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ALXN1210 (Ravulizumab) versus Eculizumab bei nicht mit Komplement-Inhibitoren behandelten erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

18. April 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine randomisierte, offene, aktiv kontrollierte Phase-3-Studie zu ALXN1210 im Vergleich zu Eculizumab bei erwachsenen Patienten ohne Komplementinhibitoren mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH)

Der Hauptzweck dieser Studie war die Beurteilung der Nichtunterlegenheit von Ravulizumab im Vergleich zu Eculizumab bei erwachsenen Teilnehmern mit PNH, die noch nie mit einem Komplementinhibitor behandelt worden waren (therapienaiv).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie bestand aus einem 4-wöchigen Screening-Zeitraum und einem 26-wöchigen randomisierten Behandlungszeitraum (primärer Bewertungszeitraum). Nach Abschluss der 26-wöchigen primären Evaluierungsphase hatten alle Teilnehmer die Möglichkeit, in die Verlängerungsphase einzutreten, in der die Teilnehmer Ravulizumab für bis zu 5 Jahre erhalten.

Diese Studie ist noch nicht abgeschlossen. Die dargestellten Daten beziehen sich auf den primären Bewertungszeitraum. Die Ergebnisse für den Verlängerungszeitraum werden nach Abschluss der Studie gemeldet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

272

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1015ABO
        • Research Site
      • Buenos Aires, Argentinien, C1425AUM
        • Research Site
      • Córdoba, Argentinien, X5004BAL
        • Research Site
  • Australien
      • Perth, Australien, 6000
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Hasselt, Belgien, 3500
        • Research Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Research Site
  • Brasilien
      • Rio De Janeiro, Brasilien
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien
        • Research Site
      • Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
  • Deutschland
      • Aachen, Deutschland, 52074
        • Research Site
      • Essen, Deutschland, 45122
        • Research Site
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Research Site
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Research Site
  • Frankreich
      • Limoges, Frankreich, 87042
        • Research Site
      • MONTPELLIER Cedex 5, Frankreich, 34295
        • Research Site
      • Paris Cedex 10, Frankreich, 75475
        • Research Site
      • Pierre Benite, Frankreich, 69310
        • Research Site
      • Poitiers, Frankreich, 86021
        • Research Site
      • Rennes Cedex 9, Frankreich, 35033
        • Research Site
  • Italien
      • Ascoli Piceno, Italien, 63100
        • Research Site
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Napoli, Italien, 80131
        • Research Site
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8431
        • Research Site
      • Bunkyo-ku, Japan, 113-8519
        • Research Site
      • Fukuoka-Shi, Japan, 812-8582
        • Research Site
      • Fukushima-shi, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Hamamatsu-shi, Japan, 432-8580
        • Research Site
      • Kanazawa-shi, Japan, 920-8641
        • Research Site
      • Kitakyusyu-shi, Japan, 806-8501
        • Research Site
      • Koshigaya-shi, Japan, 343-8555
        • Research Site
      • Kumamoto-shi, Japan, 860-8556
        • Research Site
      • Nagoya-shi, Japan, 453-8511
        • Research Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663-8501
        • Research Site
      • Ogaki-shi, Japan, 503-8502
        • Research Site
      • Okayama-shi, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Okayama-shi, Japan, 701-1192
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo-shi, Japan, 060-8543
        • Research Site
      • Shimotsuke-shi, Japan, 329-0498
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-8582
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 160-0023
        • Research Site
      • Suita, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tokorozawa-shi, Japan
        • Research Site
      • Tokyo, Japan
        • Research Site
      • Toyoake-shi, Japan, 470-1192
        • Research Site
      • Tsukuba-shi, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama-shi, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • Research Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Daejeon, Korea, Republik von, 35015
        • Research Site
      • Goyang-si, Korea, Republik von, 10408
        • Research Site
      • Incheon, Korea, Republik von, 21565
        • Research Site
      • Jeonju-si, Korea, Republik von, 561-712
        • Research Site
      • JinJoo, Korea, Republik von, 52727
        • Research Site
      • Jung-gu, Korea, Republik von, 41944
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 135-710
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 02841
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 06591
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 07985
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 04401
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republik von, 152703
        • Research Site
      • Songpa-gu, Korea, Republik von, 05505
        • Research Site
      • Suwon-si, Korea, Republik von, 16247
        • Research Site
      • Ulsan, Korea, Republik von, 44033
        • Research Site
  • Malaysia
      • George, Malaysia, 10990
        • Research Site
      • Johor Bahru, Malaysia, 80100
        • Research Site
      • Kota Bharu, Malaysia, 15586
        • Research Site
      • Kota Bharu, Malaysia, 16150
        • Research Site
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia, 93586
        • Research Site
      • Miri, Malaysia, 98000
        • Research Site
      • Sibu, Malaysia, 96000
        • Research Site
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko, 64460
        • Research Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-214
        • Research Site
      • Warszawa, Polen, 02-172
        • Research Site
  • Russische Föderation
      • Arkhangelsk, Russische Föderation, 163045
        • Research Site
      • Barnaul, Russische Föderation, 656024
        • Research Site
      • Irkutsk, Russische Föderation, 664079
        • Research Site
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • Research Site
      • Moscow, Russische Föderation, 117997
        • Research Site
      • Moscow, Russische Föderation, 125284
        • Research Site
      • Murmansk, Russische Föderation, 183047
        • Research Site
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630091
        • Research Site
      • Omsk, Russische Föderation, 644013
        • Research Site
      • Petrozavodsk, Russische Föderation, 185019
        • Research Site
      • Rostov-on-Don, Russische Föderation, 344022
        • Research Site
      • Saint-Petersburg, Russische Föderation, 197022
        • Research Site
      • Saratov, Russische Föderation, 410028
        • Research Site
      • St. Petersburg, Russische Föderation
        • Research Site
      • Ufa, Russische Föderation, 450005
        • Research Site
  • Schweden
      • Uppsala, Schweden, 75185
        • Research Site
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Research Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 119228
        • Research Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28220
        • Research Site
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 50006
        • Research Site
      • Hualien City, Taiwan, 97002
        • Research Site
      • Taichung, Taiwan, 404
        • Research Site
      • Tainan, Taiwan, 70403
        • Research Site
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Research Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Research Site
      • Songkhla, Thailand, 90110
        • Research Site
  • Truthahn
      • Eskisehir, Truthahn, 26040
        • Research Site
  • Tschechien
      • Plzeň, Tschechien, 323 00
        • Research Site
      • Prague, Tschechien
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Research Site
      • Whittier, California, Vereinigte Staaten, 90603
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Airdrie, Vereinigtes Königreich, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9NU
        • Research Site
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Research Site
      • Vienna, Österreich, A-1090
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Kriterien für die ursprünglich in die ALXN1210-PNH-301-Studie aufgenommene Patientenkohorte:

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich ≥18 Jahre alt.
  2. PNH-Diagnose bestätigt durch dokumentiert durch hochempfindliche Durchflusszytometrie.
  3. Vorhandensein von einem oder mehreren der folgenden PNH-bezogenen Anzeichen oder Symptome innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening: Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit (Dyspnoe), Anämie (Hämoglobin).
  4. Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel ≥1,5-mal die Obergrenze des Normalwerts beim Screening.
  5. Dokumentierte Meningokokken-Impfung nicht länger als 3 Jahre vor oder zum Zeitpunkt des Beginns der Studienbehandlung.
  6. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen ab dem Screening bis mindestens 8 Monate nach der letzten Ravulizumab-Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.
  7. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und den Zeitplan für den Studienbesuch einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Behandlung mit einem Komplementhemmer zu jeder Zeit.
  2. Geschichte der Knochenmarktransplantation.
  3. Körpergewicht
  4. Frauen, die schwanger sind, stillen oder einen positiven Schwangerschaftstest beim Screening oder Tag 1 haben.
  5. Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie oder Anwendung einer experimentellen Therapie innerhalb von 30 Tagen vor Beginn des Studienmedikaments an Tag 1 in dieser Studie oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten dieses Prüfprodukts, je nachdem, welcher Wert größer ist.
  6. Vorgeschichte oder anhaltende schwere Herz-, Lungen-, Nieren-, endokrine oder hepatische Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors eine Teilnahme ausschließen würde.
  7. Instabile Erkrankungen (z. B. myokardiale Ischämie, aktive gastrointestinale Blutung, schwere dekompensierte Herzinsuffizienz, erwartete Notwendigkeit einer größeren Operation innerhalb von 6 Monaten nach Randomisierung, gleichzeitig bestehende chronische Anämie ohne Bezug zu PNH).

Zulassungskriterien für die Roll-Over-Kohorte:

  1. Alle Teilnehmer, unabhängig vom Alter, die derzeit ALXN1210 IV in einer laufenden ALXN1210-Studie bei Patienten mit PNH erhalten
  2. Die Teilnehmer müssen bereit und in der Lage sein, eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen und alle Studienbesuche und -verfahren der Erweiterung einzuhalten, einschließlich der Verwendung von Datenerfassungsgeräten zur direkten Aufzeichnung von Patientendaten
  3. Frauen im gebärfähigen Alter und männliche Patienten mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter müssen bis mindestens 8 Monate nach der letzten Ravulizumab-Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Biologisch: Ravulizumab
Alle Behandlungen wurden als intravenöse (IV) Infusionen verabreicht. Für Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥40 to
Andere Namen:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Aktiver Komparator: Eculizumab
Biologisch: Ravulizumab
Alle Behandlungen wurden als intravenöse (IV) Infusionen verabreicht. Für Teilnehmer mit einem Gewicht von ≥40 to
Andere Namen:
  • ALXN1210
  • ULTOMIRIS
Biologisch: Eculizumab
Alle Behandlungen wurden als IV-Infusionen verabreicht. Den Teilnehmern wurde eine Induktionsdosis von 600 mg verabreicht, gefolgt von einer Erhaltungsdosis von 900 mg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine Transfusionsvermeidung (TA) erreichten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 183
Transfusionsvermeidung wurde definiert als der Prozentsatz der Teilnehmer, die bis Tag 183 transfusionsfrei blieben und gemäß den im Protokoll festgelegten Richtlinien keine Transfusion benötigten.
Ausgangswert bis Tag 183
Anteil der Teilnehmer mit Normalisierung des Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegels
Zeitfenster: Tag 29 bis Tag 183
LDH ist ein Indikator für die intravaskuläre Hämolyse, die bei Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) auftritt. Eine Abnahme des LDH von über der oberen Normgrenze (ULN) auf unter die ULN weist auf eine Verringerung (Verbesserung) der Hämolyse hin. Die Normalisierung der LDH-Werte (LDH-N) betrug vom 29. bis zum 183. Tag LDH-Werte kleiner oder gleich 1 x ULN. Der ULN für LDH beträgt 246 U/L.
Tag 29 bis Tag 183

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit Durchbruchhämolyse (BTH)
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 183
Durchbruchhämolyse war definiert als mindestens 1 neues oder sich verschlechterndes Symptom oder Zeichen einer intravaskulären Hämolyse (Müdigkeit, Hämoglobinurie, Bauchschmerzen, Kurzatmigkeit [Dyspnoe], Anämie [Hämoglobin
Ausgangswert bis Tag 183
Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch die funktionelle Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT) – Fatigue
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 183
Der FACIT-Ermüdungswert reicht von 0 bis 52, wobei ein höherer Wert weniger Ermüdung anzeigt. Der Ausgangswert ist definiert als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Die Schätzungen basieren auf dem MMRM, das die Behandlungsgruppe, die beobachteten Stratifizierungs-Randomisierungsindikatoren (Vorgeschichte von Transfusionen und LDH) und das FACIT-Müdigkeitsniveau zu Studienbeginn, den Studienbesuch und die Interaktion des Studienbesuchs nach Behandlungsgruppe umfasst. Es wurde eine unstrukturierte Kovarianzstruktur verwendet.
Grundlinie, Tag 183
Prozentsatz der Teilnehmer mit stabilisierten Hämoglobinwerten
Zeitfenster: Ausgangswert bis Tag 183
Stabilisiertes Hämoglobin wurde als Vermeidung einer Abnahme des Hämoglobinspiegels um ≥ 2 g/dl gegenüber dem Ausgangswert ohne Transfusion bis Tag 183 definiert.
Ausgangswert bis Tag 183
Prozentuale Änderung der LDH-Werte gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangslage, Tag 183
Der Ausgangswert ist definiert als der Durchschnitt aller verfügbaren Bewertungen der LDH-Werte vor der ersten Dosis des Studienmedikaments. Die Schätzungen basieren auf dem Mixed Model for Repeated Measures (MMRM), das die Behandlungsgruppe, die Transfusionshistorie (als kategoriale Variable basierend auf den Stratifizierungsfaktorwerten) und den LDH-Ausgangswert (als kontinuierliche Variable), den Studienbesuch und den Studienbesuch nach Behandlung umfasst Gruppeninteraktion. Es wurde eine unstrukturierte Kovarianzstruktur verwendet.
Ausgangslage, Tag 183

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Oktober 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

27. Oktober 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1210-PNH-301
  • 2016-002025-11

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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