Une étude de l'ALN-PCSSC chez les participants atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH) (ORION-2)
14 mai 2020 mis à jour par: The Medicines Company
Une étude pilote ouverte, à un seul bras et multicentrique pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ALN-PCSSC chez des sujets atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH)
Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité de l'ALN-PCSSC chez les participants atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
9
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Johannesburg
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Parktown, Johannesburg, Afrique du Sud, 2193
- Research Site 227001
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Amsterdam, Pays-Bas
- Research Site 231001
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90001
- Research Site 201001
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
8 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes, ≥ 12 ans avec un diagnostic d'hypercholestérolémie familiale homozygote par confirmation génétique ou un diagnostic clinique basé sur des antécédents de concentration de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) non traitée > 500 mg/décilitre (dL) [ 13 millimoles/litre (mmol/L)] avec soit un xanthome avant l'âge de 10 ans, soit des signes d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote chez les deux parents.
- Stable sur un régime faible en gras.
- Stable sur les thérapies hypolipidémiantes préexistantes (telles que les statines, les inhibiteurs de l'absorption du cholestérol, les séquestrants des acides biliaires ou leurs combinaisons) pendant au moins 4 semaines sans médicament prévu ni changement de dose pendant la durée de la participation à l'étude.
- Concentration de LDL-C du laboratoire central à jeun > 130 mg/dL (3,4 mmol/L) et concentration de triglycérides < 400 mg/dL (4,5 mmol/L).
- Poids corporel de 40 kilogrammes (kg) ou plus lors du dépistage.
Critère d'exclusion:
- Aphérèse des LDL ou du plasma dans les 8 semaines précédant la visite de sélection, et aucun plan de les recevoir pendant l'étude en raison de la difficulté à maintenir des concentrations stables de LDL-C tout en recevant l'aphérèse.
- Utilisation du mipomersen ou du lomitapide dans les 5 mois suivant le dépistage.
- Traitement antérieur avec des anticorps monoclonaux dirigés contre PCSK9 dans les 8 semaines suivant le dépistage.
Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un participant à un essai clinique.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ALN-PCSSC
300 milligrammes (mg) administrés par voie sous-cutanée (SC) le jour 1. Les participants dont les taux sériques moyens de proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 (PCSK9) ne sont pas supprimés de > 70 % au jour 60 ou au jour 90, par rapport au départ, recevront une deuxième dose au jour 90 ou au jour 104, respectivement, en fonction des taux de PCSK9 de la visite précédente.
Les participants ont également reçu des soins standard comme thérapie de fond.
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L'ALN-PCSSC est un petit acide ribonucléique interférant (ARNsi) qui inhibe la synthèse de PCSK9 et est administré sous forme d'injections SC.
Autres noms:
Inclus un traitement par statine au maximum toléré et/ou d'autres traitements réduisant le cholestérol des lipoprotéines de basse densité (LDL-C).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 du LDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90
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En raison du petit nombre de sujets et du fait que les données ne sont pas distribuées normalement, les données sont présentées sous forme de statistiques descriptives sans statistiques récapitulatives inférentielles et limitées présentées.
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Jour 1, Jour 90
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 180 (ou dernière visite) du LDL-C
Délai: Jour 1, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 180 (ou dernière visite)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou dernière visite) du LDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 60 et au jour 90 dans PCSK9
Délai: Jour 1, Jour 60, Jour 90
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Jour 1, Jour 60, Jour 90
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Changement absolu du jour 1 au jour 60 et au jour 90 dans PCSK9
Délai: Jour 1, Jour 60, Jour 90
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Jour 1, Jour 60, Jour 90
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) du cholestérol total
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) du cholestérol total
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou dernière visite) des triglycérides
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou dernière visite) des triglycérides
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans le HDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) en HDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou dernière visite) chez les non-HDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou dernière visite) dans les non-HDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans les VLDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans les VLDL-C
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans l'apolipoprotéine A1
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans l'apolipoprotéine A1
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans l'apolipoprotéine B
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans l'apolipoprotéine B
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Variation en pourcentage du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans la lipoprotéine-a
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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La valeur de changement en pourcentage signalée est la moyenne calculée par participant.
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Changement absolu du jour 1 au jour 90 et au jour 180 (ou visite finale) dans la lipoprotéine-a
Délai: Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Jour 1, Jour 90, Jour 180 (ou dernière visite)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 décembre 2016
Achèvement primaire (Réel)
8 octobre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
8 octobre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 novembre 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 novembre 2016
Première publication (Estimation)
15 novembre 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 mai 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 mai 2020
Dernière vérification
1 mai 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MDCO-PCS-16-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .