Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ALXN1210 (Ravulizumab) versus Eculizumab i komplementhæmmerbehandling - Naive voksne deltagere med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

18. april 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 3, randomiseret, åbent, aktivt kontrolleret studie af ALXN1210 versus Eculizumab i komplementhæmmer-naive voksne patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Det primære formål med denne undersøgelse var at vurdere noninferioriteten af ​​ravulizumab sammenlignet med eculizumab hos voksne deltagere med PNH, som aldrig var blevet behandlet med en komplementhæmmer (behandlingsnaive).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen bestod af en 4-ugers screeningsperiode og en 26-ugers randomiseret behandlingsperiode (Primær Evalueringsperiode). Efter afslutningen af ​​den 26-ugers primære evalueringsperiode havde alle deltagere mulighed for at gå ind i forlængelsesperioden, hvor deltagerne vil modtage ravulizumab i op til 5 år.

Denne undersøgelse er i gang. De præsenterede data er for den primære evalueringsperiode. Resultaterne for forlængelsesperioden vil blive rapporteret efter undersøgelsens afslutning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

272

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1015ABO
        • Research Site
      • Buenos Aires, Argentina, C1425AUM
        • Research Site
      • Córdoba, Argentina, X5004BAL
        • Research Site
  • Australien
      • Perth, Australien, 6000
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgien, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Research Site
  • Den Russiske Føderation
      • Arkhangelsk, Den Russiske Føderation, 163045
        • Research Site
      • Barnaul, Den Russiske Føderation, 656024
        • Research Site
      • Irkutsk, Den Russiske Føderation, 664079
        • Research Site
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610027
        • Research Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
        • Research Site
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125284
        • Research Site
      • Murmansk, Den Russiske Føderation, 183047
        • Research Site
      • Novosibirsk, Den Russiske Føderation, 630091
        • Research Site
      • Omsk, Den Russiske Føderation, 644013
        • Research Site
      • Petrozavodsk, Den Russiske Føderation, 185019
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Den Russiske Føderation, 344022
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Den Russiske Føderation, 197022
        • Research Site
      • Saratov, Den Russiske Føderation, 410028
        • Research Site
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation
        • Research Site
      • Ufa, Den Russiske Føderation, 450005
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Airdrie, Det Forenede Kongerige, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9NU
        • Research Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Research Site
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Research Site
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Research Site
      • MONTPELLIER Cedex 5, Frankrig, 34295
        • Research Site
      • Paris Cedex 10, Frankrig, 75475
        • Research Site
      • Pierre Benite, Frankrig, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankrig, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Frankrig, 35033
        • Research Site
  • Italien
      • Ascoli Piceno, Italien, 63100
        • Research Site
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8519
        • Research Site
      • Fukuoka-Shi, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Fukushima-shi, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Hamamatsu-shi, Japan, 432-8580
        • Research Site
      • Kanazawa-shi, Japan, 920-8641
        • Research Site
      • Kitakyusyu-shi, Japan, 806-8501
        • Research Site
      • Koshigaya-shi, Japan, 343-8555
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 453-8511
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663-8501
        • Research Site
      • Ogaki-shi, Japan, 503-8502
        • Research Site
      • Okayama-shi, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Okayama-shi, Japan, 701-1192
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Shimotsuke-shi, Japan, 329-0498
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-0023
        • Research Site
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tokorozawa-shi, Japan
        • Research Site
      • Tokyo, Japan
        • Research Site
      • Toyoake-shi, Japan, 470-1192
        • Research Site
      • Tsukuba-shi, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama-shi, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kalkun
      • Eskisehir, Kalkun, 26040
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Daejeon, Korea, Republikken, 35015
        • Research Site
      • Goyang-si, Korea, Republikken, 10408
        • Research Site
      • Incheon, Korea, Republikken, 21565
        • Research Site
      • Jeonju-si, Korea, Republikken, 561-712
        • Research Site
      • JinJoo, Korea, Republikken, 52727
        • Research Site
      • Jung-gu, Korea, Republikken, 41944
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 135-710
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 07985
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 04401
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 152703
        • Research Site
      • Songpa-gu, Korea, Republikken, 05505
        • Research Site
      • Suwon-si, Korea, Republikken, 16247
        • Research Site
      • Ulsan, Korea, Republikken, 44033
        • Research Site
  • Malaysia
      • George, Malaysia, 10990
        • Research Site
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Research Site
      • Kota Bharu, Malaysia, 15586
        • Research Site
      • Kota Bharu, Malaysia, 16150
        • Research Site
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Research Site
      • Miri, Malaysia, 98000
        • Research Site
      • Sibu, Malaysia, 96000
        • Research Site
  • Mexico
      • Monterrey, Mexico, 64460
        • Research Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 02-172
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 119228
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28220
        • Research Site
  • Sverige
      • Uppsala, Sverige, 75185
        • Research Site
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Research Site
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 404
        • Research Site
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Research Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Research Site
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Plzeň, Tjekkiet, 323 00
        • Research Site
      • Prague, Tjekkiet
        • Research Site
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Research Site
      • Essen, Tyskland, 45122
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Østrig, A-1090
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Kriterier for patientkohorte, der oprindeligt blev indskrevet i ALXN1210-PNH-301-undersøgelsen:

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde ≥18 år.
  2. PNH-diagnose bekræftet ved dokumenteret ved højfølsom flowcytometri.
  3. Tilstedeværelse af 1 eller flere af følgende PNH-relaterede tegn eller symptomer inden for 3 måneder efter screening: træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød (dyspnø), anæmi (hæmoglobin)
  4. Lactat dehydrogenase (LDH) niveau ≥1,5 gange den øvre grænse for normal ved screening.
  5. Dokumenteret meningokokvaccination ikke mere end 3 år før eller på tidspunktet for påbegyndelse af undersøgelsesbehandling.
  6. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention begyndende ved screeningen og fortsætte indtil mindst 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab.
  7. Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde studiebesøgsplanen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med en komplementhæmmer til enhver tid.
  2. Historie om knoglemarvstransplantation.
  3. Kropsvægt
  4. Kvinder, der er gravide, ammer, eller som har en positiv graviditetstest ved screening eller dag 1.
  5. Deltagelse i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller brug af enhver eksperimentel terapi inden for 30 dage før påbegyndelse af studielægemidlet på dag 1 i denne undersøgelse eller inden for 5 halveringstider af det pågældende forsøgsprodukt, alt efter hvad der er størst.
  6. Anamnese med eller igangværende alvorlig hjerte-, lunge-, nyre-, endokrin- eller leversygdom, som efter investigatorens eller sponsors mening ville udelukke deltagelse.
  7. Ustabile medicinske tilstande (for eksempel myokardieiskæmi, aktiv gastrointestinal blødning, alvorlig kongestiv hjerteinsufficiens, forventet behov for større operation inden for 6 måneder efter randomisering, sideløbende kronisk anæmi, der ikke er relateret til PNH).

Kvalifikationskriterier for roll-over-kohorte:

  1. Alle deltagere uanset alder, som i øjeblikket modtager ALXN1210 IV i et igangværende ALXN1210 studie med patienter med PNH
  2. Deltagerne skal være villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke og overholde alle forlængede undersøgelsesbesøg og procedurer, herunder brugen af ​​enhver dataindsamlingsanordning(er) til direkte at registrere patientdata
  3. Kvinder i den fødedygtige alder og mandlige patienter med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal bruge højeffektiv prævention, der fortsætter indtil mindst 8 måneder efter den sidste dosis ravulizumab.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som intravenøse (IV) infusioner. For deltagere, der vejer ≥40 til
Andre navne:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Aktiv komparator: Eculizumab
Biologisk: Ravulizumab
Alle behandlinger blev givet som intravenøse (IV) infusioner. For deltagere, der vejer ≥40 til
Andre navne:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Biologisk: Eculizumab
Alle behandlinger blev givet som IV-infusioner. Deltagerne fik induktionsdoser på 600 mg efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på 900 mg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnåede transfusionsforebyggelse (TA)
Tidsramme: Baseline til og med dag 183
Transfusionundgåelse blev defineret som procentdelen af ​​deltagere, der forblev transfusionsfri og ikke krævede en transfusion i henhold til protokolspecificerede retningslinjer til og med dag 183.
Baseline til og med dag 183
Andel af deltagere med normalisering af laktatdehydrogenase (LDH) niveauer
Tidsramme: Dag 29 til og med dag 183
LDH er en indikator for intravaskulær hæmolyse, der forekommer hos deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH). Et fald i LDH fra over den øvre normalgrænse (ULN) til under ULN indikerer reduktion (forbedring) i hæmolyse. Normalisering af LDH-niveauer (LDH-N) var LDH-niveauer mindre end eller lig med 1 x ULN fra dag 29 til og med dag 183. ULN for LDH er 246 U/L.
Dag 29 til og med dag 183

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med gennembrudshæmolyse (BTH)
Tidsramme: Baseline til og med dag 183
Gennembrudshæmolyse blev defineret som mindst 1 nyt eller forværrede symptom eller tegn på intravaskulær hæmolyse (træthed, hæmoglobinuri, mavesmerter, åndenød [dyspnø], anæmi [hæmoglobin]
Baseline til og med dag 183
Ændring fra baseline i livskvalitet som vurderet ved den funktionelle vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - træthed
Tidsramme: Baseline, dag 183
FACIT-træthedsscore varierer fra 0 til 52, hvor en højere score indikerer mindre træthed. Baseline er defineret som den sidste ikke-manglende værdi før første dosis af forsøgslægemidlet. Estimater er baseret på MMRM, der inkluderer behandlingsgruppe, de observerede stratifikationsrandomiseringsindikatorer (transfusionshistorie og LDH) og baseline FACIT-træthedsniveau, studiebesøg og studiebesøg ved behandlingsgruppeinteraktion. En ustruktureret kovariansstruktur blev brugt.
Baseline, dag 183
Procentdel af deltagere med stabiliserede hæmoglobinniveauer
Tidsramme: Baseline til og med dag 183
Stabiliseret hæmoglobin blev defineret som undgåelse af et ≥2 g/dL fald i hæmoglobinniveauet fra baseline i fravær af transfusion til dag 183.
Baseline til og med dag 183
Procent ændring fra baseline i LDH-niveauer
Tidsramme: Baseline, dag 183
Baseline er defineret som gennemsnittet af alle tilgængelige vurderinger af LDH-niveauer før den første lægemiddeldosis i undersøgelsen. Estimater er baseret på Mixed Model for Repeated Measures (MMRM), der inkluderer behandlingsgruppe, transfusionshistorie (som en kategorisk variabel baseret på stratifikationsfaktorniveauerne) og baseline LDH-niveau (som en kontinuerlig variabel), studiebesøg og studiebesøg efter behandling gruppeinteraktion. En ustruktureret kovariansstruktur blev brugt.
Baseline, dag 183

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

28. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. oktober 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2016

Først opslået (Anslået)

27. oktober 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-PNH-301
  • 2016-002025-11

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner