Un estudio de ALN-PCSSC en participantes con hipercolesterolemia familiar homocigota (HoFH) (ORION-2)

Criterios de inclusión:

• Hombres y mujeres, ≥12 años de edad con un diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homocigota por confirmación genética o un diagnóstico clínico basado en antecedentes de una concentración de colesterol de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) no tratada >500 mg/decilitro (dL) [ 13 milimoles/litro (mmol/L)] junto con xantoma antes de los 10 años de edad o evidencia de hipercolesterolemia familiar heterocigota en ambos padres.
• Estable en una dieta baja en grasas.
• Estable con terapias preexistentes para reducir los lípidos (como estatinas, inhibidores de la absorción de colesterol, secuestrantes de ácidos biliares o combinaciones de los mismos) durante al menos 4 semanas sin medicación planificada o cambio de dosis durante la participación en el estudio.
• Concentración de LDL-C en el laboratorio central en ayunas >130 mg/dL (3,4 mmol/L) y concentración de triglicéridos <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Peso corporal de 40 kilogramos (kg) o más en la selección.

Criterio de exclusión:

• LDL o aféresis de plasma dentro de las 8 semanas previas a la visita de selección, y sin plan para recibirlo durante el estudio debido a la dificultad concomitante para mantener concentraciones estables de LDL-C mientras recibe aféresis.
• Uso de terapia con mipomersen o lomitapida dentro de los 5 meses previos a la selección.
• Tratamiento previo con anticuerpos monoclonales dirigidos contra PCSK9 dentro de las 8 semanas previas a la selección.

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un participante en un ensayo clínico.