ALS-testing gjennom hjemmebaserte resultatmål (ALS AT HOME)

ALS AT HOME er en enkeltsenterstudie med opptil 150 deltakere som gjøres for å finne ut i hvilken grad hyppige prøvetaking kan forbedre kvalitetene til resultatmål som samles inn hjemme av studiedeltakere.

Målet med denne studien er å

1. vurdere i hvilken grad hyppig prøvetaking kan redusere variabiliteten for følgende utfallsmål hos ALS-pasienter: ALSFRS-R, kvantitativt håndgrep, lungefunksjon, EIM i 4 ekstremiteter, og aktigrafi og stemme-/talesporing;
2. vurdere etterlevelsen av ALS-pasienter i oppnådde resultatmål hjemme i løpet av 9 måneder;
3. direkte sammenligne utfallsmål innsamlet av pasienter med målinger oppnådd på studiesteder med mindre hyppige intervaller ved å co-registrere 50 pasienter som deltar i Answer ALS-studien; og
4. gi informasjon til Svar ALS for å mer fullstendig karakterisere pasienter i den studien.

Studien som er foreslått her vil vurdere i hvilken grad reduksjon av variabilitet i måling gjennom hyppig prøvetaking kan redusere både prøvestørrelse og varighet av kliniske studier, gi en første i sitt slag detaljert vurdering av sykdomsprogresjon, og evaluere et helt nytt paradigme for pasientdeltagelse i slike studier uten at det er nødvendig å være geografisk koblet til et klinisk studiesenter. En viktig komponent i dette forslaget er å i fellesskap rekruttere 50 pasienter som også deltar i Answer ALS-studien som har til hensikt å generere 1000 IP-cellelinjer fra pasienter som mottar løpende vurdering på 5 kliniske steder. De 100 deltakerne som skal sammeldes i Answer ALS og ALS HOME vil utføre resultatmål hjemme i tillegg til å få utført resultatmål på klinikksteder gjennom Answer ALS-deltakelse. Derfor vil etterforskerne være i stand til direkte å vurdere hvordan målene som pasientene oppnår hjemme, forholder seg til de som er oppnådd av en utdannet evaluator ved et studiesenter ved hjelp av standard metrikk. Etterforskerne vil også gi alle data generert hjemme til Answer ALS-etterforskerne, noe som ytterligere øker de fenotypiske dataene som er tilgjengelige for det prosjektet.