Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ALN-PCSSC u účastníků s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH) (ORION-2)

14. května 2020 aktualizováno: The Medicines Company

Otevřená, jednoramenná, multicentrická pilotní studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti ALN-PCSSC u subjektů s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HoFH)

Účelem této studie je posoudit bezpečnost, snášenlivost a účinnost ALN-PCSSC u účastníků s homozygotní familiární hypercholesterolémií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko
        • Research Site 231001
  • Jižní Afrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
        • Research Site 227001
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90001
        • Research Site 201001

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku ≥ 12 let s diagnózou homozygotní familiární hypercholesterolémie na základě genetického potvrzení nebo klinickou diagnózou založenou na anamnéze neléčené koncentrace cholesterolu v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDL-C) > 500 mg/decilitr (dL) [ 13 milimolů/litr (mmol/l)] spolu s buď xantomem před 10. rokem věku nebo průkazem heterozygotní familiární hypercholesterolémie u obou rodičů.
  • Stabilní na nízkotučné dietě.
  • Stabilní na již existujících terapiích snižujících lipidy (jako jsou statiny, inhibitory absorpce cholesterolu, sekvestranty žlučových kyselin nebo jejich kombinace) po dobu alespoň 4 týdnů bez plánované medikace nebo změny dávky po dobu účasti ve studii.
  • Koncentrace LDL-C v centrální laboratoři nalačno >130 mg/dl (3,4 mmol/l) a koncentrace triglyceridů <400 mg/dl (4,5 mmol/l).
  • Tělesná hmotnost 40 kilogramů (kg) nebo vyšší při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • LDL nebo plazmatická aferéza během 8 týdnů před screeningovou návštěvou a neplánuje se podstoupit během studie kvůli doprovodným potížím s udržením stabilních koncentrací LDL-C během aferézy.
  • Použití léčby mipomersenem nebo lomitapidem do 5 měsíců od screeningu.
  • Předchozí léčba monoklonálními protilátkami zaměřenými proti PCSK9 do 8 týdnů od screeningu.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast účastníka v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALN-PCSSC
300 miligramů (mg) podaných subkutánně (SC) v den 1. Účastníci s průměrnými hladinami sérové ​​proprotein konvertázy subtilisin/kexin typu 9 (PCSK9) nepotlačenými o >70 % v den 60 nebo den 90, ve srovnání s výchozí hodnotou, obdrží druhou dávku v den 90 nebo den 104, v daném pořadí, na základě hladin PCSK9 z předchozí návštěvy. Účastníkům se také dostalo standardní péče jako základní terapie.
Lék: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC je malá interferující ribonukleová kyselina (siRNA), která inhibuje syntézu PCSK9 a podává se jako SC injekce.
Ostatní jména:
  • Inhibitor syntézy PCSK9
Lék: Standartní péče
Zahrnuje maximálně tolerovanou terapii statiny a/nebo jiné terapie snižující lipoprotein-cholesterol (LDL-C) s nízkou hustotou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od 1. dne do 90. dne
Časové okno: Den 1, Den 90
Vzhledem k malému počtu subjektů a skutečnosti, že data nejsou normálně distribuována, jsou data prezentována jako deskriptivní statistika bez uváděných inferenčních a omezených souhrnných statistik.
Den 1, Den 90
Procentuální změna od 1. dne do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v LDL-C
Časové okno: Den 1, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 180 (nebo poslední návštěva)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v LDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna ode dne 1 do dne 60 a do dne 90 v PCSK9
Časové okno: Den 1, den 60, den 90
Den 1, den 60, den 90
Absolutní změna ode dne 1 do dne 60 a do dne 90 v PCSK9
Časové okno: Den 1, den 60, den 90
Den 1, den 60, den 90
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v celkovém cholesterolu
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v celkovém cholesterolu
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. dne a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v triglyceridech
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v triglyceridech
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ze dne 1 na den 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěva) v HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) u non-HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ode dne 1 do dne 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěvy) v non-HDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) ve VLDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) ve VLDL-C
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v apolipoproteinu A1
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ode dne 1 do dne 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěvy) v apolipoproteinu A1
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) u apolipoproteinu B
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna ode dne 1 do dne 90 a do dne 180 (nebo poslední návštěvy) v apolipoproteinu B
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Procentuální změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v lipoproteinu-a
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Nahlášená hodnota procentuální změny je průměr vypočítaný na účastníka.
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Absolutní změna od 1. do 90. a do 180. dne (nebo poslední návštěvy) v lipoproteinu-a
Časové okno: Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)
Den 1, den 90, den 180 (nebo poslední návštěva)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Medicines Company

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

8. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

8. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

15. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. května 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2020

Naposledy ověřeno

1. května 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MDCO-PCS-16-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Homozygotní familiární hypercholesterolémie

Klinické studie na ALN-PCSSC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit