Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ALN-PCSSC vizsgálata homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő betegeknél (ORION-2)

2020. május 14. frissítette: The Medicines Company

Nyílt, egykarú, többközpontú kísérleti vizsgálat az ALN-PCSSC biztonságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában (HoFH) szenvedő alanyokon

A vizsgálat célja az ALN-PCSSC biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának felmérése a homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél-Afrika
    • Johannesburg
      • Parktown, Johannesburg, Dél-Afrika, 2193
        • Research Site 227001
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90001
        • Research Site 201001
  • Hollandia
      • Amsterdam, Hollandia
        • Research Site 231001

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfiak és nők, 12 évesnél idősebb, homozigóta familiáris hiperkoleszterinémia diagnózisa genetikai megerősítés vagy olyan klinikai diagnózis alapján, amely az anamnézisben kezeletlen, alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) koncentrációja >500 mg/deciliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/l)] együtt vagy xanthomával 10 éves kor előtt, vagy heterozigóta familiáris hiperkoleszterinémiára utal mindkét szülőnél.
  • Alacsony zsírtartalmú étrend mellett stabil.
  • A már meglévő lipidcsökkentő terápiák (például sztatinok, koleszterinfelszívódás-gátlók, epesav-megkötő szerek vagy ezek kombinációi) mellett legalább 4 hétig stabil, tervezett gyógyszeres kezelés vagy dózismódosítás nélkül a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt.
  • Éhgyomorra a központi labor LDL-C koncentrációja >130 mg/dL (3,4 mmol/L) és trigliceridkoncentrációja <400 mg/dl (4,5 mmol/L).
  • 40 kilogramm (kg) vagy nagyobb testtömeg a szűréskor.

Kizárási kritériumok:

  • LDL- vagy plazma-aferézis a szűrési látogatást megelőző 8 héten belül, és nem tervezi ezt a vizsgálat során, mivel az aferézis alatti stabil LDL-C-koncentráció fenntartása nehézségekbe ütközik.
  • Mipomersen vagy lomitapid terápia alkalmazása a szűrést követő 5 hónapon belül.
  • PCSK9 elleni monoklonális antitestekkel végzett korábbi kezelés a szűrést követő 8 héten belül.

A fenti információk nem tartalmaznak minden olyan megfontolást, amely a résztvevő potenciális klinikai vizsgálatban való részvételével kapcsolatos.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALN-PCSSC
300 milligramm (mg) szubkután (SC) beadva az 1. napon. Azok a résztvevők, akiknél a szérum proprotein konvertáz 9-es típusú szubtilizin/kexin (PCSK9) átlagos szintje a 60. vagy a 90. napon nem csökkent >70%-kal a kiindulási értékhez képest, kapnak. egy második adag a 90., illetve a 104. napon, az előző látogatás PCSK9-szintjei alapján. A résztvevők háttérterápiaként standard ellátásban is részesültek.
Drog: ALN-PCSSC
Az ALN-PCSSC egy kis interferáló ribonukleinsav (siRNS), amely gátolja a PCSK9 szintézist, és SC injekcióként adják be.
Más nevek:
  • PCSK9 szintézis gátló
Drog: Gondozási szabvány
Tartalmazza a maximálisan tolerálható sztatinterápiát és/vagy egyéb alacsony sűrűségű lipoprotein-koleszterin (LDL-C)-csökkentő terápiákat.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az 1. napról a 90. napra az LDL-C-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap
Az alanyok kis száma és az adatok normál eloszlása ​​miatt az adatokat leíró statisztikaként jelenítjük meg, következtetés nélküli és korlátozott összegző statisztikákat.
1. nap, 90. nap
Az LDL-C százalékos változása az 1. napról a 180. napra (vagy utolsó látogatásra).
Időkeret: 1. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az LDL-C abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Százalékos változás az 1. napról a 60. napra és a 90. napra a PCSK9-ben
Időkeret: 1. nap, 60. nap, 90. nap
1. nap, 60. nap, 90. nap
Abszolút változás az 1. napról a 60. napra és a 90. napra a PCSK9-ben
Időkeret: 1. nap, 60. nap, 90. nap
1. nap, 60. nap, 90. nap
Az összkoleszterin százalékos változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Az összkoleszterin abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A trigliceridek százalékos változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A trigliceridek abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Százalékos változás az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra) a HDL-C-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A HDL-C abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy végső látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Százalékos változás az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra) nem HDL-C-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Abszolút változás az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra) a nem HDL-C-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Százalékos változás az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra) a VLDL-C-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A VLDL-C abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy végső látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Százalékos változás az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra) az Apolipoprotein A1-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Az Apolipoprotein A1 abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Százalékos változás az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra) az apolipoprotein B-ben
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
Az apolipoprotein B abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A lipoprotein-a százalékos változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy utolsó látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A jelentett százalékos változási érték a résztvevőnként számított átlag.
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
A lipoprotein-a abszolút változása az 1. napról a 90. napra és a 180. napra (vagy végső látogatásra)
Időkeret: 1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)
1. nap, 90. nap, 180. nap (vagy utolsó látogatás)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

The Medicines Company

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Kees Hovingh, MD, PhD, Department of Vascular Medicine, Academic Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. december 13.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. október 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. október 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. november 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. november 10.

Első közzététel (Becslés)

2016. november 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. május 18.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 14.

Utolsó ellenőrzés

2020. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MDCO-PCS-16-02

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Homozigóta családi hiperkoleszterinémia

Klinikai vizsgálatok a ALN-PCSSC

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel