Test della SLA attraverso misure di esito domiciliari (ALS AT HOME)

ALS AT HOME è uno studio a centro singolo condotto su un massimo di 150 partecipanti per determinare la misura in cui il campionamento frequente può migliorare la qualità delle misure dei risultati raccolte a casa dai partecipanti allo studio.

Gli obiettivi di questo studio sono di

1. valutare la misura in cui il campionamento frequente può ridurre la variabilità per le seguenti misure di esito nei pazienti con SLA: ALSFRS-R, presa quantitativa della mano, funzione polmonare, EIM in 4 estremità e actigrafia e tracciamento voce/discorso;
2. valutare la compliance dei pazienti affetti da SLA nelle misure di esito ottenute a casa nel corso di 9 mesi;
3. confrontare direttamente le misure di esito raccolte dai pazienti con le misurazioni ottenute nei centri di studio a intervalli meno frequenti arruolando insieme 50 pazienti che partecipano allo studio Answer ALS; E
4. fornire informazioni a Answer ALS per caratterizzare in modo più completo i pazienti in quello studio.

Lo studio qui proposto valuterà la misura in cui la riduzione della variabilità delle misurazioni attraverso il campionamento frequente può ridurre sia la dimensione del campione che la durata delle sperimentazioni cliniche, fornire una valutazione dettagliata prima nel suo genere della progressione della malattia e valutare un paradigma completamente nuovo per partecipazione dei pazienti a tali studi senza la necessità di essere geograficamente aggiogati a un centro di studi clinici. Una componente importante di questa proposta è il reclutamento congiunto di 50 pazienti che partecipano anche allo studio Answer ALS che intende generare 1000 linee cellulari IP da pazienti che ricevono una valutazione continua presso 5 siti clinici. I 100 partecipanti che saranno co-iscritti a Answer ALS e ALS AT HOME eseguiranno misurazioni degli esiti a casa oltre a far eseguire misurazioni degli esiti presso i centri clinici attraverso la partecipazione a Answer ALS. Pertanto, gli investigatori saranno in grado di valutare direttamente in che modo le misure ottenute dai pazienti a casa si riferiscono a quelle ottenute da un valutatore addestrato presso un centro studi utilizzando metriche standard. Gli investigatori forniranno anche tutti i dati generati a casa agli investigatori di Answer ALS, aumentando ulteriormente i dati fenotipici disponibili per quel progetto.