ALN-PCSSC 在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 参与者中的研究 (ORION-2)
2020年5月14日 更新者：The Medicines Company
一项开放标签、单臂、多中心试点研究，以评估 ALN-PCSSC 在纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 受试者中的安全性、耐受性和有效性
本研究的目的是评估 ALN-PCSSC 在纯合子家族性高胆固醇血症参与者中的安全性、耐受性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性和女性，年龄≥12 岁，通过基因确认或根据未经治疗的低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 浓度 >500 毫克/分升 (dL) 的病史进行临床诊断，诊断为纯合子家族性高胆固醇血症 [ 13 毫摩尔/升 (mmol/L)] 以及 10 岁之前的黄色瘤或父母双方均有杂合子家族性高胆固醇血症的证据。
- 低脂饮食稳定。
- 在参与研究期间没有计划的药物治疗或剂量变化的情况下，对已有的降脂疗法（例如他汀类药物、胆固醇吸收抑制剂、胆汁酸多价螯合剂或其组合）稳定至少 4 周。
- 空腹中心实验室 LDL-C 浓度 >130 mg/dL (3.4 mmol/L) 和甘油三酯浓度 <400 mg/dL (4.5 mmol/L)。
- 筛选时体重为 40 公斤 (kg) 或更大。
排除标准：
- 在筛选访视前 8 周内进行 LDL 或血浆单采术，并且由于在接受单采术时难以维持稳定的 LDL-C 浓度，因此没有计划在研究期间接受它。
- 筛选后 5 个月内使用米泊美生或洛米他派治疗。
- 先前在筛选后 8 周内使用针对 PCSK9 的单克隆抗体进行过治疗。
上述信息并非旨在包含与参与者可能参与临床试验相关的所有考虑因素。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALN-PCSSC
第 1 天皮下 (SC) 给药 300 毫克 (mg)。与基线相比，第 60 天或第 90 天的平均血清前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/kexin 9 (PCSK9) 水平未被抑制 >70% 的参与者将接受根据上次访视的 PCSK9 水平，分别在第 90 天或第 104 天注射第二剂。
参与者还接受标准护理作为背景治疗。
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ALN-PCSSC 是一种小干扰核糖核酸 (siRNA)，可抑制 PCSK9 合成，以 SC 注射的形式提供。
其他名称：
包括最大耐受他汀类药物疗法和/或其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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LDL-C 从第 1 天到第 90 天的百分比变化
大体时间：第 1 天，第 90 天
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由于受试者数量少，而且数据不呈正态分布，数据以描述性统计的形式呈现，没有提供推论和有限的汇总统计。
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第 1 天，第 90 天
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LDL-C 从第 1 天到第 180 天（或最终就诊）的百分比变化
大体时间：第 1 天，第 180 天（或最终访问）
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第 1 天，第 180 天（或最终访问）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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LDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终就诊）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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PCSK9 从第 1 天到第 60 天和第 90 天的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 60 天、第 90 天
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第 1 天、第 60 天、第 90 天
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PCSK9 从第 1 天到第 60 天和第 90 天的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 60 天、第 90 天
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第 1 天、第 60 天、第 90 天
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从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）总胆固醇的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）总胆固醇的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）甘油三酯的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）甘油三酯的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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HDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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HDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访视）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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非 HDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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非 HDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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VLDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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VLDL-C 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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载脂蛋白 A1 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终就诊）的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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载脂蛋白 A1 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终就诊）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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载脂蛋白 B 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终就诊）的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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载脂蛋白 B 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终就诊）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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脂蛋白-a 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的百分比变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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报告的百分比变化值是每个参与者计算的平均值。
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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脂蛋白-a 从第 1 天到第 90 天和第 180 天（或最终访问）的绝对变化
大体时间：第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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第 1 天、第 90 天、第 180 天（或最终访问）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Kees Hovingh, MD, PhD、Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年12月13日
初级完成 (实际的)
2018年10月8日
研究完成 (实际的)
2018年10月8日
研究注册日期
首次提交
2016年11月10日
首先提交符合 QC 标准的
2016年11月10日
首次发布 (估计)
2016年11月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年5月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年5月14日
最后验证
2020年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MDCO-PCS-16-02
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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