Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av ALN-PCSSC hos deltagare med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) (ORION-2)

14 maj 2020 uppdaterad av: The Medicines Company

En öppen, enarmad, multicenterpilotstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effektivitet hos ALN-PCSSC hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH)

Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av ALN-PCSSC hos deltagare med homozygot familjär hyperkolesterolemi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90001
        • Research Site 201001
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
        • Research Site 231001
  • Sydafrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • Research Site 227001

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och kvinnor, ≥12 år med diagnosen homozygot familjär hyperkolesterolemi genom genetisk bekräftelse eller en klinisk diagnos baserad på en historia av obehandlat lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) koncentration >500 mg/deciliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] tillsammans med antingen xantom före 10 års ålder eller tecken på heterozygot familjär hyperkolesterolemi hos båda föräldrarna.
  • Stabil på en diet med låg fetthalt.
  • Stabil på redan existerande, lipidsänkande terapier (såsom statiner, kolesterolabsorptionshämmare, gallsyrabindare eller kombinationer därav) i minst 4 veckor utan planerad medicinering eller dosändring under hela studiedeltagandet.
  • Fastande centrallabb LDL-C-koncentration >130 mg/dL (3,4 mmol/L) och triglyceridkoncentration <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Kroppsvikt på 40 kg (kg) eller mer vid screening.

Exklusions kriterier:

  • LDL- eller plasmaaferes inom 8 veckor före screeningbesöket, och inga planer på att få det under studien på grund av den åtföljande svårigheten att upprätthålla stabila koncentrationer av LDL-C under averes.
  • Användning av mipomersen eller lomitapidbehandling inom 5 månader efter screening.
  • Tidigare behandling med monoklonala antikroppar riktade mot PCSK9 inom 8 veckor efter screening.

Ovanstående information är inte avsedd att innehålla alla överväganden som är relevanta för en deltagares potentiella deltagande i en klinisk prövning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ALN-PCSSC
300 milligram (mg) administrerat subkutant (SC) på dag 1. Deltagare med en genomsnittlig serumproproteinkonvertas subtilisin/kexin typ 9 (PCSK9) nivåer som inte undertryckts med >70 % på dag 60 eller dag 90, jämfört med baslinjen, kommer att få en andra dos på dag 90 respektive dag 104, baserat på PCSK9-nivåer från föregående besök. Deltagarna fick också standardvård som bakgrundsterapi.
Läkemedel: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC är en liten störande ribonukleinsyra (siRNA) som hämmar PCSK9-syntesen och ges som SC-injektioner.
Andra namn:
  • PCSK9 synteshämmare
Läkemedel: Standard of Care
Inkluderade maximalt tolererad statinterapi och/eller andra lågdensitetslipoproteinkolesterolsänkande terapier (LDL-C).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 i LDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90
På grund av det lilla antalet försökspersoner, och det faktum att uppgifterna inte är normalfördelade, presenteras uppgifterna som beskrivande statistik utan inferentiella och begränsade sammanfattande statistik.
Dag 1, dag 90
Procentuell förändring från dag 1 till dag 180 (eller sista besöket) i LDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 180 (eller sista besök)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i LDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 60 och till dag 90 i PCSK9
Tidsram: Dag 1, dag 60, dag 90
Dag 1, dag 60, dag 90
Absolut förändring från dag 1 till dag 60 och till dag 90 i PCSK9
Tidsram: Dag 1, dag 60, dag 90
Dag 1, dag 60, dag 90
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i totalt kolesterol
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i totalt kolesterol
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i triglycerider
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i triglycerider
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i HDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i HDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i icke-HDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i icke-HDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i VLDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i VLDL-C
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i Apolipoprotein A1
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i Apolipoprotein A1
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besöket) i Apolipoprotein B
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besök) i Apolipoprotein B
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Procentuell förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller slutbesök) i Lipoprotein-a
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Det rapporterade procentuella förändringsvärdet är det beräknade medelvärdet per deltagare.
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Absolut förändring från dag 1 till dag 90 och till dag 180 (eller sista besök) i Lipoprotein-a
Tidsram: Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)
Dag 1, dag 90, dag 180 (eller sista besök)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The Medicines Company

Utredare

  • Huvudutredare: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 december 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

8 oktober 2018

Avslutad studie (Faktisk)

8 oktober 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 november 2016

Första postat (Uppskatta)

15 november 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MDCO-PCS-16-02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Homozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på ALN-PCSSC

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera