Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sull'ALN-PCSSC nei partecipanti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) (ORION-2)

14 maggio 2020 aggiornato da: The Medicines Company

Uno studio pilota multicentrico in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALN-PCSSC in soggetti con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ALN-PCSSC nei partecipanti con ipercolesterolemia familiare omozigote.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • Research Site 231001
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90001
        • Research Site 201001
  • Sud Africa
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Sud Africa, 2193
        • Research Site 227001

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

8 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, ≥12 anni di età con una diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote da conferma genetica o una diagnosi clinica basata su una storia di una concentrazione di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) non trattata >500 mg/decilitro (dL) [ 13 millimoli/litro (mmol/L)] insieme a xantoma prima dei 10 anni di età o evidenza di ipercolesterolemia familiare eterozigote in entrambi i genitori.
  • Stabile con una dieta a basso contenuto di grassi.
  • - Stabile su terapie ipolipemizzanti preesistenti (come statine, inibitori dell'assorbimento del colesterolo, sequestranti degli acidi biliari o loro combinazioni) per almeno 4 settimane senza farmaci pianificati o modifica della dose per la durata della partecipazione allo studio.
  • Concentrazione di C-LDL nel laboratorio centrale a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) e concentrazione di trigliceridi <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Peso corporeo di 40 chilogrammi (kg) o superiore allo screening.

Criteri di esclusione:

  • - LDL o aferesi del plasma entro 8 settimane prima della visita di screening e nessun piano per riceverlo durante lo studio a causa della conseguente difficoltà nel mantenere concentrazioni stabili di LDL-C durante la ricezione dell'aferesi.
  • Uso di terapia con mipomersen o lomitapide entro 5 mesi dallo screening.
  • Precedente trattamento con anticorpi monoclonali diretti verso PCSK9 entro 8 settimane dallo screening.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un partecipante a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALN-PCSSC
300 milligrammi (mg) somministrati per via sottocutanea (SC) il giorno 1. I partecipanti con livelli sierici medi di proproteina convertasi subtilisina/kexina di tipo 9 (PCSK9) non soppressi da> 70% al giorno 60 o al giorno 90, rispetto al basale, riceveranno una seconda dose al giorno 90 o al giorno 104, rispettivamente, sulla base dei livelli di PCSK9 della visita precedente. I partecipanti hanno anche ricevuto lo standard di cura come terapia di base.
Droga: ALN-PCSSC
ALN-PCSSC è un piccolo acido ribonucleico interferente (siRNA) che inibisce la sintesi di PCSK9 e viene somministrato come iniezioni SC.
Altri nomi:
  • Inibitore della sintesi di PCSK9
Droga: Standard di sicurezza
Includeva la terapia con statine massimamente tollerata e/o altre terapie per abbassare il colesterolo LDL.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 in LDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90
A causa del numero ridotto di soggetti e del fatto che i dati non sono distribuiti normalmente, i dati sono presentati come statistiche descrittive senza statistiche riassuntive inferenziali e limitate presentate.
Giorno 1, Giorno 90
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 180 (o visita finale) in LDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 180 (o Visita Finale)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in LDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 60 e al giorno 90 in PCSK9
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 60 e al giorno 90 in PCSK9
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Giorno 1, Giorno 60, Giorno 90
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) del colesterolo totale
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) del colesterolo totale
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nei trigliceridi
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nei trigliceridi
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nei pazienti non-HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in pazienti non-HDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in VLDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) in VLDL-C
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina A1
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina A1
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina B
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nell'apolipoproteina B
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione percentuale dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nella lipoproteina-a
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Il valore di variazione percentuale riportato è la media calcolata per partecipante.
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Variazione assoluta dal giorno 1 al giorno 90 e al giorno 180 (o visita finale) nella lipoproteina-a
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)
Giorno 1, Giorno 90, Giorno 180 (o Visita Finale)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The Medicines Company

Investigatori

  • Investigatore principale: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

8 ottobre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

8 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

15 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MDCO-PCS-16-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Ipercolesterolemia familiare omozigote

Prove cliniche su ALN-PCSSC

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Finland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi