En studie av ALN-PCSSC hos deltakere med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH) (ORION-2)
14. mai 2020 oppdatert av: The Medicines Company
En åpen, enkeltarms, multisenterpilotstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effektivitet av ALN-PCSSC hos personer med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)
Formålet med denne studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av ALN-PCSSC hos deltakere med homozygot familiær hyperkolesterolemi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90001
- Research Site 201001
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Research Site 231001
-
-
-
-
Johannesburg
-
Parktown, Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
- Research Site 227001
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn og kvinner, ≥12 år med en diagnose av homozygot familiær hyperkolesterolemi ved genetisk bekreftelse eller en klinisk diagnose basert på en historie med ubehandlet lavdensitet lipoproteinkolesterol (LDL-C) konsentrasjon >500 mg/desiliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] sammen med enten xantom før 10 års alder eller tegn på heterozygot familiær hyperkolesterolemi hos begge foreldrene.
- Stabil på et fettfattig kosthold.
- Stabil på eksisterende, lipidsenkende terapier (som statiner, kolesterolabsorpsjonshemmere, gallesyrebindere eller kombinasjoner derav) i minst 4 uker uten planlagt medisinering eller doseendring i løpet av studiedeltakelsen.
- Fastende sentral lab LDL-C konsentrasjon >130 mg/dL (3,4 mmol/L) og triglyseridkonsentrasjon <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
- Kroppsvekt på 40 kg (kg) eller mer ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- LDL- eller plasmaaferese innen 8 uker før screeningbesøket, og ingen planer om å motta det under studien på grunn av de medfølgende vanskelighetene med å opprettholde stabile konsentrasjoner av LDL-C mens du mottar aferese.
- Bruk av mipomersen eller lomitapidbehandling innen 5 måneder etter screening.
- Tidligere behandling med monoklonale antistoffer rettet mot PCSK9 innen 8 uker etter screening.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en deltakers potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ALN-PCSSC
300 milligram (mg) administrert subkutant (SC) på dag 1. Deltakere med gjennomsnittlig serumproprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9) nivåer som ikke er undertrykt med >70 % på dag 60 eller dag 90, sammenlignet med baseline, vil få en andre dose på henholdsvis dag 90 eller dag 104, basert på PCSK9-nivåer fra forrige besøk.
Deltakerne fikk også standardbehandling som bakgrunnsterapi.
|
ALN-PCSSC er en liten forstyrrende ribonukleinsyre (siRNA) som hemmer PCSK9-syntese og gis som SC-injeksjoner.
Andre navn:
Inkludert maksimalt tolerert statinbehandling og/eller andre lavdensitetslipoproteinkolesterol- (LDL-C)-senkende terapier.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90
|
På grunn av det lave antallet forsøkspersoner, og det faktum at dataene ikke er normalfordelt, presenteres dataene som beskrivende statistikker uten konklusjon og begrenset oppsummerende statistikk.
|
Dag 1, dag 90
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 180 (eller siste besøk) i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 180 (eller siste besøk)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i LDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 60 og til dag 90 i PCSK9
Tidsramme: Dag 1, dag 60, dag 90
|
Dag 1, dag 60, dag 90
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 60 og til dag 90 i PCSK9
Tidsramme: Dag 1, dag 60, dag 90
|
Dag 1, dag 60, dag 90
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i totalt kolesterol
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i totalt kolesterol
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i triglyserider
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i triglyserider
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i ikke-HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i ikke-HDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i VLDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i VLDL-C
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i Apolipoprotein A1
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i Apolipoprotein A1
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i Apolipoprotein B
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i Apolipoprotein B
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
|
Prosentvis endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i Lipoprotein-a
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Den rapporterte prosentvise endringsverdien er det beregnede gjennomsnittet per deltaker.
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
|
Absolutt endring fra dag 1 til dag 90 og til dag 180 (eller siste besøk) i Lipoprotein-a
Tidsramme: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller siste besøk)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. desember 2016
Primær fullføring (Faktiske)
8. oktober 2018
Studiet fullført (Faktiske)
8. oktober 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. november 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. november 2016
Først lagt ut (Anslag)
15. november 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. mai 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2020
Sist bekreftet
1. mai 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MDCO-PCS-16-02
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .