Um estudo de ALN-PCSSC em participantes com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH) (ORION-2)
14 de maio de 2020 atualizado por: The Medicines Company
Um estudo piloto aberto, de braço único e multicêntrico para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de ALN-PCSSC em indivíduos com hipercolesterolemia familiar homozigótica (HoFH)
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de ALN-PCSSC em participantes com hipercolesterolemia familiar homozigótica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
9
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90001
- Research Site 201001
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Amsterdam, Holanda
- Research Site 231001
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Johannesburg
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Parktown, Johannesburg, África do Sul, 2193
- Research Site 227001
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
8 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres, ≥12 anos de idade com diagnóstico de hipercolesterolemia familiar homozigótica por confirmação genética ou diagnóstico clínico baseado em história de concentração de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) não tratada > 500 mg/decilitro (dL) [ 13 milimoles/litro (mmol/L)] juntamente com xantoma antes dos 10 anos de idade ou evidência de hipercolesterolemia familiar heterozigótica em ambos os pais.
- Estável em uma dieta com baixo teor de gordura.
- Estável em terapias hipolipemiantes pré-existentes (como estatinas, inibidores de absorção de colesterol, sequestrantes de ácidos biliares ou combinações dos mesmos) por pelo menos 4 semanas sem medicação planejada ou alteração de dose durante a participação no estudo.
- Concentração de LDL-C no laboratório central em jejum >130 mg/dL (3,4 mmol/L) e concentração de triglicerídeos <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
- Peso corporal igual ou superior a 40 quilos (kg) na triagem.
Critério de exclusão:
- LDL ou aférese de plasma dentro de 8 semanas antes da consulta de triagem, e nenhum plano para recebê-lo durante o estudo devido à dificuldade concomitante em manter concentrações estáveis de LDL-C durante a aférese.
- Uso de terapia com mipomersen ou lomitapida dentro de 5 meses após a triagem.
- Tratamento anterior com anticorpos monoclonais direcionados para PCSK9 dentro de 8 semanas após a triagem.
As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a participação potencial de um participante em um estudo clínico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ALN-PCSSC
300 miligramas (mg) administrados por via subcutânea (SC) no Dia 1. Os participantes com níveis séricos médios de proproteína convertase subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9) não suprimidos em > 70% no Dia 60 ou Dia 90, em comparação com a linha de base, receberão uma segunda dose no Dia 90 ou Dia 104, respectivamente, com base nos níveis de PCSK9 da visita anterior.
Os participantes também receberam tratamento padrão como terapia de base.
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ALN-PCSSC é um pequeno ácido ribonucleico interferente (siRNA) que inibe a síntese de PCSK9 e é administrado como injeções SC.
Outros nomes:
Incluída terapia com estatina de tolerância máxima e/ou outras terapias de redução do colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 no LDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90
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Devido ao pequeno número de sujeitos e ao fato de que os dados não são normalmente distribuídos, os dados são apresentados como estatísticas descritivas sem estatísticas inferenciais e resumidas limitadas apresentadas.
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Dia 1, Dia 90
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 180 (ou visita final) no LDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 180 (ou Visita Final)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) no LDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 60 e ao dia 90 no PCSK9
Prazo: Dia 1, Dia 60, Dia 90
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Dia 1, Dia 60, Dia 90
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Mudança absoluta do dia 1 ao dia 60 e ao dia 90 no PCSK9
Prazo: Dia 1, Dia 60, Dia 90
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Dia 1, Dia 60, Dia 90
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) no colesterol total
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Mudança absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) no colesterol total
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) nos triglicerídeos
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Mudança absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) nos triglicerídeos
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) no HDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) no HDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) em não-HDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Mudança absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) em não-HDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) em VLDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Mudança absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) em VLDL-C
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) na apolipoproteína A1
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) na apolipoproteína A1
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) na apolipoproteína B
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) na apolipoproteína B
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Alteração percentual do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) na lipoproteína-a
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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O valor de alteração percentual relatado é a média calculada por participante.
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Mudança absoluta do dia 1 ao dia 90 e ao dia 180 (ou visita final) na lipoproteína-a
Prazo: Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Dia 1, Dia 90, Dia 180 (ou Visita Final)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
8 de outubro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
8 de outubro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
15 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MDCO-PCS-16-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .