ALS-test gennem hjemmebaserede resultatmål (ALS AT HOME)

ALS AT HOME er et enkelt-center-studie med op til 150 deltagere, der udføres for at bestemme, i hvilket omfang hyppige stikprøver kan forbedre kvaliteterne af udfaldsmål indsamlet derhjemme af studiedeltagere.

Formålet med denne undersøgelse er at

1. vurdere i hvilket omfang hyppig prøvetagning kan reducere variabiliteten for følgende udfaldsmål hos ALS-patienter: ALSFRS-R, kvantitativt håndgreb, lungefunktion, EIM i 4 ekstremiteter og aktigrafi og stemme-/talesporing;
2. vurdere overholdelse af ALS-patienter i opnåede resultatmål i hjemmet i løbet af 9 måneder;
3. direkte sammenligne udfaldsmålinger indsamlet af patienter med målinger opnået på undersøgelsessteder med mindre hyppige intervaller ved at co-indrullere 50 patienter, der deltager i Answer ALS undersøgelsen; og
4. give oplysninger til Answer ALS for mere fuldstændigt at karakterisere patienter i denne undersøgelse.

Den her foreslåede undersøgelse vil vurdere, i hvilket omfang reduktion af målevariabilitet gennem hyppig prøvetagning kan reducere både prøvestørrelse og varighed af kliniske forsøg, give en første af sin slags detaljeret vurdering af sygdomsprogression og evaluere et helt nyt paradigme for patientdeltagelse i sådanne forsøg uden behov for at være geografisk koblet til et klinisk studiecenter. En vigtig komponent i dette forslag er i fællesskab at rekruttere 50 patienter, som også deltager i Answer ALS-studiet, der har til hensigt at generere 1000 IP-cellelinjer fra patienter, som modtager løbende vurdering på 5 kliniske steder. De 100 deltagere, der vil blive co-tilmeldt i Answer ALS og ALS HOME, vil udføre resultatmålinger i hjemmet udover at få udført resultatmålinger på kliniksteder gennem Answer ALS deltagelse. Derfor vil efterforskerne være i stand til direkte at vurdere, hvordan målene opnået af patienter i hjemmet forholder sig til dem opnået af en uddannet evaluator på et studiecenter ved hjælp af standardmålinger. Efterforskerne vil også levere alle data, der er genereret hjemme, til Answer ALS-efterforskerne, hvilket yderligere øger de fænotypiske data, der er tilgængelige for det pågældende projekt.