通过基于家庭的结果测量进行 ALS 测试 (ALS AT HOME)
2023年2月6日 更新者：Jeremy Shefner
通过以家庭为基础的结果测量进行肌萎缩侧索硬化测试 (ALS AT HOME)
ALS AT HOME 是一项对多达 150 名参与者进行的单中心研究，旨在确定频繁抽样可以在多大程度上提高研究参与者在家中收集的结果测量的质量。
研究概览
详细说明
ALS AT HOME 是一项对多达 150 名参与者进行的单中心研究，旨在确定频繁抽样可以在多大程度上提高研究参与者在家中收集的结果测量的质量。
本研究的目的是
- 评估频繁采样可以在多大程度上减少 ALS 患者以下结果测量的可变性：ALSFRS-R、定量手握力、肺功能、4 个肢体的 EIM 以及活动记录和语音/语音跟踪；
- 在 9 个月的过程中评估 ALS 患者在家中获得的结果测量的依从性；
- 通过共同招募 50 名参与 Answer ALS 研究的患者，直接比较患者收集的结果测量值与在研究地点以较低频率获得的测量值；和
- 向 Answer ALS 提供信息，以更全面地描述该研究中患者的特征。
这里提出的研究将评估通过频繁采样减少测量变异性可以减少样本量和临床试验持续时间的程度，提供对疾病进展的首创详细评估，并评估一个全新的范例患者参与此类试验，而无需在地理上束缚于临床研究中心。 该提案的一个重要组成部分是联合招募 50 名也参与 Answer ALS 研究的患者，该研究旨在从在 5 个临床地点接受持续评估的患者中生成 1000 个 IP 细胞系。 将在 Answer ALS 和 ALS AT HOME 中共同注册的 100 名参与者除了通过参与 Answer ALS 在诊所进行结果测量外，还将在家中进行结果测量。 因此，研究人员将能够使用标准指标直接评估患者在家中获得的测量值与研究中心训练有素的评估人员获得的测量值之间的关系。 调查人员还将向 Answer ALS 调查人员提供在家中生成的所有数据，进一步增加该项目可用的表型数据。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
144
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 85年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
是的
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
将邀请 ALS 患者志愿者以及对照组的健康受试者参加这项研究。
描述
纳入标准：
- 男性或女性，年龄在18至85岁之间，
- 拥有具有蓝牙功能的智能设备（手机、平板电脑等），
- 在家连续上网，
- 愿意并能够通过基于网络的界面提供符合监管要求的知情同意，
- 根据病历记录，根据修改后的 El Escorial 标准确定的、可能的或可能的 ALS，诊断持续时间为 60 个月或更短，并且
- 对于第 2 组的 50 名参与者，参与 Answer ALS 研究。
排除标准：
- 诊断出癌症、心力衰竭、终末期肾病或 PI 认为可能影响参与者遵守协议的能力的其他重大医疗状况并正在积极接受治疗，
- 不愿意或不能遵守本协议的要求，包括可能影响参与者遵守协议的能力的任何条件（身体、精神或社会）的存在，
- PI认为候选人不适合参加研究的任何其他原因。
- 家庭成员患有 ALS 的健康志愿者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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第 1 组
将提供仅参加 ALS AT HOME 结果测量设备的参与者。
呼吸计、手握力计、Skulpt 凿子、ActigraphyMeter
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呼吸计、手握力计、Skulpt 凿子、ActigraphyMeter
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第 2 组
将提供 Answer ALS 研究结果测量设备的当前参与者。
呼吸计、手握力计、Skulpt 凿子、ActigraphyMeter
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呼吸计、手握力计、Skulpt 凿子、ActigraphyMeter
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第 3 组
没有神经系统疾病的参与者（对照组）将提供结果测量设备。
呼吸计、手握力计、Skulpt 凿子、ActigraphyMeter
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呼吸计、手握力计、Skulpt 凿子、ActigraphyMeter
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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肺功能改变
大体时间：前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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呼吸计
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前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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定量手握力的变化
大体时间：前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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数字手把仪
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前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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电阻抗肌动描记术 (EIM) 测量值的变化
大体时间：前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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雕刻凿子
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前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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活动记录的变化
大体时间：前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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活动带
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前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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ALSFRS-R
大体时间：每周最多 9 个月
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调查问卷
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每周最多 9 个月
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患者报告体验措施 (PREM) 的变化
大体时间：在第 1 周，然后在第 3、6 和 9 个月
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调查问卷
|
在第 1 周，然后在第 3、6 和 9 个月
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不良事件
大体时间：每月最多9个月
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调查问卷
|
每月最多9个月
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语音/语音跟踪的变化
大体时间：前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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智能手机应用程序
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前 3 个月每天一次；在接下来的 6 个月中，每周测量两次
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jeremy Shefner, MD、Barrow Neurological Institute
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年2月22日
初级完成 (实际的)
2019年6月28日
研究完成 (实际的)
2019年9月30日
研究注册日期
首次提交
2016年12月22日
首先提交符合 QC 标准的
2017年1月9日
首次发布 (估计)
2017年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月6日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.