Testowanie ALS za pomocą domowych pomiarów wyników (ALS AT HOME)

ALS AT HOME to jednoośrodkowe badanie, w którym bierze udział do 150 uczestników, mające na celu określenie, w jakim stopniu częste pobieranie próbek może poprawić jakość pomiarów wyników zebranych w domu przez uczestników badania.

Celem tego badania jest

1. ocenić stopień, w jakim częste pobieranie próbek może zmniejszyć zmienność następujących miar wyników u pacjentów z ALS: ALSFRS-R, ilościowy uścisk dłoni, czynność płuc, EIM w 4 kończynach oraz aktygrafia i śledzenie głosu/mowy;
2. ocenić zgodność pacjentów z ALS w uzyskanych miarach wyników w domu w ciągu 9 miesięcy;
3. bezpośrednio porównywać pomiary wyników zebrane przez pacjentów z pomiarami uzyskanymi w ośrodkach badawczych w rzadszych odstępach czasu poprzez wspólną rejestrację 50 pacjentów uczestniczących w badaniu Answer ALS; I
4. dostarczyć informacje do Answer ALS, aby pełniej scharakteryzować pacjentów w tym badaniu.

Zaproponowane tutaj badanie oceni, w jakim stopniu zmniejszenie zmienności pomiarów poprzez częste pobieranie próbek może zmniejszyć zarówno wielkość próby, jak i czas trwania badań klinicznych, zapewni pierwszą w swoim rodzaju szczegółową ocenę postępu choroby i oceni całkowicie nowy paradygmat dla udział pacjentów w takich badaniach bez konieczności geograficznego przywiązania do ośrodka badań klinicznych. Ważnym elementem tej propozycji jest wspólna rekrutacja 50 pacjentów, którzy również uczestniczą w badaniu Answer ALS, którego celem jest wygenerowanie 1000 linii komórkowych IP od pacjentów poddawanych ciągłej ocenie w 5 ośrodkach klinicznych. 100 uczestników, którzy zostaną włączeni do Answer ALS i ALS AT HOME, przeprowadzi pomiary wyników w domu, oprócz pomiarów wyników wykonanych w ośrodkach klinicznych dzięki udziałowi w Answer ALS. Dlatego badacze będą mogli bezpośrednio ocenić, w jaki sposób pomiary uzyskane przez pacjentów w domu odnoszą się do pomiarów uzyskanych przez przeszkolonego oceniającego w ośrodku badawczym przy użyciu standardowych metryk. Badacze przekażą również wszystkie dane wygenerowane w domu badaczom Answer ALS, jeszcze bardziej zwiększając liczbę danych fenotypowych dostępnych dla tego projektu.