Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ALN-PCSSC-tutkimus osallistujilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH) (ORION-2)

torstai 14. toukokuuta 2020 päivittänyt: The Medicines Company

Avoin, yksihaarainen, monikeskuspilottitutkimus ALN-PCSSC:n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HoFH)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ALN-PCSSC:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa osallistujilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat
        • Research Site 231001
  • Etelä-Afrikka
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
        • Research Site 227001
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90001
        • Research Site 201001

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, ≥12-vuotiaat, joilla on diagnosoitu homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia geneettisen vahvistuksen perusteella tai kliininen diagnoosi, joka perustuu hoitamattomaan matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) pitoisuuteen > 500 mg/desilitra (dL) [ 13 millimoolia/litra (mmol/l)] yhdessä joko ksantooman kanssa ennen 10 vuoden ikää tai todisteita heterotsygoottisesta familiaalisesta hyperkolesterolemiasta molemmilla vanhemmilla.
  • Vakaa vähärasvaisella ruokavaliolla.
  • Stabiili olemassa olevilla, lipidejä alentavilla hoidoilla (kuten statiinit, kolesterolin absorption estäjät, sappihappoja sitovat aineet tai niiden yhdistelmät) vähintään 4 viikon ajan ilman suunniteltua lääkitystä tai annoksen muutosta tutkimukseen osallistumisen ajan.
  • Paaston keskuslaboratorion LDL-C-pitoisuus >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ja triglyseridipitoisuus <400 mg/dl (4,5 mmol/L).
  • Ruumiinpaino 40 kiloa (kg) tai enemmän seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • LDL- tai plasma-afereesi 8 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä, eikä aiota saada sitä tutkimuksen aikana, koska afereesin saamisen aikana on vaikea ylläpitää LDL-kolesterolin vakaita pitoisuuksia.
  • Mipomerseeni- tai lomitapidihoidon käyttö 5 kuukauden sisällä seulonnasta.
  • Aikaisempi hoito PCSK9:ää vastaan ​​suunnatuilla monoklonaalisilla vasta-aineilla 8 viikon sisällä seulonnasta.

Yllä olevien tietojen ei ole tarkoitus sisältää kaikkia huomioita, jotka liittyvät osallistujan mahdolliseen osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALN-PCSSC
300 milligrammaa (mg) annettuna ihonalaisesti (SC) päivänä 1. Osallistujat, joiden seerumin proproteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinin tyypin 9 (PCSK9) keskimääräinen taso ei ole laskenut > 70 % päivänä 60 tai päivänä 90 lähtötasoon verrattuna, saavat toisen annoksen päivänä 90 tai päivänä 104, vastaavasti, edellisen käynnin PCSK9-tasojen perusteella. Osallistujat saivat myös perushoitoa taustaterapiana.
Lääke: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC on pieni häiritsevä ribonukleiinihappo (siRNA), joka estää PCSK9-synteesiä ja jota annetaan SC-injektioina.
Muut nimet:
  • PCSK9-synteesin estäjä
Lääke: Hoitostandardi
Mukana maksimaalisesti siedetty statiinihoito ja/tai muut matalatiheyksistä lipoproteiinikolesterolia (LDL-C) alentavat hoidot.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos päivästä 1 päivään 90 LDL-kolesterolissa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90
Aiheiden pienestä määrästä ja siitä, että tiedot eivät jakaudu normaalisti, tiedot esitetään kuvailevina tilastoina ilman päätelmiä ja rajoitettuja yhteenvetotilastoja.
Päivä 1, päivä 90
LDL-kolesterolin prosenttimuutos päivästä 1 päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin).
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 180 (tai viimeinen käynti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LDL-kolesterolin absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Prosenttimuutos päivästä 1 päivään 60 ja päivään 90 PCSK9:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 60, päivä 90
Päivä 1, päivä 60, päivä 90
Absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 60 ja päivään 90 PCSK9:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 60, päivä 90
Päivä 1, päivä 60, päivä 90
Kokonaiskolesterolin prosentuaalinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Kokonaiskolesterolin absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Triglyseridien prosenttimuutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Triglyseridien absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
HDL-kolesterolin prosenttimuutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
HDL-kolesterolin absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Prosenttimuutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) ei-HDL-kolesterolissa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) ei-HDL-kolesterolissa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Prosenttimuutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) VLDL-C:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
VLDL-C:n absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Prosenttimuutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) Apolipoproteiini A1:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) Apolipoproteiini A1:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Apolipoproteiini B:n prosentuaalinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) apolipoproteiini B:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Prosentuaalinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin) lipoproteiini-a:ssa
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Raportoitu prosentuaalinen muutosarvo on osallistujaa kohti laskettu keskiarvo.
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Lipoproteiini-a:n absoluuttinen muutos päivästä 1 päivään 90 ja päivään 180 (tai viimeiseen käyntiin)
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)
Päivä 1, päivä 90, päivä 180 (tai viimeinen käynti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The Medicines Company

Tutkijat

  • Päätutkija: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 13. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. lokakuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 10. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 15. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 18. toukokuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. toukokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MDCO-PCS-16-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa