Исследование ALN-PCSSC у участников с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH) (ORION-2)
14 мая 2020 г. обновлено: The Medicines Company
Открытое одногрупповое многоцентровое пилотное исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности ALN-PCSSC у субъектов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH)
Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и эффективности ALN-PCSSC у участников с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Research Site 231001
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90001
- Research Site 201001
-
-
-
-
Johannesburg
-
Parktown, Johannesburg, Южная Африка, 2193
- Research Site 227001
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и женщины в возрасте ≥12 лет с диагнозом гомозиготной семейной гиперхолестеринемии генетическим подтверждением или клиническим диагнозом, основанным на нелеченном анамнезе холестерина липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) с концентрацией >500 мг/дл. 13 ммоль/л (ммоль/л)] вместе с ксантомой в возрасте до 10 лет или признаками гетерозиготной семейной гиперхолестеринемии у обоих родителей.
- Стабильный на низкожировой диете.
- Стабильный на ранее существовавших гиполипидемических терапиях (таких как статины, ингибиторы абсорбции холестерина, секвестранты желчных кислот или их комбинации) в течение как минимум 4 недель без запланированного лечения или изменения дозы на время участия в исследовании.
- Центральная лабораторная концентрация холестерина ЛПНП натощак >130 мг/дл (3,4 ммоль/л) и концентрация триглицеридов <400 мг/дл (4,5 ммоль/л).
- Масса тела 40 килограммов (кг) или более при скрининге.
Критерий исключения:
- Аферез ЛПНП или плазмы в течение 8 недель до визита для скрининга, и не планируется их получение во время исследования из-за сопутствующих трудностей в поддержании стабильных концентраций Х-ЛПНП во время проведения афереза.
- Использование терапии мипомерсеном или ломитапидом в течение 5 месяцев после скрининга.
- Предшествующее лечение моноклональными антителами, направленными против PCSK9, в течение 8 недель после скрининга.
Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию участника в клиническом исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АЛН-ПКССК
300 миллиграммов (мг), вводимых подкожно (п/к) в День 1. Участники со средними уровнями сывороточной конвертазы субтилизина/кексина типа 9 (PCSK9) не подавлены более чем на 70% на 60-й или 90-й день по сравнению с исходным уровнем, будут получать вторую дозу на 90-й или 104-й день, соответственно, в зависимости от уровней PCSK9 во время предыдущего визита.
Участники также получали стандартный уход в качестве фоновой терапии.
|
ALN-PCSSC представляет собой небольшую интерферирующую рибонуклеиновую кислоту (миРНК), которая ингибирует синтез PCSK9 и вводится в виде подкожных инъекций.
Другие имена:
Включены максимально переносимые статины и/или другие препараты, снижающие уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (ХС-ЛПНП).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение ХС-ЛПНП с 1-го по 90-й день
Временное ограничение: День 1, День 90
|
Из-за небольшого числа субъектов и того факта, что данные не распределены нормально, данные представлены в виде описательной статистики без представления выводной и ограниченной сводной статистики.
|
День 1, День 90
|
|
Процентное изменение ХС-ЛПНП с 1-го по 180-й день (или последний визит)
Временное ограничение: День 1, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 180 (или последний визит)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение с 1-го дня до 90-го дня и до 180-го дня (или последнего визита) уровня холестерина ЛПНП
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение с 1-го по 60-й и 90-й день в PCSK9
Временное ограничение: День 1, День 60, День 90
|
День 1, День 60, День 90
|
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 60-й и 90-й день в PCSK9
Временное ограничение: День 1, День 60, День 90
|
День 1, День 60, День 90
|
|
|
Процентное изменение общего холестерина с 1-го по 90-й и 180-й день (или последний визит)
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение общего холестерина с 1-го по 90-й день и по 180-й день (или последний визит)
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение уровня триглицеридов с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита)
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение уровня триглицеридов с 1-го по 90-й и 180-й день (или последний визит)
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита) ЛПВП-Х
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 90-й день и по 180-й день (или последний визит) уровня HDL-C
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита) в не-ЛПВП-Х
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита) в не-ЛПВП-Х
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита) ЛОНП-Х
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 90-й день и по 180-й день (или последний визит) в ЛПОНП-Х
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение аполипопротеина А1 с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита)
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 90-й день и по 180-й день (или последний визит) в аполипопротеине А1
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита) аполипопротеина B
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 90-й день и по 180-й день (или последний визит) в аполипопротеине B
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
|
Процентное изменение липопротеина-а с 1-го по 90-й день и до 180-го дня (или последнего визита)
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
Сообщаемое значение процентного изменения представляет собой среднее значение, рассчитанное для каждого участника.
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
|
Абсолютное изменение с 1-го по 90-й день и по 180-й день (или последний визит) липопротеина-а
Временное ограничение: День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
День 1, День 90, День 180 (или последний визит)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
13 декабря 2016 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 октября 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 октября 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 ноября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 ноября 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
15 ноября 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 мая 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 мая 2020 г.
Последняя проверка
1 мая 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MDCO-PCS-16-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .