Kohortuppföljning av patienter med njur- eller kraniocervikal fibromuskulär dysplasi (PROFILE)
PROgression av fibromuskulära lesioner
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Bakgrund
Fibromuskulär dysplasi (FMD) är en grupp icke-aterosklerotiska, icke-inflammatoriska artärsjukdomar som vanligtvis involverar njur- och halsartärer. Patienter med MKS kan uppvisa renovaskulär hypertoni och/eller med cerebrovaskulära symtom. Prevalensen av mul- och klövsjuka hos hypertensiva patienter uppskattas till 4/1000. Angiografisk klassificering inkluderar den multifokala typen, med flera stenoser och "pärlbands"-utseendet som är relaterat till mediala MKS, och tubulära och fokala typer som inte är tydligt relaterade till specifika histologiska lesioner. MKS kan påverka en eller flera vaskulära sängar och utvecklas till allvarligare stenos och till njur- eller cerebrovaskulära komplikationer. MKS verkar vara familjär i 10 % av fallen (OMIM #135580).
Njurartär FMD kan utvecklas till allvarligare stenos och till njuratrofi och/eller till stenoser som påverkar fler artärer inom eller utanför njurkärlen. Risken för progression som bedömts från tillgängliga studier var troligen överskattad eftersom dokumentation av progression erhölls från angiografi, en procedur som inte rutinmässigt utförs hos patienter med gynnsamma kliniska och biologiska resultat. Sjukdomen är dock progressiv och litteraturen konstaterade att patienter med mul- och klövsjuka bör genomgå årlig duplex ultraljud för att upptäcka sjukdomsprogression, restenos eller förlust av njurvolym.
Det finns mycket få data om prognos för patienter med symtomatisk hals- eller kotartär FMD. Risken för artärsjukdomsprogression över tid är okänd. Risken för ischemisk stroke varierade från 0 till cirka 3 % per år i de få studier som utvärderade problemet.
Mål
Det primära målet är att uppskatta incidensen och riskfaktorerna för progression av MKS-lesioner. Detta kommer att bedömas genom jämförelse mellan initial och 3 år abdominal och supra-aorta trunk vaskulär avbildning (angiografi, CT-angiografi eller magnetisk resonans (MR) angiografi), övervakning av nedströms konsekvenser utveckling av lesions progression och kliniska händelser.
De sekundära målen är:
- för att uppskatta graden av genetisk polymorfism som kan påverka sjukdomsprogression eller vara associerad med komplikationer
- att bedöma frekvensen av multi-site mul- och klövsjuka (gemensamt mål med ARCADIA-studien)
- att samla in standardiserade kliniska, radiologiska och biologiska data hos patienter med mul- och klövsjuka genom ett nationellt register (gemensamt mål med ARCADIA-studien)
- att organisera en klinisk, radiologisk och biologisk databas och en biobank som kommer att utgöra en unik resurs för att initiera ytterligare klinisk forskning (gemensamt mål med ARCADIA-studien).
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Brussels-Capital Region
-
Brussels, Brussels-Capital Region, Belgien, 1200
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
-
-
-
Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine
-
Vandeuvre-les-Nancy, Alsace-Champagne-Ardenne-Lorraine, Frankrike, 54500
- CHU de Nancy institut Louis-Mathieu
-
-
Aquitaine-Limousin-Poitou-Charentes
-
Bordeaux, Aquitaine-Limousin-Poitou-Charentes, Frankrike, 33000
- CHU de Bordeaux Hôpital Saint-André
-
-
Auvergne-Rhone-Alpes
-
Clermont-Ferrand, Auvergne-Rhone-Alpes, Frankrike, 63000
- CHU de Clermont-Ferrand hopital Gabriel-Montpied
-
La Tronche, Auvergne-Rhone-Alpes, Frankrike, 38700
- CHU de Grenoble hopital Albert-Michallon
-
-
Hauts-de-France
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59000
- CHRU de Lille Hôpital Cardiologique
-
Lille, Hauts-de-France, Frankrike, 59000
- CHRU de Lille hopital Roger-Salengro
-
-
Ile-de-France
-
Le Chesnay, Ile-de-France, Frankrike, 78157
- Centre Hospitalier de Versailles Hôpital Andre Mignot
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75010
- Ap-Hp Hopital Lariboisiere
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75013
- AP-HP Hopital Pitie-Salpetriere
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75014
- Centre Hospitalier Sainte-Anne
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75015
- Groupe Hospitalier Paris Saint-Joseph
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75018
- AP-HP hopital Bichat-Claude-Bernard
-
Paris, Ile-de-France, Frankrike, 75020
- AP-HP Hopital Tenon
-
-
Languedoc-Roussillon-Midi-Pyrenees
-
Toulouse, Languedoc-Roussillon-Midi-Pyrenees, Frankrike, 31000
- CHU de Toulouse Hôpital Rangueil
-
-
Normandie
-
Caen, Normandie, Frankrike, 14000
- CHU de Caen Hopital Cote de Nacre
-
-
Provence-Alpes-Cote d'Azur
-
Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frankrike, 13385
- AP-HM Hôpital de la Timone
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patient med njur- eller kraniocervikal fibromuskulär dysplasi diagnostiserad under de 2 åren före inkludering
- Den fibromuskulära dysplasin dokumenteras genom bildbehandling (angiografi, CT-angiografi, MR-angiografi) på mindre än 2 år och valideras av en radiologutredare
- Patient som förstått och undertecknat informerar samtyckesformulär
- Ansluten till det franska sjukförsäkringssystemet
- Tillgänglig för 3 års uppföljning
Exklusions kriterier:
- Patient med njur- eller kraniocervikal ateroskleros eller inflammatorisk kärlsjukdom som dominerande patologiska egenskaper
- Patient med njur- eller kraniocervikala artärdissektion eller aneurysm utan några andra tecken på fibromuskulär dysplasi
- Patient under 18 år eller under handledning
- Känd graviditet
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Diagnostisk
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Blivande kohort
3 års uppföljning
|
Vaskulär avbildning av buken och supraaorta trunks (angiografi, CT-angiografi eller MR-angiografi) kommer att utföras 3 år efter inkluderingen.
Denna avbildning kommer att jämföras med initial avbildning (som är en del av vanlig vård, inte en intervention som lagts till av studien) för att bedöma MKS-progression.
Ett blodprov kommer att tas för att uppnå målet att uppskatta graden av genetisk polymorfism som kan påverka sjukdomsprogression eller vara associerad med komplikationer.
Ett blodprov kommer att tas för analys av biomarkörer för att uppfylla det primära målet att bedöma riskfaktorerna för progression av MKS-lesioner.
Ett urinprov kommer att tas för analys av biomarkörer för att uppfylla det primära målet att bedöma riskfaktorerna för progression av MKS-lesioner.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Progression av fibromuskulär dysplasi-lesioner bekräftas av bildbehandling
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Enkelnukleotidpolymorfismer
Tidsram: Inkludering
|
Bedömd genom genom-omfattande association
|
Inkludering
|
|
Glomerulär filtrationshastighet (GFR)
Tidsram: Inkludering, 3 år
|
Inkludering, 3 år
|
|
|
Njurhöjd
Tidsram: Inkludering, 3 år
|
Inkludering, 3 år
|
|
|
Klinisk händelse: revaskulariseringsprocedur på ett lesionsställe
Tidsram: Genom avslutad studie
|
Genom avslutad studie
|
|
|
Klinisk händelse: njurinfarkt
Tidsram: Genom avslutad studie
|
Genom avslutad studie
|
|
|
Klinisk händelse: ischemisk stroke
Tidsram: Genom avslutad studie
|
Genom avslutad studie
|
|
|
Klinisk händelse: arteriell dissektion på ett lesionsställe eller nedströms från ett lesionsställe
Tidsram: Genom avslutad studie
|
Genom avslutad studie
|
|
|
Klinisk händelse: aneurysmbristning på ett lesionsställe eller nedströms från ett lesionsställe
Tidsram: Genom avslutad studie
|
Genom avslutad studie
|
|
|
Prevalens av multisite fibromuskulär dysplasi bekräftad genom bildbehandling
Tidsram: Inkludering, 3 år
|
Inkludering, 3 år
|
|
|
Plasminogen/plasminnivå
Tidsram: Inkludering
|
Inkludering
|
|
|
Matris metalloproteinaser nivå
Tidsram: Inkludering
|
Inkludering
|
Samarbetspartners och utredare
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Pierre-François Plouin, MD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- P071241 (Annan identifierare: Assistance Publique - Hopitaux de Paris)
- 2009-A00288-49 (Annan identifierare: Agence Française de Securite Sanitaire des Produits de Sante)
- PHRC-08-192 (Annat bidrag/finansieringsnummer: Direction Generale de l'Offre de Soin)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .