ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の参加者におけるALN-PCSSCの研究 (ORION-2)

包含基準:

• 12 歳以上の男性および女性で、遺伝的確認または未治療の低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) 濃度 >500 mg/デシリットル (dL) の病歴に基づく臨床診断によりホモ接合性家族性高コレステロール血症と診断された [ 13ミリモル/リットル（mmol/L）] 10歳前の黄色腫または両親のヘテロ接合性家族性高コレステロール血症の証拠。
• 低脂肪食で安定。
• -既存の脂質低下療法（スタチン、コレステロール吸収阻害剤、胆汁酸封鎖剤、またはそれらの組み合わせなど）で少なくとも4週間安定しており、研究参加期間中に計画された投薬や用量変更はありません。
• 空腹時中央検査室の LDL-C 濃度 >130 mg/dL (3.4 mmol/L) およびトリグリセリド濃度 <400 mg/dL (4.5 mmol/L)。
• -スクリーニング時の体重が40キログラム（kg）以上。

除外基準:

• -スクリーニング訪問前の8週間以内のLDLまたは血漿アフェレーシス、およびアフェレーシスを受けている間にLDL-Cの安定した濃度を維持することが付随する困難のため、研究中にそれを受ける予定はありません。
• -スクリーニングから5か月以内のミポメルセンまたはロミタピド療法の使用。
• -スクリーニングから8週間以内のPCSK9に対するモノクローナル抗体による以前の治療。

上記の情報は、参加者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。