Pruebas de ALS a través de medidas de resultados en el hogar (ALS AT HOME)

ALS AT HOME es un estudio de un solo centro de hasta 150 participantes que se realiza para determinar hasta qué punto el muestreo frecuente puede mejorar las cualidades de las medidas de resultado recopiladas en el hogar por los participantes del estudio.

Los objetivos de este estudio son

1. evaluar hasta qué punto el muestreo frecuente puede reducir la variabilidad de las siguientes medidas de resultado en pacientes con ELA: ALSFRS-R, agarre manual cuantitativo, función pulmonar, EIM en 4 extremidades y actigrafía y seguimiento de voz/habla;
2. evaluar el cumplimiento de los pacientes con ELA en las medidas de resultado obtenidas en el hogar en el transcurso de 9 meses;
3. comparar directamente las medidas de resultado recopiladas por los pacientes con las medidas obtenidas en los sitios de estudio a intervalos menos frecuentes mediante la inscripción conjunta de 50 pacientes que participan en el estudio Answer ALS; y
4. proporcionar información a Answer ALS para caracterizar más completamente a los pacientes en ese estudio.

El estudio propuesto aquí evaluará hasta qué punto la reducción de la variabilidad de la medición a través de un muestreo frecuente puede reducir tanto el tamaño de la muestra como la duración de los ensayos clínicos, brindar una evaluación detallada, la primera en su tipo, de la progresión de la enfermedad y evaluar un paradigma completamente nuevo para participación de los pacientes en dichos ensayos sin necesidad de estar vinculados geográficamente a un centro de estudios clínicos. Un componente importante de esta propuesta es reclutar conjuntamente a 50 pacientes que también participan en el estudio Answer ALS que pretende generar 1000 líneas celulares IP de pacientes que reciben evaluación continua en 5 centros clínicos. Los 100 participantes que se inscribirán conjuntamente en Answer ALS y ALS AT HOME realizarán mediciones de resultados en el hogar, además de realizar mediciones de resultados en las clínicas a través de la participación de Answer ALS. Por lo tanto, los investigadores podrán evaluar directamente cómo se relacionan las medidas obtenidas por los pacientes en el hogar con las obtenidas por un evaluador capacitado en un centro de estudio utilizando métricas estándar. Los investigadores también proporcionarán todos los datos generados en casa a los investigadores de Answer ALS, aumentando aún más los datos fenotípicos disponibles para ese proyecto.