ALXN1210(라불리주맙) 대 에쿨리주맙(Eculizumab)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 보체 억제제 치료 경험이 없는 성인 참가자
2024년 4월 18일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이 있는 보체 억제제 무경험 성인 환자에서 ALXN1210 대 Eculizumab의 3상, 무작위, 공개, 활성 대조 연구
이 연구의 주요 목적은 보체 억제제로 치료를 받은 적이 없는(치료 경험이 없는) PNH 성인 참가자에서 에쿨리주맙과 비교하여 라불리주맙의 비열등성을 평가하는 것이었습니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 4주의 스크리닝 기간과 26주의 무작위 치료 기간(1차 평가 기간)으로 구성되었습니다. 26주의 1차 평가 기간이 완료된 후 모든 참가자는 연장 기간에 들어갈 기회를 얻었으며 참가자는 최대 5년 동안 라불리주맙을 받게 됩니다.
이 연구는 진행 중입니다. 제시된 데이터는 기본 평가 기간에 대한 것입니다. 연장 기간에 대한 결과는 연구가 완료된 후 보고됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
272
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Changhua, 대만, 50006
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Hualien City, 대만, 97002
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Taichung, 대만, 404
- Research Site
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Tainan, 대만, 70403
- Research Site
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Taipei, 대만, 100
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Daejeon, 대한민국, 35015
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Goyang-si, 대한민국, 10408
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Incheon, 대한민국, 21565
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Jeonju-si, 대한민국, 561-712
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JinJoo, 대한민국, 52727
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Jung-gu, 대한민국, 41944
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Seoul, 대한민국, 03722
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Seoul, 대한민국, 03080
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Seoul, 대한민국, 135-710
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Seoul, 대한민국, 02841
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Seoul, 대한민국, 06591
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 07985
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 04401
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 152703
- Research Site
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Songpa-gu, 대한민국, 05505
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Suwon-si, 대한민국, 16247
- Research Site
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Ulsan, 대한민국, 44033
- Research Site
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Aachen, 독일, 52074
- Research Site
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Essen, 독일, 45122
- Research Site
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Ulm, 독일, 89081
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Arkhangelsk, 러시아 연방, 163045
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Barnaul, 러시아 연방, 656024
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Irkutsk, 러시아 연방, 664079
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Kirov, 러시아 연방, 610027
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Moscow, 러시아 연방, 117997
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Moscow, 러시아 연방, 125284
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Murmansk, 러시아 연방, 183047
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Novosibirsk, 러시아 연방, 630091
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Omsk, 러시아 연방, 644013
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Petrozavodsk, 러시아 연방, 185019
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Rostov-on-Don, 러시아 연방, 344022
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Saint-Petersburg, 러시아 연방, 197022
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Saratov, 러시아 연방, 410028
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St. Petersburg, 러시아 연방
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Ufa, 러시아 연방, 450005
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George, 말레이시아, 10990
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Johor Bahru, 말레이시아, 80100
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Kota Bharu, 말레이시아, 15586
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Kota Bharu, 말레이시아, 16150
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Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
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Kuching, 말레이시아, 93586
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Miri, 말레이시아, 98000
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Sibu, 말레이시아, 96000
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Monterrey, 멕시코, 64460
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
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Whittier, California, 미국, 90603
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
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Bruxelles, 벨기에, 1200
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Hasselt, 벨기에, 3500
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Leuven, 벨기에, 3000
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Rio De Janeiro, 브라질
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Salvador, 브라질, 41253-190
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Sao Paulo, 브라질
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Sao Paulo, 브라질, 05403-000
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Belgrade, 세르비아, 11000
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Uppsala, 스웨덴, 75185
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Madrid, 스페인, 28040
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Majadahonda, 스페인, 28220
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Singapore, 싱가포르, 119228
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1015ABO
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1425AUM
- Research Site
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Córdoba, 아르헨티나, X5004BAL
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Tallinn, 에스토니아, 13419
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Airdrie, 영국, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, 영국
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London, 영국, SE5 9NU
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Linz, 오스트리아, 4020
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Vienna, 오스트리아, A-1090
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Ascoli Piceno, 이탈리아, 63100
- Research Site
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Firenze, 이탈리아, 50134
- Research Site
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Milano, 이탈리아, 20122
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Napoli, 이탈리아, 80131
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Vicenza, 이탈리아, 36100
- Research Site
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Bunkyo-ku, 일본, 113-8431
- Research Site
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Bunkyo-ku, 일본, 113-8519
- Research Site
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Fukuoka-Shi, 일본, 812-8582
- Research Site
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Fukushima-shi, 일본, 960-1295
- Research Site
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Hamamatsu-shi, 일본, 432-8580
- Research Site
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Kanazawa-shi, 일본, 920-8641
- Research Site
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Kitakyusyu-shi, 일본, 806-8501
- Research Site
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Koshigaya-shi, 일본, 343-8555
- Research Site
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Kumamoto-shi, 일본, 860-8556
- Research Site
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Nagoya-shi, 일본, 453-8511
- Research Site
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Nishinomiya-shi, 일본, 663-8501
- Research Site
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Ogaki-shi, 일본, 503-8502
- Research Site
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Okayama-shi, 일본, 700-8558
- Research Site
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Okayama-shi, 일본, 701-1192
- Research Site
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Osakasayama-shi, 일본, 589-8511
- Research Site
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Sapporo-shi, 일본, 060-8543
- Research Site
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Shimotsuke-shi, 일본, 329-0498
- Research Site
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Shinjuku-ku, 일본, 160-8582
- Research Site
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Shinjuku-ku, 일본, 160-0023
- Research Site
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Suita, 일본, 565-0871
- Research Site
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Tokorozawa-shi, 일본
- Research Site
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Tokyo, 일본
- Research Site
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Toyoake-shi, 일본, 470-1192
- Research Site
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Tsukuba-shi, 일본, 305-8576
- Research Site
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Wakayama-shi, 일본, 641-8510
- Research Site
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Plzeň, 체코, 323 00
- Research Site
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Prague, 체코
- Research Site
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Eskisehir, 칠면조, 26040
- Research Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
- Research Site
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Bangkok, 태국, 10330
- Research Site
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Bangkok, 태국, 10700
- Research Site
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Songkhla, 태국, 90110
- Research Site
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Gdańsk, 폴란드, 80-214
- Research Site
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Warszawa, 폴란드, 02-172
- Research Site
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Limoges, 프랑스, 87042
- Research Site
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MONTPELLIER Cedex 5, 프랑스, 34295
- Research Site
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Paris Cedex 10, 프랑스, 75475
- Research Site
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Pierre Benite, 프랑스, 69310
- Research Site
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Poitiers, 프랑스, 86021
- Research Site
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Rennes Cedex 9, 프랑스, 35033
- Research Site
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Perth, 호주, 6000
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
ALXN1210-PNH-301 연구에 원래 등록된 환자 코호트에 대한 기준:
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성.
- PNH 진단은 고감도 유동 세포측정법으로 문서화되어 확인되었습니다.
- 선별검사 3개월 이내에 다음 PNH 관련 징후 또는 증상 중 하나 이상이 존재: 피로, 혈색소뇨증, 복통, 숨가쁨(호흡곤란), 빈혈(헤모글로빈
- LDH(Lactate Dehydrogenase) 수치가 스크리닝 시 정상 상한치의 ≥1.5배.
- 연구 치료 시작 전 또는 시점에 3년 이내에 기록된 수막구균 백신 접종.
- 가임 여성 참가자는 스크리닝 시부터 라불리주맙의 마지막 투여 후 최소 8개월까지 지속적으로 매우 효과적인 피임법을 사용해야 합니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 방문 일정을 준수할 의지와 능력.
제외 기준:
- 언제든지 보체 억제제로 치료하십시오.
- 골수 이식의 역사.
- 체중
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 스크리닝 또는 1일차에서 임신 테스트가 양성인 여성.
- 본 연구의 1일차에 연구 약물을 시작하기 전 30일 이내 또는 해당 연구 제품의 5 반감기 이내 중 더 긴 기간 내에 또 다른 중재적 임상 연구에 참여하거나 임의의 실험 요법을 사용.
- 시험자 또는 후원자의 의견에 따라 참여를 배제할 주요 심장, 폐, 신장, 내분비 또는 간 질환의 병력 또는 진행 중.
- 불안정한 의학적 상태(예: 심근 허혈, 활동성 위장관 출혈, 중증 울혈성 심부전, 무작위 배정 후 6개월 이내에 예상되는 주요 수술 필요성, PNH와 관련되지 않은 공존하는 만성 빈혈).
롤오버 코호트에 대한 적격성 기준:
- PNH 환자를 대상으로 진행 중인 ALXN1210 연구에서 현재 ALXN1210 IV를 투여받고 있는 연령에 관계없이 모든 참가자
- 참가자는 환자 데이터를 직접 기록하기 위해 데이터 수집 장치를 사용하는 것을 포함하여 모든 확장 연구 방문 및 절차를 준수하고 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
- 가임 여성 및 가임 여성 파트너가 있는 남성 환자는 라불리주맙의 마지막 투여 후 최소 8개월까지 지속적으로 매우 효과적인 피임을 사용해야 합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 라불리주맙
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모든 치료는 정맥내(IV) 주입으로 제공되었습니다.
체중이 40 이상인 참가자의 경우
다른 이름들:
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활성 비교기: 에쿨리주맙
|
모든 치료는 정맥내(IV) 주입으로 제공되었습니다.
체중이 40 이상인 참가자의 경우
다른 이름들:
모든 치료는 IV 주입으로 제공되었습니다.
참가자들에게 600mg의 유도 용량을 투여한 후 900mg의 유지 용량을 투여했습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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수혈 회피(TA)를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선부터 183일까지
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수혈 회피는 183일까지 수혈을 받지 않고 프로토콜에 지정된 지침에 따라 수혈이 필요하지 않은 참가자의 비율로 정의되었습니다.
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기준선부터 183일까지
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젖산탈수소효소(LDH) 수준이 정상화된 참가자의 비율
기간: 29일부터 183일까지
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LDH는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에게서 발생하는 혈관 내 용혈의 지표입니다.
정상 상한(ULN) 이상에서 ULN 미만으로 LDH가 감소하는 것은 용혈의 감소(개선)를 나타냅니다.
LDH 수준(LDH-N)의 정규화는 29일부터 183일까지 LDH 수준이 1 x ULN 이하였습니다.
LDH의 ULN은 246 U/L입니다.
|
29일부터 183일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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획기적인 용혈(BTH)이 있는 참가자의 비율
기간: 기준선부터 183일까지
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돌발성 용혈은 혈관내 용혈(피로, 혈색소뇨증, 복통, 숨가쁨[호흡곤란], 빈혈[헤모글로빈
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기준선부터 183일까지
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만성 질환 치료의 기능적 평가(FACIT)-피로에 의해 평가된 삶의 질의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 183일
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FACIT-Fatigue 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 피로가 적음을 나타냅니다.
기준선은 연구 약물의 첫 번째 투여 전 마지막 비결측값으로 정의됩니다.
추정치는 치료군, 관찰된 계층화 무작위화 지표(수혈 및 LDH의 이력) 및 기준선 FACIT-피로 수준, 연구 방문 및 치료 그룹 상호작용에 의한 연구 방문을 포함하는 MMRM을 기반으로 합니다.
구조화되지 않은 공분산 구조가 사용되었습니다.
|
기준선, 183일
|
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안정된 헤모글로빈 수치를 가진 참가자의 비율
기간: 기준선부터 183일까지
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안정화된 헤모글로빈은 183일까지 수혈 없이 헤모글로빈 수치가 기준선에서 2g/dL 이상 감소하지 않는 것으로 정의되었습니다.
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기준선부터 183일까지
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LDH 수준의 기준선 대비 변화율
기간: 기준선, 183일차
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기준선은 첫 번째 연구 약물 투여 전 LDH 수준에 대한 모든 이용 가능한 평가의 평균으로 정의됩니다.
추정치는 치료 그룹, 수혈 이력(계층화 인자 수준을 기반으로 한 범주형 변수) 및 기준선 LDH 수준(연속 변수), 연구 방문 및 치료별 연구 방문을 포함하는 반복 측정을 위한 혼합 모델(MMRM)을 기반으로 합니다. 그룹 상호 작용.
구조화되지 않은 공분산 구조가 사용되었습니다.
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기준선, 183일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Lee JW, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, Pessoa V, Gualandro S, Fureder W, Ptushkin V, Rottinghaus ST, Volles L, Shafner L, Aguzzi R, Pradhan R, Schrezenmeier H, Hill A. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study. Blood. 2019 Feb 7;133(6):530-539. doi: 10.1182/blood-2018-09-876136. Epub 2018 Dec 3.
- Schwartz CE, Stark RB, Borowiec K, Nolte S, Myren KJ. Norm-based comparison of the quality-of-life impact of ravulizumab and eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Orphanet J Rare Dis. 2021 Sep 15;16(1):389. doi: 10.1186/s13023-021-02016-8.
- Schrezenmeier H, Kulasekararaj A, Mitchell L, Sicre de Fontbrune F, Devos T, Okamoto S, Wells R, Rottinghaus ST, Liu P, Ortiz S, Lee JW, Socie G. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naive to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Ther Adv Hematol. 2020 Oct 24;11:2040620720966137. doi: 10.1177/2040620720966137. eCollection 2020.
- Ishiyama K, Nakao S, Usuki K, Yonemura Y, Ikezoe T, Uchiyama M, Mori Y, Fukuda T, Okada M, Fujiwara SI, Noji H, Rottinghaus S, Aguzzi R, Yokosawa J, Nishimura JI, Kanakura Y, Okamoto S. Results from multinational phase 3 studies of ravulizumab (ALXN1210) versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: subgroup analysis of Japanese patients. Int J Hematol. 2020 Oct;112(4):466-476. doi: 10.1007/s12185-020-02934-6. Epub 2020 Aug 31.
- Brodsky RA, Peffault de Latour R, Rottinghaus ST, Roth A, Risitano AM, Weitz IC, Hillmen P, Maciejewski JP, Szer J, Lee JW, Kulasekararaj AG, Volles L, Damokosh AI, Ortiz S, Shafner L, Liu P, Hill A, Schrezenmeier H. Characterization of breakthrough hemolysis events observed in the phase 3 randomized studies of ravulizumab versus eculizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Haematologica. 2021 Jan 1;106(1):230-237. doi: 10.3324/haematol.2019.236877.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 12월 12일
기본 완료 (실제)
2023년 2월 28일
연구 완료 (실제)
2023년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 10월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 10월 25일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1210-PNH-301
- 2016-002025-11
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .