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Eine Studie zu ALN-PCSSC bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) (ORION-2)

14. Mai 2020 aktualisiert von: The Medicines Company

Eine offene, einarmige, multizentrische Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALN-PCSSC bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von ALN-PCSSC bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande
        • Research Site 231001
  • Südafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Research Site 227001
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90001
        • Research Site 201001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von ≥ 12 Jahren mit einer Diagnose einer homozygoten familiären Hypercholesterinämie durch genetische Bestätigung oder einer klinischen Diagnose basierend auf einer Vorgeschichte einer unbehandelten Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-Konzentration von > 500 mg/Deziliter (dL) [ 13 Millimol/Liter (mmol/L)] zusammen mit entweder einem Xanthom vor dem 10. Lebensjahr oder einem Nachweis einer heterozygoten familiären Hypercholesterinämie bei beiden Elternteilen.
  • Stabil bei fettarmer Ernährung.
  • Stabil bei vorbestehenden, lipidsenkenden Therapien (wie Statine, Cholesterinabsorptionshemmer, Gallensäuresequestranten oder Kombinationen davon) für mindestens 4 Wochen ohne geplante Medikation oder Dosisänderung für die Dauer der Studienteilnahme.
  • LDL-C-Konzentration im Nüchtern-Zentrallabor > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) und Triglyceridkonzentration < 400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Körpergewicht von 40 Kilogramm (kg) oder mehr beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • LDL- oder Plasma-Apherese innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening-Besuch und kein Plan, sie während der Studie zu erhalten, da es schwierig ist, während der Apherese stabile LDL-C-Konzentrationen aufrechtzuerhalten.
  • Anwendung einer Mipomersen- oder Lomitapid-Therapie innerhalb von 5 Monaten nach dem Screening.
  • Vorherige Behandlung mit gegen PCSK9 gerichteten monoklonalen Antikörpern innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening.

Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Teilnehmers an einer klinischen Studie relevant sind.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALN-PCSSC
300 Milligramm (mg) subkutan (sc) an Tag 1 verabreicht. Teilnehmer mit einem mittleren Serum-Proproteinkonvertase-Subtilisin/Kexin-Typ-9-Spiegel (PCSK9), der an Tag 60 oder Tag 90 im Vergleich zum Ausgangswert nicht um > 70 % unterdrückt ist, erhalten eine zweite Dosis an Tag 90 bzw. Tag 104, basierend auf den PCSK9-Spiegeln des vorherigen Besuchs. Die Teilnehmer erhielten auch eine Standardbehandlung als Hintergrundtherapie.
Arzneimittel: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC ist eine kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die die PCSK9-Synthese hemmt und als SC-Injektionen verabreicht wird.
Andere Namen:
  • Inhibitor der PCSK9-Synthese
Arzneimittel: Pflegestandard
Umfasst maximal verträgliche Statine und/oder andere Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C)-senkende Therapien.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 in LDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90
Aufgrund der geringen Probandenzahl und der Tatsache, dass die Daten nicht normalverteilt sind, werden die Daten als deskriptive Statistik ohne Inferenz und als begrenzte zusammenfassende Statistik dargestellt.
Tag 1, Tag 90
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei LDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 180 (oder letzter Besuch)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei LDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 60 und bis Tag 90 in PCSK9
Zeitfenster: Tag 1, Tag 60, Tag 90
Tag 1, Tag 60, Tag 90
Absolute Änderung von Tag 1 bis Tag 60 und bis Tag 90 in PCSK9
Zeitfenster: Tag 1, Tag 60, Tag 90
Tag 1, Tag 60, Tag 90
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) im Gesamtcholesterin
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) im Gesamtcholesterin
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in Triglyceriden
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei den Triglyzeriden
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Non-HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Non-HDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in VLDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) in VLDL-C
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein A1
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein A1
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein B
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Apolipoprotein B
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Prozentuale Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Lipoprotein-a
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Der gemeldete prozentuale Änderungswert ist der pro Teilnehmer berechnete Mittelwert.
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Absolute Veränderung von Tag 1 bis Tag 90 und bis Tag 180 (oder letzter Besuch) bei Lipoprotein-a
Zeitfenster: Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)
Tag 1, Tag 90, Tag 180 (oder letzter Besuch)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

The Medicines Company

Ermittler

  • Hauptermittler: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MDCO-PCS-16-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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