肾脏或颅颈纤维肌性发育不良患者的队列随访 (PROFILE)
2019年9月20日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
纤维肌性病变的进展
PROFILE 是一项评估纤维肌性发育不良病变进展的队列研究。
这项研究是 ARCADIA 注册的前瞻性维度 (ClinicalTrials.gov
标识符：NCT02884141），旨在记录肾和/或颈动脉纤维肌性发育不良患者的表型和遗传特征。
研究概览
详细说明
背景
纤维肌性发育不良 (FMD) 是一组非动脉粥样硬化性、非炎症性动脉疾病，通常累及肾动脉和颈动脉。 FMD 患者可能表现为肾血管性高血压和/或脑血管症状。 FMD 在高血压患者中的患病率估计为 4/1000。 血管造影分类包括多灶性类型，多处狭窄和与内侧 FMD 相关的“串珠”外观，以及与特定组织学病变不明确相关的管状和局灶性类型。 FMD 可能影响一个或多个血管床并发展为更严重的狭窄和肾或脑血管并发症。 在 10% 的病例中，FMD 似乎是家族性的 (OMIM #135580)。
肾动脉 FMD 可能会发展为更严重的狭窄和肾萎缩，和/或发展为影响肾脉管系统内外更多动脉的狭窄。 从现有研究中评估的进展风险可能被高估了，因为进展记录是从血管造影术中获得的，血管造影术是一种在临床和生物学结果良好的患者中不常规进行的手术。 然而，该疾病是进行性的，文献表明 FMD 患者应每年进行一次多普勒超声检查以检测疾病进展、再狭窄或肾脏体积减少。
关于有症状的颈动脉或椎动脉 FMD 患者预后的数据非常少。 动脉疾病随时间进展的风险尚不清楚。 在评估该问题的少数研究中，缺血性中风的风险范围为每年 0% 至约 3%。
目标
主要目的是估计 FMD 病变进展的发生率和危险因素。 这将通过比较初始和 3 年的腹部和主动脉干血管成像（血管造影、CT 血管造影或磁共振 (MR) 血管造影）、监测病变进展和临床事件的下游后果发展来评估。
次要目标是：
- 估计可能影响疾病进展或与并发症相关的遗传多态性率
- 评估多点 FMD 的频率（与 ARCADIA 研究的共同目标）
- 通过国家注册（与 ARCADIA 研究的共同目标）收集 FMD 患者的标准化临床、放射学和生物学数据
- 组织一个临床、放射学和生物学数据库和一个生物库，这将构成启动进一步临床研究的独特资源（与 ARCADIA 研究的共同目标）。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
340
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Brussels-Capital Region
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Brussels、Brussels-Capital Region、比利时、1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
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Vandeuvre-les-Nancy、Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine、法国、54500
- CHU de Nancy institut Louis-Mathieu
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Aquitaine-Limousin-Poitou-Charentes
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Bordeaux、Aquitaine-Limousin-Poitou-Charentes、法国、33000
- CHU de Bordeaux Hôpital Saint-André
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Auvergne-Rhone-Alpes
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Clermont-Ferrand、Auvergne-Rhone-Alpes、法国、63000
- CHU de Clermont-Ferrand hopital Gabriel-Montpied
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La Tronche、Auvergne-Rhone-Alpes、法国、38700
- CHU de Grenoble hopital Albert-Michallon
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Hauts-de-France
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Lille、Hauts-de-France、法国、59000
- CHRU de Lille Hôpital Cardiologique
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Lille、Hauts-de-France、法国、59000
- CHRU de Lille hopital Roger-Salengro
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Ile-de-France
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Le Chesnay、Ile-de-France、法国、78157
- Centre Hospitalier de Versailles Hôpital Andre Mignot
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Paris、Ile-de-France、法国、75010
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
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Paris、Ile-de-France、法国、75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
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Paris、Ile-de-France、法国、75014
- Centre Hospitalier Sainte-Anne
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Paris、Ile-de-France、法国、75015
- Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
-
Paris、Ile-de-France、法国、75018
- AP-HP hopital Bichat-Claude-Bernard
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Paris、Ile-de-France、法国、75020
- AP-HP Hopital Tenon
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Languedoc-Roussillon-Midi-Pyrenees
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Toulouse、Languedoc-Roussillon-Midi-Pyrenees、法国、31000
- CHU de Toulouse Hôpital Rangueil
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Normandie
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Caen、Normandie、法国、14000
- CHU de Caen Hopital Cote de Nacre
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Provence-Alpes-Cote d'Azur
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Marseille、Provence-Alpes-Cote d'Azur、法国、13385
- AP-HM Hôpital de la Timone
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 入组前 2 年内被诊断患有肾脏或颅颈纤维肌性发育不良的患者
- 纤维肌性发育不良通过不到 2 年的影像学（血管造影术、CT 血管造影术、MR 血管造影术）记录，并由放射科医师调查员验证
- 理解并签署知情同意书的患者
- 隶属于法国健康保险体系
- 可进行 3 年随访
排除标准：
- 以肾脏或颅颈动脉粥样硬化或炎症性血管疾病为主要病理特征的患者
- 患有肾动脉或颅颈动脉夹层或动脉瘤且没有任何其他纤维肌性发育不良证据的患者
- 患者未满 18 岁或正在接受辅导
- 已知怀孕
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：诊断
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：前瞻性队列
3年随访
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腹部和主动脉干血管成像（血管造影、CT 血管造影或 MR 血管造影）将在纳入后 3 年进行。
该成像将与初始成像（这是常规护理的一部分，而不是研究添加的干预措施）进行比较，以评估 FMD 进展。
将采集血液样本以满足估计可能影响疾病进展或与并发症相关的遗传多态性率的目标。
血液样本将被用于生物标志物分析，以满足评估 FMD 病变进展的风险因素的主要目标。
尿液样本将用于生物标志物分析，以满足评估 FMD 病变进展的风险因素的主要目标。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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影像学证实的纤维肌性发育不良病变的进展
大体时间：3年
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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单核苷酸多态性
大体时间：包容
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由全基因组关联评估
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包容
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肾小球滤过率 (GFR)
大体时间：纳入，3年
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纳入，3年
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肾高
大体时间：纳入，3年
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纳入，3年
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临床事件：病变部位的血运重建手术
大体时间：通过学习完成
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通过学习完成
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临床事件：肾梗塞
大体时间：通过学习完成
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通过学习完成
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临床事件：缺血性中风
大体时间：通过学习完成
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通过学习完成
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临床事件：病变部位或病变部位下游的动脉夹层
大体时间：通过学习完成
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通过学习完成
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临床事件：病变部位或病变部位下游的动脉瘤破裂
大体时间：通过学习完成
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通过学习完成
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影像学证实的多部位纤维肌性发育不良的患病率
大体时间：纳入，3年
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纳入，3年
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纤溶酶原/纤溶酶水平
大体时间：包容
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包容
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基质金属蛋白酶水平
大体时间：包容
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包容
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Pierre-François Plouin, MD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2009年11月1日
初级完成 (实际的)
2018年1月1日
研究完成 (实际的)
2018年1月1日
研究注册日期
首次提交
2016年11月7日
首先提交符合 QC 标准的
2016年11月10日
首次发布 (估计)
2016年11月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月20日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.