ALS-tesztelés otthoni eredményméréssel (ALS AT HOME)

Az ALS AT HOME egy egyközpontú, legfeljebb 150 résztvevő részvételével zajló vizsgálat annak meghatározására, hogy a gyakori mintavétel milyen mértékben javíthatja a vizsgálat résztvevői által otthon összegyűjtött eredménymérések minőségét.

A tanulmány célja az, hogy

1. annak felmérése, hogy a gyakori mintavétel mennyiben csökkentheti a variabilitást a következő kimeneti mérések tekintetében ALS-betegeknél: ALSFRS-R, kvantitatív kézfogás, tüdőfunkció, EIM 4 végtagon, aktigráfia és hang/beszédkövetés;
2. felméri az ALS-betegek megfelelőségét az otthoni eredménymérések során 9 hónap során;
3. közvetlenül hasonlítsa össze a betegek által gyűjtött eredménymutatókat a vizsgálati helyszíneken, ritkábban végzett mérésekkel az Answer ALS vizsgálatban részt vevő 50 beteg együttes bevonásával; és
4. információkkal szolgáljon az Answer ALS-hez, hogy teljesebben jellemezhesse a vizsgálatban részt vevő betegeket.

Az itt javasolt tanulmány felméri, hogy a mérések variabilitásának csökkentése a gyakori mintavétel révén milyen mértékben csökkentheti a minta méretét és a klinikai vizsgálatok időtartamát, a maga nemében elsőként nyújt részletes értékelést a betegség progressziójáról, és egy teljesen új paradigmát értékel a a betegek részvétele az ilyen vizsgálatokban anélkül, hogy földrajzilag egy klinikai tanulmányi központhoz kellene kötni őket. A javaslat fontos eleme 50 olyan beteg közös felvétele, akik szintén részt vesznek az Answer ALS vizsgálatban, amelynek célja 1000 IP-sejtvonal létrehozása azokból a betegekből, akiket 5 klinikai helyszínen folyamatosan vizsgálnak. Az Answer ALS és az ALS AT HOME programba közösen beiratkozott 100 résztvevő otthon végez eredménymérést amellett, hogy az Answer ALS részvételével a klinikai helyszíneken is végeznek eredménymérést. Ezért a vizsgálók közvetlenül fel tudják mérni, hogy a betegek által otthon elért mérések hogyan viszonyulnak azokhoz, amelyeket egy tanulmányi központban végzett képzett értékelő standard mérőszámok segítségével végez. A nyomozók az otthon generált összes adatot átadják az Answer ALS-vizsgálóinak is, tovább növelve ezzel a projekthez rendelkezésre álló fenotípusos adatokat.