Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af ALN-PCSSC hos deltagere med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH) (ORION-2)

14. maj 2020 opdateret af: The Medicines Company

En åben-label, single-arm, multicenter pilotundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af ALN-PCSSC hos forsøgspersoner med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HoFH)

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​ALN-PCSSC hos deltagere med homozygot familiær hyperkolesterolæmi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90001
        • Research Site 201001
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Research Site 231001
  • Sydafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Research Site 227001

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder, ≥12 år med en diagnose af homozygot familiær hyperkolesterolæmi ved genetisk bekræftelse eller en klinisk diagnose baseret på en historie med en ubehandlet lavdensitets lipoproteinkolesterol (LDL-C) koncentration >500 mg/deciliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] sammen med enten xanthoma før 10 års alderen eller tegn på heterozygot familiær hyperkolesterolæmi hos begge forældre.
  • Stabil på en fedtfattig kost.
  • Stabil på allerede eksisterende, lipidsænkende behandlinger (såsom statiner, kolesterolabsorptionshæmmere, galdesyrebindende midler eller kombinationer heraf) i mindst 4 uger uden planlagt medicinering eller dosisændring i varigheden af ​​studiedeltagelsen.
  • Fastende central lab LDL-C-koncentration >130 mg/dL (3,4 mmol/L) og triglyceridkoncentration <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Kropsvægt på 40 kg (kg) eller mere ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • LDL- eller plasmaaferese inden for 8 uger før screeningsbesøget, og ingen plan om at modtage det under undersøgelsen på grund af de medfølgende vanskeligheder med at opretholde stabile koncentrationer af LDL-C under aferese.
  • Brug af mipomersen eller lomitapidbehandling inden for 5 måneder efter screening.
  • Tidligere behandling med monoklonale antistoffer rettet mod PCSK9 inden for 8 uger efter screening.

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en deltagers potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALN-PCSSC
300 milligram (mg) administreret subkutant (SC) på dag 1. Deltagere med et gennemsnitligt serum proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) niveauer, der ikke er undertrykt med >70 % på dag 60 eller dag 90, sammenlignet med baseline, vil modtage en anden dosis på henholdsvis dag 90 eller dag 104 baseret på PCSK9-niveauer fra det foregående besøg. Deltagerne modtog også standardbehandling som baggrundsterapi.
Medicin: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC er en lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA), der hæmmer PCSK9-syntese og gives som SC-injektioner.
Andre navne:
  • PCSK9 syntesehæmmer
Medicin: Standard for pleje
Inkluderede maksimalt tolereret statinbehandling og/eller andre low density lipoprotein-kolesterol (LDL-C)-sænkende behandlinger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90
På grund af det lille antal forsøgspersoner og det faktum, at dataene ikke er normalfordelte, præsenteres dataene som beskrivende statistikker uden konklusioner og begrænset opsummerende statistik.
Dag 1, dag 90
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 180 (eller sidste besøg) i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 180 (eller sidste besøg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 60 og til dag 90 i PCSK9
Tidsramme: Dag 1, dag 60, dag 90
Dag 1, dag 60, dag 90
Absolut ændring fra dag 1 til dag 60 og til dag 90 i PCSK9
Tidsramme: Dag 1, dag 60, dag 90
Dag 1, dag 60, dag 90
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i totalt kolesterol
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i totalt kolesterol
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i triglycerider
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i triglycerider
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i ikke-HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i ikke-HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i VLDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i VLDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein A1
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein A1
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein B
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Apolipoprotein B
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Procentvis ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Lipoprotein-a
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Den rapporterede procentvise ændringsværdi er det beregnede gennemsnit pr. deltager.
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Absolut ændring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller sidste besøg) i Lipoprotein-a
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sidste besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Medicines Company

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

8. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. november 2016

Først opslået (Skøn)

15. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MDCO-PCS-16-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Homozygot familiær hyperkolesterolæmi

Kliniske forsøg med ALN-PCSSC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner