Badanie ALN-PCSSC u uczestników z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią (HoFH) (ORION-2)
14 maja 2020 zaktualizowane przez: The Medicines Company
Otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność ALN-PCSSC u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności ALN-PCSSC u uczestników z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Johannesburg
-
Parktown, Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
- Research Site 227001
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Research Site 231001
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90001
- Research Site 201001
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety w wieku ≥12 lat z rozpoznaniem homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej na podstawie potwierdzenia genetycznego lub rozpoznania klinicznego na podstawie wywiadu dotyczącego nieleczonego stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) > 500 mg/dl [ 13 milimoli/litr (mmol/l)] razem z żółtaczką przed 10 rokiem życia lub objawami heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii u obojga rodziców.
- Stabilny na diecie niskotłuszczowej.
- Stabilny na wcześniej stosowanych terapiach obniżających poziom lipidów (takich jak statyny, inhibitory wchłaniania cholesterolu, sekwestranty kwasów żółciowych lub ich kombinacje) przez co najmniej 4 tygodnie bez planowanego leczenia lub zmiany dawki w czasie trwania udziału w badaniu.
- Stężenie LDL-C na czczo w laboratorium centralnym >130 mg/dl (3,4 mmol/l) i stężenie triglicerydów <400 mg/dl (4,5 mmol/l).
- Masa ciała 40 kilogramów (kg) lub większa podczas badania przesiewowego.
Kryteria wyłączenia:
- LDL lub afereza osocza w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową i nie planuje się jej otrzymywania w trakcie badania ze względu na towarzyszącą temu trudność w utrzymaniu stabilnego stężenia LDL-C podczas otrzymywania aferezy.
- Stosowanie terapii mipomersenem lub lomitapidem w ciągu 5 miesięcy od badania przesiewowego.
- Wcześniejsze leczenie przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9 w ciągu 8 tygodni od skriningu.
Powyższe informacje nie mają na celu zawierania wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału uczestnika w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: ALN-PCSSC
300 miligramów (mg) podanych podskórnie (sc.) w dniu 1. Uczestnicy, u których średni poziom konwertazy probiałkowej subtylizyny/keksyny typu 9 (PCSK9) w surowicy krwi nie zmniejszył się o > 70% w dniu 60 lub w dniu 90, w porównaniu z wartością wyjściową, otrzymają drugą dawkę odpowiednio w dniu 90 lub dniu 104, w oparciu o poziomy PCSK9 z poprzedniej wizyty.
Uczestnicy otrzymali również standardową opiekę w ramach terapii podstawowej.
|
ALN-PCSSC to mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA), który hamuje syntezę PCSK9 i jest podawany w postaci zastrzyków SC.
Inne nazwy:
W tym maksymalnie tolerowana terapia statynami i/lub innymi terapiami obniżającymi poziom lipoprotein-cholesterolu (LDL-C) o małej gęstości.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana procentowa LDL-C od dnia 1 do dnia 90
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 90
|
Ze względu na niewielką liczbę podmiotów oraz fakt, że dane nie mają rozkładu normalnego, dane przedstawiono jako statystyki opisowe bez wnioskowania i przedstawiono ograniczone statystyki podsumowujące.
|
Dzień 1, dzień 90
|
|
Zmiana procentowa LDL-C od dnia 1 do dnia 180 (lub wizyty końcowej).
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w LDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 60 i do dnia 90 w PCSK9
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 60, dzień 90
|
Dzień 1, dzień 60, dzień 90
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 60 i do dnia 90 w PCSK9
Ramy czasowe: Dzień 1, dzień 60, dzień 90
|
Dzień 1, dzień 60, dzień 90
|
|
|
Zmiana procentowa cholesterolu całkowitego od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) całkowitego cholesterolu
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa triglicerydów od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej)
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w trójglicerydach
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1. do dnia 90. i do dnia 180. (lub wizyty końcowej) w grupie nie-HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1. do dnia 90. i do dnia 180. (lub wizyty końcowej) w grupie nie-HDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w VLDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w VLDL-C
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie A1
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie A1
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie B
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w apolipoproteinie B
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
|
Zmiana procentowa od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w lipoproteinie-a
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Zgłoszona wartość zmiany procentowej to średnia obliczona na uczestnika.
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
|
Bezwzględna zmiana od dnia 1 do dnia 90 i do dnia 180 (lub wizyty końcowej) w lipoproteinie-a
Ramy czasowe: Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Dzień 1, Dzień 90, Dzień 180 (lub wizyta końcowa)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 grudnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 października 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 października 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 listopada 2016
Pierwszy wysłany (Oszacować)
15 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
18 maja 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 maja 2020
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MDCO-PCS-16-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .