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ALXN1210 (Ravulizumab) 与 Eculizumab 在补体抑制剂治疗初治成人参与者阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 中的对比

2024年4月18日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

ALXN1210 与 Eculizumab 在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 成年患者中进行的一项 3 期、随机、开放标签、主动对照研究

本研究的主要目的是在从未接受过补体抑制剂治疗（初治）的 PNH 成年参与者中评估雷武珠单抗与依库珠单抗相比的非劣效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究包括 4 周的筛选期和 26 周的随机治疗期（初步评估期）。 在完成为期 26 周的初步评估期后，所有参与者都有机会进入延长期，其中参与者将接受长达 5 年的拉武珠单抗治疗。

这项研究正在进行中。 提供的数据适用于初步评估期。 延长期的结果将在研究完成后报告。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

272

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Arkhangelsk、俄罗斯联邦、163045
        • Research Site
      • Barnaul、俄罗斯联邦、656024
        • Research Site
      • Irkutsk、俄罗斯联邦、664079
        • Research Site
      • Kirov、俄罗斯联邦、610027
        • Research Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、117997
        • Research Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、125284
        • Research Site
      • Murmansk、俄罗斯联邦、183047
        • Research Site
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦、630091
        • Research Site
      • Omsk、俄罗斯联邦、644013
        • Research Site
      • Petrozavodsk、俄罗斯联邦、185019
        • Research Site
      • Rostov-on-Don、俄罗斯联邦、344022
        • Research Site
      • Saint-Petersburg、俄罗斯联邦、197022
        • Research Site
      • Saratov、俄罗斯联邦、410028
        • Research Site
      • St. Petersburg、俄罗斯联邦
        • Research Site
      • Ufa、俄罗斯联邦、450005
        • Research Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4N 3M5
        • Research Site
  • 台湾
      • Changhua、台湾、50006
        • Research Site
      • Hualien City、台湾、97002
        • Research Site
      • Taichung、台湾、404
        • Research Site
      • Tainan、台湾、70403
        • Research Site
      • Taipei、台湾、100
        • Research Site
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Research Site
  • 墨西哥
      • Monterrey、墨西哥、64460
        • Research Site
  • 大韩民国
      • Daejeon、大韩民国、35015
        • Research Site
      • Goyang-si、大韩民国、10408
        • Research Site
      • Incheon、大韩民国、21565
        • Research Site
      • Jeonju-si、大韩民国、561-712
        • Research Site
      • JinJoo、大韩民国、52727
        • Research Site
      • Jung-gu、大韩民国、41944
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、03722
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、03080
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、135-710
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、02841
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、06591
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、07985
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、04401
        • Research Site
      • Seoul、大韩民国、152703
        • Research Site
      • Songpa-gu、大韩民国、05505
        • Research Site
      • Suwon-si、大韩民国、16247
        • Research Site
      • Ulsan、大韩民国、44033
        • Research Site
  • 奥地利
      • Linz、奥地利、4020
        • Research Site
      • Vienna、奥地利、A-1090
        • Research Site
  • 巴西
      • Rio De Janeiro、巴西
        • Research Site
      • Salvador、巴西、41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo、巴西
        • Research Site
      • Sao Paulo、巴西、05403-000
        • Research Site
  • 德国
      • Aachen、德国、52074
        • Research Site
      • Essen、德国、45122
        • Research Site
      • Ulm、德国、89081
        • Research Site
  • 意大利
      • Ascoli Piceno、意大利、63100
        • Research Site
      • Firenze、意大利、50134
        • Research Site
      • Milano、意大利、20122
        • Research Site
      • Napoli、意大利、80131
        • Research Site
      • Vicenza、意大利、36100
        • Research Site
  • 捷克语
      • Plzeň、捷克语、323 00
        • Research Site
      • Prague、捷克语
        • Research Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、119228
        • Research Site
  • 日本
      • Bunkyo-ku、日本、113-8431
        • Research Site
      • Bunkyo-ku、日本、113-8519
        • Research Site
      • Fukuoka-Shi、日本、812-8582
        • Research Site
      • Fukushima-shi、日本、960-1295
        • Research Site
      • Hamamatsu-shi、日本、432-8580
        • Research Site
      • Kanazawa-shi、日本、920-8641
        • Research Site
      • Kitakyusyu-shi、日本、806-8501
        • Research Site
      • Koshigaya-shi、日本、343-8555
        • Research Site
      • Kumamoto-shi、日本、860-8556
        • Research Site
      • Nagoya-shi、日本、453-8511
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi、日本、663-8501
        • Research Site
      • Ogaki-shi、日本、503-8502
        • Research Site
      • Okayama-shi、日本、700-8558
        • Research Site
      • Okayama-shi、日本、701-1192
        • Research Site
      • Osakasayama-shi、日本、589-8511
        • Research Site
      • Sapporo-shi、日本、060-8543
        • Research Site
      • Shimotsuke-shi、日本、329-0498
        • Research Site
      • Shinjuku-ku、日本、160-8582
        • Research Site
      • Shinjuku-ku、日本、160-0023
        • Research Site
      • Suita、日本、565-0871
        • Research Site
      • Tokorozawa-shi、日本
        • Research Site
      • Tokyo、日本
        • Research Site
      • Toyoake-shi、日本、470-1192
        • Research Site
      • Tsukuba-shi、日本、305-8576
        • Research Site
      • Wakayama-shi、日本、641-8510
        • Research Site
  • 比利时
      • Bruxelles、比利时、1200
        • Research Site
      • Hasselt、比利时、3500
        • Research Site
      • Leuven、比利时、3000
        • Research Site
  • 法国
      • Limoges、法国、87042
        • Research Site
      • MONTPELLIER Cedex 5、法国、34295
        • Research Site
      • Paris Cedex 10、法国、75475
        • Research Site
      • Pierre Benite、法国、69310
        • Research Site
      • Poitiers、法国、86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9、法国、35033
        • Research Site
  • 波兰
      • Gdańsk、波兰、80-214
        • Research Site
      • Warszawa、波兰、02-172
        • Research Site
  • 泰国
      • Bangkok、泰国、10330
        • Research Site
      • Bangkok、泰国、10700
        • Research Site
      • Songkhla、泰国、90110
        • Research Site
  • 澳大利亚
      • Perth、澳大利亚、6000
        • Research Site
  • 火鸡
      • Eskisehir、火鸡、26040
        • Research Site
  • 爱沙尼亚
      • Tallinn、爱沙尼亚、13419
        • Research Site
  • 瑞典
      • Uppsala、瑞典、75185
        • Research Site
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90033
        • Research Site
      • Whittier、California、美国、90603
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Research Site
  • 英国
      • Airdrie、英国、ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds、英国
        • Research Site
      • London、英国、SE5 9NU
        • Research Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28040
        • Research Site
      • Majadahonda、西班牙、28220
        • Research Site
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1015ABO
        • Research Site
      • Buenos Aires、阿根廷、C1425AUM
        • Research Site
      • Córdoba、阿根廷、X5004BAL
        • Research Site
  • 马来西亚
      • George、马来西亚、10990
        • Research Site
      • Johor Bahru、马来西亚、80100
        • Research Site
      • Kota Bharu、马来西亚、15586
        • Research Site
      • Kota Bharu、马来西亚、16150
        • Research Site
      • Kota Kinabalu、马来西亚、88586
        • Research Site
      • Kuching、马来西亚、93586
        • Research Site
      • Miri、马来西亚、98000
        • Research Site
      • Sibu、马来西亚、96000
        • Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

最初参加 ALXN1210-PNH-301 研究的患者队列标准：

纳入标准：

  1. 年龄≥18 岁的男性或女性。
  2. PNH 诊断由高灵敏度流式细胞术记录证实。
  3. 筛选后 3 个月内出现以下 1 种或多种 PNH 相关体征或症状：疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸急促（呼吸困难）、贫血（血红蛋白
  4. 筛选时乳酸脱氢酶 (LDH) 水平≥正常上限的 1.5 倍。
  5. 在开始研究治疗之前或开始研究治疗时，有记录的脑膜炎球菌疫苗接种时间不超过 3 年。
  6. 有生育潜力的女性参与者必须使用高效的避孕措施，从筛选开始，一直持续到最后一剂拉武珠单抗后至少 8 个月。
  7. 愿意并能够给予书面知情同意并遵守研究访问时间表。

排除标准：

  1. 随时用补体抑制剂治疗。
  2. 骨髓移植史。
  3. 体重
  4. 怀孕、哺乳或在筛查或第 1 天妊娠试验呈阳性的女性。
  5. 在本研究第 1 天开始研究药物之前的 30 天内或该研究产品的 5 个半衰期内，参加另一项介入性临床研究或使用任何实验疗法，以较长者为准。
  6. 研究者或申办者认为将排除参与的主要心脏、肺、肾脏、内分泌或肝脏疾病的病史或持续存在。
  7. 不稳定的医疗条件（例如，心肌缺血、活动性胃肠道出血、严重的充血性心力衰竭、预计需要在随机分组后 6 个月内进行大手术、与 PNH 无关的并存慢性贫血）。

滚动队列的资格标准：

  1. 在 PNH 患者中正在进行的 ALXN1210 研究中目前正在接受 ALXN1210 IV 治疗的所有参与者，无论年龄大小
  2. 参与者必须愿意并能够提供书面知情同意书，并遵守所有扩展研究访问和程序，包括使用任何数据收集设备直接记录患者数据
  3. 育龄女性和有育龄女性伴侣的男性患者必须使用高效避孕措施，持续至最后一次服用拉武珠单抗后至少 8 个月。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：拉武珠单抗
生物：拉武珠单抗
所有治疗均以静脉内 (IV) 输注的形式进行。 对于体重≥40 至
其他名称：
  • ALXN1210
  • 欧托米瑞斯
有源比较器：依库珠单抗
生物：拉武珠单抗
所有治疗均以静脉内 (IV) 输注的形式进行。 对于体重≥40 至
其他名称：
  • ALXN1210
  • 欧托米瑞斯
生物：依库珠单抗
所有治疗均以静脉输注的形式进行。 参与者服用 600 毫克的诱导剂量，然后服用 900 毫克的维持剂量。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
实现避免输血 (TA) 的参与者百分比
大体时间：第 183 天的基线
避免输血被定义为在第 183 天之前保持不输血并且不需要根据方案规定的指南进行输血的参与者的百分比。
第 183 天的基线
乳酸脱氢酶 (LDH) 水平正常的参与者比例
大体时间：第 29 天至第 183 天
LDH 是阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者发生血管内溶血的指标。 LDH 从高于正常上限 (ULN) 降低至低于 ULN 表明溶血减少（改善）。 LDH 水平 (LDH-N) 的标准化是从第 29 天到第 183 天，LDH 水平小于或等于 1 x ULN。 LDH 的 ULN 为 246 U/L。
第 29 天至第 183 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
突破性溶血 (BTH) 参与者的百分比
大体时间：第 183 天的基线
突破性溶血定义为至少有 1 种新的或恶化的血管内溶血症状或体征（疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸急促 [呼吸困难]、贫血 [血红蛋白
第 183 天的基线
慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 评估的生活质量相对于基线的变化 - 疲劳
大体时间：基线，第 183 天
FACIT-Fatigue 评分范围为 0 至 52，评分较高表示疲劳程度较低。 基线定义为研究药物首次给药前的最后一个非缺失值。 估计基于 MMRM，包括治疗组、观察到的分层随机化指标（输血史和 LDH）和基线 FACIT-疲劳水平、研究访问和治疗组相互作用的研究访问。 使用了非结构化协方差结构。
基线，第 183 天
血红蛋白水平稳定的参与者百分比
大体时间：第 183 天的基线
稳定的血红蛋白被定义为在第 183 天没有输血的情况下避免血红蛋白水平从基线下降 ≥ 2 g/dL。
第 183 天的基线
LDH 水平相对于基线的变化百分比
大体时间：基线，第 183 天
基线定义为首次研究药物剂量之前所有可用的 LDH 水平评估的平均值。 估计值基于重复测量混合模型 (MMRM)，其中包括治疗组、输血史（作为基于分层因子水平的分类变量）和基线 LDH 水平（作为连续变量）、研究访视和按治疗划分的研究访视小组互动。 使用非结构化协方差结构。
基线，第 183 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年12月12日

初级完成 (实际的)

2023年2月28日

研究完成 (实际的)

2023年2月28日

研究注册日期

首次提交

2016年10月25日

首先提交符合 QC 标准的

2016年10月25日

首次发布 (估计的)

2016年10月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月18日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ALXN1210-PNH-301
  • 2016-002025-11

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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