn de effecten van ANP-therapie op de zich ontwikkelende menselijke foetus onbekend. Om deze reden komen vrouwen in de vruchtbare leeftijd die ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voorafgaand aan deelname aan het protocolonderzoek en voor de duur van het protocolonderzoek in aanmerking. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is tijdens deelname aan dit protocolonderzoek, informeert ze onmiddellijk haar behandelend arts.
• Onderwerpen, ouders en/of voogden die een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument kunnen begrijpen en bereid zijn het te ondertekenen, komen in aanmerking.

Uitsluitingscriteria:

• Geen enkele vorm van eerdere therapie, inclusief andere onderzoeksmiddelen, is toegestaan. Een voorafgaande diagnostische biopsie of chirurgische shunt voor hydrocephalus is toegestaan.
• Proefpersonen met gedissemineerde ziekte, multicentrische tumoren, leptomeningeale ziekte of een voorgeschiedenis van retrotumorale bloedingen komen niet in aanmerking. De screening / baseline MRI omvat het ruggenmerg om leptomeningeale ziekte uit te sluiten.
• Proefpersonen met een bekende voorgeschiedenis van ganglioglioom komen niet in aanmerking.
• Proefpersonen met een actuele diagnose of familiegeschiedenis van neurofibromatose I of II komen niet in aanmerking. - Proefpersonen met een actuele diagnose of familiegeschiedenis van neurofibromatose komen niet in aanmerking.
• Proefpersonen met een ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, ongecontroleerde hypertensie ondanks maximale medische behandeling (drie bloeddrukmetingen in rugligging ≥ 150/99 genomen met een tussenpoos van ten minste een uur) of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van protocolstudievereisten komen niet in aanmerking.
• Proefpersonen met een voorgeschiedenis van New York Heart Association klasse II congestief hartfalen komen niet in aanmerking.
• Zwangere vrouwen komen niet in aanmerking omdat de teratogene en abortieve effecten van ANP-therapie bij mensen onbekend zijn. Omdat er een onbekend maar potentieel risico is op bijwerkingen bij zuigelingen die secundair zijn aan de moeder die ANP-therapie krijgt, wordt de borstvoeding gestaakt als de moeder ANP-therapie krijgt.